
Tividenofusp alfa-eknm、Avlayah
用于体重≥5kg、未出现严重神经系统损伤的症状前或有症状儿科患者,治疗亨特综合征(黏多糖贮积症Ⅱ型,MPSⅡ)引发的神经系统损伤。[ 详情 ]
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Avlayah作为首创性的中枢递送酶替代疗法,其研发成本高昂,定价通常反映其在罕见病领域的创新价值。不同国家和地区的药品定价机构会根据预期临床获益、市场竞争及卫生技术评估结果进行谈判。
对于暂时无法通过当地医疗保障获取药物的家庭,建议首先联系原研公司Denali Therapeutics设立的患者服务热线,了解其全球患者获取计划。同时可咨询具有罕见病诊疗经验的临床遗传科医生。如需进一步信息请向境外机构咨询。
参考资料: FDA说明书获批于2026年3月24日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=761485