
鹅去氧胆酸、Chenodiol、Ctexli
适用于成人脑腱性黄瘤病(CTX)的治疗。[ 详情 ]
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目前,Ctexli在美国、欧盟等主要国家和地区已通过处方药上市许可,具备稳定的商业化供应。在美国,该药通常通过专科药房配发,患者需凭专科医师处方获取。部分欧洲国家将其列入罕见病专项药品目录,由国家级医疗中心统一管理分发。
各国药品监管政策存在差异,建议患者向所在国的罕见病诊疗中心或国际患者办公室咨询当地的可及性规定及费用分担方案,如需进一步信息请向境外机构咨询。
参考资料: FDA说明书获批于2025年2月21日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=219488