Itvisma是一种基于腺相关病毒(AAV)载体的基因治疗药物，核心作用机制是利用AAV9衣壳递送功能性人类存活运动神经元1(SMN1)基因，在靶细胞内以游离体形式持续存在并表达SMN蛋白，弥补因SMN1基因双等位突变导致的蛋白表达不足，从而维持运动神经元的存活与功能，为脊髓性肌萎缩症(SMA)患者提供治疗获益。
药品称呼
通用名称：Onasemnogene abeparvovec-brve
商品名称：Itvisma
适应靶点
人类存活运动神经元1(SMN1)基因
适应症和适应人群
适用于治疗2岁及以上成人和儿科患者中，经确诊存在SMN1基因突变的脊髓性肌萎缩症(SMA)。
规格与性状
规格
1.2×10¹³vg/3mL。
性状
本品为澄清至微浊、无色至淡白色的混悬液，无可见颗粒，不含防腐剂，为无菌制剂。
主要成分
活性成分：Onasemnogene abeparvovec-brve，一种重组自互补AAV9载体，含有人SMN蛋白编码转基因，受巨细胞病毒增强子/鸡β-肌动蛋白杂合启动子调控。
辅料：20mMTris(pH8.0)、1mM氯化镁(MgCl₂)、200mM氯化钠(NaCl)、0.005%泊洛沙姆188。
用法用量
(一)关键给药信息
本品仅用于鞘内单次注射，不得重复给药。
曾接受过Zolgensma(onasemnogene abeparvovec-xioi)治疗的患者，禁止使用本品。
本品需由具备腰椎穿刺经验的医疗专业人员(如介入放射科医生或神经科医生)实施给药。
(二)剂量
推荐剂量为1.2×10¹⁴载体基因组(vg)，单次鞘内注射。
具体您可以阅读Itvisma完整用法用量信息，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：Itvisma的用法用量。
不良反应
最常见的不良反应(发生率≥10%)
包括上呼吸道感染、上消化道症状、发热和头痛。其他不良反应还包括肝酶升高、血小板减少、头晕、肢体疼痛、感觉异常等，其中部分患者可能出现ALT升高至20倍ULN的情况。
严重不良反应
可能包括急性严重肝损伤、血栓性微血管病、急性肝衰竭(致命或非致命)、输注相关反应等；此外，给药后可能出现周围感觉神经病变(表现为四肢麻木、刺痛、灼痛或疼痛，多在给药后约3周出现)、心肌肌钙蛋白I升高(无临床后遗症)等。
具体您可以阅读Itvisma完整副作用信息，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：Itvisma的副作用。
注意事项
肝毒性
米托坦可能导致肝酶升高，特别是对于已有肝功能损害的患者风险更高，需通过定期监测和必要时使用糖皮质激素来管理，并在出现恶化迹象时咨询专科医生。
血小板减少
用药后第一周可能出现血小板计数暂时下降，通常两周内恢复，建议给药前后进行监测直至稳定。
周围感觉神经病变
米托坦可能引起周围感觉神经病变，需进行全面评估并告知患者相关症状以便及时报告和处理。
血栓性微血管病(TMA)
该药物可能引发TMA，表现为血小板减少、贫血及肾损伤，需密切监测并及时咨询专科医生以应对潜在严重后果。
心肌肌钙蛋白I升高
用药后可能出现心肌肌钙蛋白I升高，建议进行心脏健康评估并在需要时咨询心脏病专家。
AAV载体整合与致癌风险
尽管米托坦使用的AAV9载体主要以游离体形式存在，但其DNA有可能随机整合入人类基因组中，存在理论上的致癌风险，如发现肿瘤应立即联系相关公司报告。
特殊人群用药
【孕妇】缺乏孕妇使用米托坦的临床数据，仅在全面评估后认为对母亲的益处超过潜在风险时才考虑使用。
【哺乳期女性】由于缺乏米托坦在人乳中的存在及其对婴儿影响的数据，哺乳期女性需权衡母乳喂养的好处与药物可能带来的风险后再决定是否哺乳。
【具有生殖潜力的男性和女性】治疗前需确认女性妊娠状态，并建议女性停药后6个月内、男性3个月内采取有效避孕措施以避免怀孕及精子或卵子捐赠。
【儿童使用】米托坦在2岁及以上儿童患者中已证实安全性和有效性，但2岁以下儿童的安全性和有效性尚未确定。
【老年人使用】目前说明书未提供针对老年人使用的具体指导信息。
【肾功能损害】说明书未明确指出肾功能损害患者的用药指南。
【肝功能损害】对于已有肝功能损害的患者，使用米托坦前需仔细评估风险，因其可能导致更高的肝损伤风险。
禁忌症
尚不明确。
药物相互作用
本品给药前后需使用糖皮质激素，因此需调整患者的疫苗接种计划。对于接受显著免疫抑制剂量糖皮质激素(即连续2周及以上每日接受20mg或2mg/kg体重泼尼松等效剂量)的患者，麻疹、腮腺炎、风疹(MMR)疫苗和水痘疫苗等为禁忌接种疫苗。
药物过量
说明书中尚未明确。
药代动力学
尚不明确。
贮存方法
本品以单次使用透明瓶包装，冷冻(≤-60℃)运输和交付。
收到本品后，需立即将包装盒置于2℃-8℃冰箱中储存。
本品在2℃-8℃条件下储存，自收到之日起稳定14天。
禁止再次冷冻。
需在收到本品后14天内使用。
研发公司
诺华公司。
