利司扑兰干糖浆是一种用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的口服药物，其有效成分为利司扑兰(Risdiplam)，用药时需根据患者年龄及体重调整剂量。
药品称呼
通用名称：利司扑兰干糖浆、Risdiplam
商品名称：Evrysdi Dry Syrup、エブリスディドライシロップ
作用靶点
SMN2 mRNA(运动神经元生存基因2信使核糖核酸)。
适应症和适应人群
适用于经基因检测证实SMN1基因缺失或变异，且SMN2基因拷贝数≥1的脊髓性肌萎缩症患者。SMN2基因拷贝数为1或≥5 的患者，以及需要永久人工呼吸支持的患者。
规格与性状
规格
60mg/80ml/盒。
性状
每瓶含利司扑兰60mg粉末，加79mL精製水溶解后为澄明带绿黄色至黄色的溶液，制成0.75mg/mL的溶液80mL。
主要成分
活性成分：利司扑兰。
用法用量
生后2个月未满患者：剂量为0.15mg/kg。
生后2个月以上至2岁未满患者：剂量为0.2mg/kg。
2岁以上患者：体重<20kg者剂量为0.25mg/kg，体重≥20kg者剂量为5mg。
具体您可以阅读利司扑兰干糖浆完整用法用量信息，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：利司扑兰干糖浆的用法用量。
不良反应
可能会出现以下副作用，因此需充分观察，若发现异常，应停止用药并采取适当措施。
感染性疾病：上呼吸道感染。
消化系统：腹泻、口腔内溃疡形成。
皮肤：皮疹、皮肤变色。
具体您可以阅读利司扑兰干糖浆完整副作用信息，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：利司扑兰干糖浆的副作用。
注意事项
1、药剂调制时的注意事项
(1)调制为溶液后再交付给患者。
(2)调制时需注意避免吸入本药，同时需佩戴手套等，防止皮肤及黏膜直接接触。若本药附着于皮肤或黏膜，需用肥皂和水充分冲洗；若附着于眼睛，需用水冲洗。
2、调制方法
在瓶中加入79mL精制水，旋紧瓶塞后，充分摇晃至瓶内粉末溶解，制成含利司扑兰0.75mg/mL的溶液80mL。
调制后的溶液需避免冻结，在冷藏库(2-8℃)中保存，且不得转移至其他容器。此外，需在调制后64日内使用，剩余药液应废弃。
3、药剂交付时的注意事项
需指导患者或监护人等注意以下事项：
不得与配方奶或母乳混合。
本药需每日1次，尽量在同一时间服用。若未能在预定时间服用，需在预定时间起6小时内尽快服用；若超过6小时，则在次日预定时间服用1次剂量。
服用本药后若发生呕吐，无需补服，在次日预定时间服用1次剂量即可。剂量调整需遵医嘱。
特殊人群用药
【孕妇】不建议对孕妇或疑似妊娠的女性使用利司扑兰干糖浆。若经临床评估确需用药，应充分告知患者药物可能对胎儿造成潜在风险，并在给药前通过可靠的妊娠试验确认未妊娠，以确保用药安全。
【哺乳期女性】使用利司扑兰期间需权衡药物治疗与母乳喂养的利弊，决定是否暂停哺乳或停药。该药物可能进入人乳，从而影响婴儿，因此在用药期间应密切观察婴儿是否出现异常反应，如腹泻、皮疹等。
【具有生殖潜力的男性和女性】对于具有生育能力的女性，应在用药前确认未妊娠，并在治疗期间及末次给药后至少1个月内采取有效的避孕措施；若男性的伴侣有妊娠可能，应在治疗期间及末次给药后至少4个月内使用屏障避孕法，并在用药前充分了解其对生育能力的潜在影响。
【儿童使用】早产儿禁用该药，因代谢能力不足可能导致血药浓度升高。出生后不满2个月的患儿应按特定剂量每日给药一次，并密切监测肝肾功能及运动发育；2岁以上患儿则根据体重调整剂量，并定期评估运动功能以确保疗效与安全性。
【老年人使用】目前尚无针对65岁以上老年患者的药代动力学、有效性和安全性数据，说明书未提供明确用药指导，因此在老年患者中使用时需谨慎评估。
【肾功能损害】尚无肾功能不全患者的用药研究数据，暂未明确推荐剂量调整方案，但建议在用药期间定期监测肾功能，以确保安全。
【肝功能损害】重度肝损害患者使用本品时需谨慎，可能需要调整剂量并延长给药间隔，同时加强血药浓度监测；轻度至中度肝损害患者无需调整剂量，但仍应定期监测肝功能指标。
禁忌症
对本品成分有过敏史的患者禁用。
药物相互作用
1.与伊曲康唑联用
利司扑兰与CYP3A抑制剂(如伊曲康唑)联用时，可能影响药物代谢。
2.与咪达唑仑联用
与CYP3A底物(如咪达唑仑)联用时，可能改变后者的血药浓度。
3.与奥美拉唑联用
与质子泵抑制剂(如奥美拉唑)联用时，对利司扑兰血药浓度影响较小。
4.体外研究
体外研究显示，利司扑兰可抑制有机阳离子转运体(OCT2)、多药和毒素外排转运体(MATE1及MATE2-K)。
药代动力学
吸收：餐后服用利司扑兰干糖浆对药物吸收无显著影响，可餐后给药以减少胃肠道不适。
分布：利司扑兰在血液中与血浆蛋白高度结合，主要停留在血浆中，组织分布较少。
代谢：药物主要通过FMO1、FMO3和CYP3A4酶代谢，生成无活性的主要代谢物M1。
排泄：利司扑兰主要通过粪便排泄，其次经尿液排出。
生产厂家
日本中外制药株式会社
