使用Itvisma治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)前，需充分评估患者的肝功能、凝血状态、免疫状况及疫苗接种史等关键因素。治疗全程须在具备相应救治能力的医疗机构中进行，并严格遵循监测与管理规范。

(一)肝毒性

本品可能导致肝毒性，表现为ALT和/或AST升高，既往有肝功能损害或急性肝炎病毒感染的患者风险更高。为降低转氨酶升高风险，需在给药前后给予全身性糖皮质激素，免疫介导的肝毒性可能需要调整糖皮质激素方案。给药前需通过临床检查和实验室检测评估肝功能，给药后至少监测3个月，其他时间根据临床情况按需监测；给药后1个月内每周监测AST、ALT和总胆红素，糖皮质激素减量期间持续监测，减量结束后若患者状态稳定，继续每两周监测1个月。

糖皮质激素减量需在AST/ALT低于2倍ULN后进行。若患者肝功能检测结果恶化或出现急性疾病体征/症状(如呕吐、健康状况恶化)，需进一步检查(如白蛋白、凝血酶原时间、PTT、INR)，必要时及时咨询消化科医生或肝病科医生。

(二)血小板减少

给药后第一周内可能出现血小板计数暂时性下降，通常在给药后两周内恢复基线水平。给药前需监测血小板计数，给药后第一个月每周监测，之后根据临床情况监测至血小板计数恢复基线。

(三)周围感觉神经病变

给药后可能出现周围感觉神经病变，需根据患者临床表现考虑进行全面神经学评估、其他相关检查和/或症状管理。需告知患者及护理人员该不良反应的体征和症状，建议出现相关症状时及时通知医生。

(四)血栓性微血管病(TMA)

本品可能引发TMA，其特征为血小板减少、微血管病性溶血性贫血和急性肾损伤，合并免疫系统激活(如感染、接种疫苗)可能增加发病风险。TMA可能导致危及生命的后果，需密切关注相关体征和症状(如高血压、易瘀斑、癫痫发作、尿量减少)。给药后需定期监测血小板计数，若出现疑似TMA的体征/症状且伴随血小板减少，需立即进行溶血性贫血和肾功能不全的诊断评估，及时咨询血液科医生和/或肾内科医生并根据临床情况处理。

(五)心肌肌钙蛋白I升高

给药后可能出现心肌肌钙蛋白I升高，动物研究中观察到心脏毒性。给药后可考虑进行心脏评估，必要时咨询心脏科医生。

(六)AAV载体整合与致癌风险

AAV载体DNA整合到基因组中可能存在理论上的致癌风险，本品的重组AAV9载体DNA主要以游离体形式存在，但已有AAV基因治疗中出现载体DNA随机整合到人类DNA的报道，其临床相关性尚不明确。