甲氨蝶呤通过抑制二氢叶酸还原酶，减少DNA合成，从而干扰细胞分裂，达到抗肿瘤效果。临床上主要适用于多种类型的癌症。甲氨蝶呤是一种处方药，需要在医生的指导下使用。使用甲氨蝶呤时，需要密切监测血液学参数及肝肾功能。
药品称呼
通用名：甲氨蝶呤片
商品名：Trexall
全部名称：甲氨蝶呤片,甲氨蝶呤片“益伯偉”,Methotrexate,Trexall，Methotrexat“Ebewe”
禁忌
已知对本品高度过敏的患者禁用。
因本品有致畸作用及从乳汁排出，故服药期禁怀孕及哺乳。
注意事项
1、本品的致突变性，致畸性和致癌性较烷化剂为轻，但长期服用后，有潜在的导致继发性肿瘤的危险；
2、对生殖功能的影响，虽也较烷化剂类抗癌药为小，但亦可导致闭经和精子减少或缺乏，尤其是在长期应用较大剂量后，但一般多不严重，有时呈不可逆性；
3、全身极度衰竭、恶液质或并发感染及心、肺、肝、肾功能不全时，禁用本品。周围血象如白细胞低于3500/mm3或血小板低于50000/mm3时不宜用；
贮藏
遮光，密封保存。
作用机制
四氢叶酸是在体内合成嘌呤核苷酸和嘧啶脱氧核苷酸的重要辅酶，本品作为一种叶酸还原酶抑制剂，主要抑制二氢叶酸还原酶而使二氢叶酸不能还原成有生理活性的四氢叶酸，从而使嘌呤核苷酸和嘧啶核苷酸的生物合成过程中一碳基团的转移作用受阻，导致DNA的生物合成受到抑制。
本品也有对胸腺核苷酸合成酶的抑制作用，但抑制RNA与蛋白质合成的作用则较弱，本品主要作用于细胞周期的S期，属细胞周期特异性药物，对G1/S期的细胞也有延缓作用，对G1期细胞的作用较弱。
安全与疗效
最初使用甲氨蝶呤或与类固醇合用的甲氨蝶呤用于诱导急性淋巴细胞白血病的缓解。最近，皮质类固醇疗法与其他抗白血病药物联合使用或与甲氨蝶呤(包括甲氨蝶呤)循环联合使用，已显示出快速有效的缓解作用。当用于诱导时，每天给予3.3mg/m2甲氨蝶呤与60mg/m2泼尼松合用，通常在4至6周内可使50%的患者缓解。
