巯嘌呤片(Mercaptopurine)是一种核苷代谢抑制剂，属于抗代谢类抗肿瘤药物。其通过细胞内转运后转化为活性代谢物硫鸟嘌呤核苷酸(TGNs)，后者可整合至DNA或RNA中，导致细胞周期阻滞和凋亡。此外，巯嘌呤还能抑制嘌呤的从头合成及核苷酸转化，从而发挥抗白血病作用。该药主要用于急性淋巴细胞白血病(ALL)维持治疗阶段的联合化疗方案，可显著延长缓解期并降低复发风险。
药品称呼
通用名：巯嘌呤
商品名：PURINETHOL
适应靶点
硫鸟嘌呤核苷酸(TGNs)
嘌呤合成通路关键酶(如TPMT、NUDT15)
适应症和适应人群
适应症
用于成人和儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)的维持治疗，需作为联合化疗方案的一部分。
适应人群
经确诊为ALL且需维持治疗的患者；
年龄≥17kg的儿童及成人(低于17kg者因规格限制无法准确给药)。
规格与性状
规格
50mg*25片/盒；
性状
50mg片剂：双凸圆形，淡黄色至浅褐色，带刻痕，刻有“9|3”字样。
主要成分
活性成分：巯嘌呤一水合物；
辅料：玉米淀粉、预胶化马铃薯淀粉、乳糖、硬脂酸镁、硬脂酸。
用法用量
1、标准剂量
1.5-2.5mg/kg/日，口服1次，空腹或餐后均可(需保持一致)。
2、特殊调整
TPMT/NUDT15缺陷：
纯合缺陷：剂量降至推荐量的10％以下；
杂合缺陷：根据耐受性调整剂量。
肾功能不全(CLcr＜50mL/min)：从最低推荐剂量开始或延长给药间隔至36-48小时；
肝功能不全：从最低推荐剂量开始；
联用别嘌醇：剂量减至原剂量的1/3-1/4。
3、监测要求
每周监测血常规(尤其中性粒细胞绝对值ANC)，根据骨髓抑制程度调整剂量。
不良反应
常见不良反应(＞20％)
骨髓抑制(贫血、中性粒细胞减少、血小板减少)；
胃肠道反应(恶心、呕吐、腹泻)。
偶见不良反应(5％-20％)
厌食、皮疹、乏力；
肝毒性(黄疸、转氨酶升高)。
严重不良反应
肝脾T细胞淋巴瘤(罕见但可致命)；
巨噬细胞活化综合征(MAS)。
注意事项
骨髓抑制：定期监测血常规，TPMT/NUDT15基因检测指导剂量调整；
肝毒性：治疗初期每周监测肝功能，出现异常立即停药；
免疫抑制：避免接种活疫苗；
胚胎毒性：育龄患者需采取有效避孕措施(女性治疗期间及停药后6个月，男性停药后3个月)；
致癌性：长期使用可能增加继发恶性肿瘤风险。
特殊人群用药
孕妇：禁用，可致流产或胎儿畸形；
哺乳期：治疗期间及停药1周内禁止哺乳；
儿童：需警惕低血糖(尤其＜6岁或低BMI者)；
老年人：从低剂量起始，谨慎调整。
禁忌症
尚不明确。
药物相互作用
别嘌醇：抑制巯嘌呤代谢，需减量联用；
华法林：降低抗凝效果，需监测INR；
其他骨髓抑制剂(如复方新诺明)：加重骨髓抑制；
氨基水杨酸盐(如美沙拉嗪)：增加骨髓抑制风险。
药物过量
急性(恶心、呕吐、腹泻)；迟发(骨髓抑制、肝损伤)。应立即停药，对症支持(血液透析效果有限)。
药代动力学
吸收：食物降低生物利用度，达峰时间约2小时；
分布：蛋白结合率19％，脑脊液渗透极少；
代谢：经TPMT和黄嘌呤氧化酶代谢；
排泄：46％经尿排出(24小时内)，半衰期＜2小时。
贮存方法
避光，20°C-25°C干燥保存(允许15°C-30°C短时存放)。
研发公司
美国Stason Pharmaceuticals
