ONC201是一种具有独特作用机制的新型小分子靶向药物，主要用于治疗特定类型的脑胶质瘤，特别是具有H3 K27M突变的胶质瘤。通过多种作用机制发挥抗癌作用，包括拮抗DRD2、激活ClpP、诱导TRAIL表达以及应激反应机制等，共同作用于肿瘤细胞，诱导其凋亡并抑制其生长和扩散。
药品名称
通用名称：IMIPRIDON-201
商品名称：ONC201
英文名称：TIC-10
全部名称：TIC-10、IMIPRIDON-201、ONC201
规格
170mg*16粒
性状
胶囊剂
适应症
ONC201已被美国FDA授予多项资格，包括治疗成人复发性H3K27M突变型高级别胶质瘤的快速通道资格，治疗H3K27M突变型胶质瘤的罕见儿科疾病资格，以及治疗胶质母细胞瘤和恶性胶质瘤的孤儿药资格。ONC201适用于治疗儿童和成人H3K27M突变型弥漫性桥脑中线胶质瘤（DMG）患者。
用法用量
ONC201胶囊口服，每周给药1次，以21天为一个周期，剂量依据体重计算，每周期给药前重新评估体重以确定剂量。目标剂量为达到成人等效剂量625mg（即RP2D，最大耐受剂量或最大给药剂量）。
作用机制
1、TRAIL是一种细胞因子，主要在免疫细胞（如自然杀伤细胞、活化的T细胞和树突状细胞）中表达。它在免疫监视和肿瘤防御中起着关键作用，通过激活肿瘤细胞表面的死亡受体4（DR4）和死亡受体5（DR5）来诱导凋亡，对正常细胞的毒性相对较小。
2、ONC201是由Oncoceutics公司和M.D.安德森癌症研究中心联合开发的一种首创新药。经过大量的临床前研究，ONC201展现出了在不损害正常细胞的同时有效杀灭癌细胞的巨大潜力。这一特性为其进入血液肿瘤临床试验提供了坚实的基础。
关于ONC201的作用机理，目前主要有两条路径被提出：
1) TRALL-dependent pathway；2) TRALL-independent pathway (Stress response，应激反应)。
贮存方法
ONC201需要冷藏贮存，冷藏温度应控制在2℃~8℃之间。避免将ONC201暴露在过高或过低的温度下，以防止药物变质或失效。
生产厂家
美国Oncoceutics公司
