ONC201是一种口服、耐受性良好的实验药物,用于治疗一种严重的罕见儿童和青年脑肿瘤,也就是H3K27M弥漫性中线胶质瘤,能够使弥漫性中线胶质瘤或弥漫性内在性脑桥胶质瘤患者的生存率几乎提高了一倍,该药物需要在有治疗经验的医师指导下进行用药。
参考资料: 参考FDA说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm