阿米吡啶(Amifampridine)属于电压门控钾通道靶向调节剂，通过特异性阻断神经元膜上的Kv通道，抑制钾离子外流，延长动作电位复极过程，从而增强突触前膜钙离子内流，促进乙酰胆碱囊泡释放。
药品称呼
通用名称：阿米吡啶、Amifampridine
商品名称：Firdapse
作用靶点
神经元电压门控钾通道(Kv1家族，主要亚型Kv1.1/1.2)
适应症与适用人群
适应症
Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)
适用人群
6岁及以上儿童及成人LEMS患者(涵盖自身免疫型及副肿瘤型亚组)，需排除合并癫痫病史或对氨基吡啶类过敏者。
规格与性状
规格：10mg*100片/盒；
剂型：片剂，白色至类白色圆形双凸片，非刻痕面压印“CATALYST”，刻痕面标识“211/10”。
主要成分
活性成分：阿米吡啶磷酸盐。
用法用量
1、标准剂量阶梯
成人及≥45kg儿童
起始：15-30mg/日，分3-5次口服
递增：每3-4日上调5mg，直至最佳疗效(单次≤20mg，日极量100mg)
＜45kg儿童
起始：5-15mg/日，分3-5次口服
递增：每3–4日上调2.5mg，直至最佳疗效(单次≤10mg，日极量50mg)
2、特殊病理状态调整
肝/肾功能不全(CLcr15-90mL/min)：起始剂量降至成人15mg/日或儿童5mg/日
NAT2慢代谢表型：基因检测确认者需减量50％起始
鼻饲或吞咽障碍：无菌水配制1mg/mL混悬液(每片+10mL水，振荡30秒)，24小时内冷藏使用。
具体您可以阅读阿米吡啶完整用药指南，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：阿米吡啶的用法用量。
不良反应
最常见(发生率>10%)的成人不良反应
感觉异常(包括口腔感觉异常、口腔感觉减退)、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高(包括丙氨酸转氨酶、天门冬氨酸转氨酶、乳酸脱氢酶、γ-谷氨酰转移酶升高)、背痛、高血压、肌肉痉挛。
其他发生率在5%及以上的不良反应
呼吸困难、尿路感染、胃食管反流、失眠、外周水肿、发热、病毒感染、肌酸磷酸激酶升高、抑郁、红斑、高胆固醇血症、流感。
儿童患者不良反应
与成人相似，但有2例儿童在剂量≥60mg/日时出现具有临床意义的体重减轻。
阿米吡啶的副作用具有多样性，建议您阅读阿米吡啶完整副作用信息，推荐文章：阿米吡啶的副作用。
特殊人群用药
【孕妇】无人类数据，动物研究显示可能致胎儿伤害，有妊娠暴露登记，需告知医生并考虑登记。
【哺乳期女性】药物可能进入乳汁，需权衡母乳喂养益处与潜在风险后决策。
【儿童】6岁及以上安全性和有效性已确立，6岁以下尚未明确。
【老年人】通常从低剂量开始，考虑肝、肾、心功能及合并症或合并用药情况。
【肾功能损害】肌酐清除率15-90mL/min者从最低初始剂量开始，密切监测，终末期肾病无推荐剂量。
【肝功能损害】无论程度均从最低初始剂量开始，监测不良反应，重度肝损未研究。
【NAT2慢代谢者】药物暴露量显著增加，从最低初始剂量开始，密切监测并调整剂量。
禁忌症
阿米吡啶禁用于以下患者：
1.有癫痫病史者；
2.对阿米吡啶或其他氨基吡啶过敏者。
药物相互作用
1.降低癫痫发作阈值的药物
阿米吡啶与降低癫痫阈值的药物合用可能增加癫痫发作风险。临床需权衡风险后谨慎决定是否合用。
2.具有胆碱能作用的药物
阿米吡啶与具有胆碱能作用的药物(如直接或间接胆碱酯酶抑制剂)合用可能增强双方的胆碱能效应，增加不良反应风险。
药物过量
疑似过量患者应监测本品不良反应或效应的加重症状，立即采取对症治疗。
药代动力学
吸收：阿米吡啶的达峰时间为20分钟至1小时，食物对其暴露量无临床显著影响。
分布：说明书中尚未明确。
代谢：主要经N-乙酰转移酶2(NAT2)代谢为inactive代谢物3-N-乙酰-阿米吡啶。
排泄：4小时内，93%-100%的剂量以原形或代谢物形式经尿液排泄，终末半衰期为1.8-2.5小时。
贮存方法
原研片剂：常温(20℃-25℃)避光保存，开封后干燥剂防潮。
研发企业
BioMarin Pharmaceutical(拜玛林制药公司)
