氯苯唑酸葡胺软胶囊（Tafamidis）的治疗效果

基于一项随机、双盲、安慰剂对照研究（Fx-005），欧盟药品监督管理局（EMA）批准了Vyndaqel（tafamidis）用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样多发性神经病（TTR-FAP）。这项研究持续了18个月，共涉及128名患者，所有入组患者均携带V30M基因突变，且疾病早期便表现出相关症状（行走需要额外的辅助）。

在91位患者中，有86位患者在完成18个月的治疗后，继续入组了一项持续12个月的开放标签扩展研究。 在延长期内，观察到患者下肢神经损害评分（NIS-LL）的改变与在前18个月内接受Vyndaqel（tafamidis）治疗的患者相似。完成18个月治疗期后，患者的下肢神经功能评估结果为：下肢神经损伤缓解比率为（缓解患者/患者总数）： Vyndaqel（tafamidis）组：60.0％；安慰剂组：38.1％。与基线状态相比，完成18个月治疗的患者，其TQOL评分变化为：Vyndaqel（tafamidis）组：0.1（±2.98）；安慰剂组：8.9（±3.08）。另外，其他衡量指标也证实了Vyndaqel（tafamidis）的治疗效果，与安慰剂相比， Vyndaqel（tafamidis）能够减缓神经功能的恶化并改善患者的营养状况。