他法米地软胶囊是什么药？有什么作用？

他法米地软胶囊（tafamidis）获“突破性药物”和“孤儿药”资格以及“快速通道”指定和“优先审评”地位，被批准用于治疗因为野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病(ATTR-CM)成年患者，以降低心血管相关死亡率和住院率。一同批准的还有Vyndamax( tafamidis)，都是“first-in-class”转甲状腺素蛋白(TTR）稳定剂tafamidis的两种口服配方。

家族性淀粉样多发性神经病(TTR-FAP)是由TTR基因突变引起的最常见的遗传性（家族性)淀粉样变性。其中转甲状腺素淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)为TTR基因30位缬氨酸被蛋氨酸取代( Val30met )引起，表现为进行性轴突感觉自主神经和运动神经病变，转甲状腺素淀粉样变性心肌病( ATTR-CM)是由 Val122Ile或Thr60Ala引起,表现为限制性心肌病和进行性心力衰竭。

他法米地软胶囊是什么药？有什么作用？他法米地软胶囊是口服转甲状腺素蛋白稳定剂,能够选择性地与转甲状腺素蛋白结合,稳定转甲状腺素蛋白的四聚体,减缓导致ATTR-CM的淀粉样物质的形成。此次批准是基于一项随机双盲,含安慰剂对照的全球性、关键性3期临床试验的结果，在30个月的试验过程中，他法米地软胶囊不但能够将全因死亡风险降低30%，将心血管相关住院风险降低32%,还可以提高患者的其它功能性指标。

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