在2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了正在进行的1/2期LIBRETTO-121试验（NCT03899792）的数据，该数据显示塞尔帕替尼（selpercatinib，Retevmo）对患有RET改变型实体瘤的儿童患者具有抗肿瘤活性。 在8例疾病可测量的患者中，客观缓解率（ORR）为50%（95%CI，16%-84%）。4例达到部分缓解（PR），2例疾病稳定（SD），1例疾病进展（PD），1例无法评估，临床受益率为75%（95%CI，35%-97%）。RET融合是乳头状甲状腺癌（PTC）患儿中最常见的可操作改变，大多数甲状腺髓样癌（MTC）患儿的生殖系RET突变与MEN2综合征有关。 塞尔帕替尼是一种具有中枢神经系统（CNS）活性的高选择性和强效RET抑制剂，被批准用于治疗转移性RET融合阳性非小细胞肺癌成年患者、晚期或转移性RET突变型MTC成年和12岁及以上儿童患者（需要系统治疗）、晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成年和12岁及以上儿童患者（需要系统治疗，并且放射性碘难治）。 该药在成年患者中的良好疗效和安全性为其在儿科人群中的评估奠定了基础。 截至2021年3月30日（数据截止日期），共招募了12名患者。患者的中位年龄为14岁（范围2-20岁），男性6例，女性6例。大多数患者为MTC（n=8），其次为PTC（n=2）、横纹肌肉瘤（n=1）和骨肉瘤（n=1）。两例肉瘤患者的RET中都存在未知变异。 缓解数据显示这1例骨肉瘤患者出现PD，而其他所有甲状腺癌和RET畸变患者出现SD或PR。另外的结果显示，首次服用塞尔帕替尼后，中位随访8个月，中位无进展生存期未达到。从最初的缓解开始，中位随访5个月，中位缓解持续时间未达到，所有4个PR都在进行中。 重要的是，该试验招募的患者中，绝大多数（12人中的9人）仍在接受治疗。值得注意的是，所有8例MTC患者无论其放射学反应如何，都经历了生物化学应答——降钙素减少和癌胚抗原可变减少。 关于安全性，服用起始剂量的塞尔帕替尼时，没有报告剂量限制性毒性，该剂量被确定为2期推荐剂量。在扩展队列中，1名患者因PD而停止治疗，1名患者因不依从而停止治疗，1名患者因治疗无关不良反应（AE）而停止治疗。总的来说，该药耐受性很好，毒性很小，与在成年人中用药的经验一致。最常见的不良反应是腹泻、高磷血症、恶心和肝酶异常。 尽管儿童患者的数据相当稀少，但重要的是，该药在儿童群体中的表现与在成年人中类似，支持在扩展队列中继续使用该剂量。 参考文献：https://www.cancernetwork.com/view/pediatric-patients-with-ret-altered-tumors-experience-tumor-responses-with-selpercatinib

【药物名称】塞尔帕替尼，Selpercatinib，Retevmo，LOXO-292 【规格】40mg/粒 ; 80mg/粒 【性状】胶囊:40mg: 灰色不透明胶囊，用黑色墨水印上“礼来”、“3977”和“40mg”; 80mg: 蓝色不透明胶囊，用黑色墨水印上“礼来”、“2980”和“80mg”。 【贮藏】储存在20℃至25℃(68°F至77°F); 允许短期储存于15℃到30℃(59°F到86°F)之间。 【适应症和用途】用于治疗转移性RET融合阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者;需要全身治疗(需要口服或注射)的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌的成人和12岁以上儿童患者;需要全身治疗而且放射碘治疗抵抗的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁以上儿童患者。 【用法用量】成人和12岁以上儿童患者的使用剂量与体重有关，小于50kg：120mg口服，每日两次，50kg以上（包括50kg）：口服160 mg，每日两次。严重肝损害患者应相应减少RETEVMO剂量。 【副作用】最常见的不良反应，包括实验室异常，（≥25%）天冬氨酸转氨酶（AST）升高，丙氨酸转氨酶（ALT）升高，葡萄糖升高，白细胞减少，白蛋白降低，钙减少，口干，腹泻，肌酐升高，碱性磷酸酶升高，高血压，疲劳，水肿，血小板减少，总胆固醇升高，皮疹，钠减少，便秘。 【注意事项】 肝毒性：在开始使用RETEVMO前监测ALT和AST，前3个月每2周监测一次，此后每月监测一次。根据严重程度，停用、减少剂量或永久停用RETEVMO。 高血压：高血压失控患者不要使用RETEVMO。在开始RETEVMO之前优化血压。1周后监测血压，此后至少每月监测一次，并根据临床指示。根据严重程度，停用、减少剂量或永久停用RETEVMO。 胚胎-胎儿毒性：可引发致命伤害。对女性胎儿有潜在生育风险，建议采取有效的避孕措施。 以上为塞尔帕替尼说明书，请在医生指导下正确用药。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：塞尔帕替尼在RET阳性甲状腺癌中的作用

塞尔帕替尼(LOXO-292)是一种强效、口服、高度选择性转染期间重排(RET)激酶抑制剂，用于治疗RET异常的癌症患者。 此次RET融合靶向药申请是基于I/II期临床研究LIBRETTO-001的数据。该研究是评估一种RET抑制剂治疗RET改变癌症患者的最大规模临床研究。结果显示，塞尔帕替尼在先前未接受治疗(初治)和先前已接受过治疗(经治)的RET突变甲状腺髓样癌(MTC)患者中的ORR分别为59%和56%。之前公布的NSCLC队列数据显示，塞尔帕替尼在初治、经治RET融合阳性NSCLC患者中的ORR分别为85%、68%;此外，塞尔帕替尼是第一个显示出强大中枢神经系统(CNS)活性的RET靶向药，CNS ORR高达91%。 塞尔帕替尼在中国并没有获得批准上市，也就是说患者在国内依旧没有机会购买到该药物，由于其未上市因此也并不能够被纳入国家医保。患者如果想购买该药物也就只有选择自行国外购药这一种方式。但同时问题也随之而来，出行费用医药费用像一座大山一样压在患者家庭的肩头。于是大部分的患者便开始通过网络等途径来寻找是否有更加方便、省心省力的购药方式。据医伴旅了解到的塞尔帕替尼相比起来更适合患者长期使用，规格80mgx60粒，价格约在13万左右；规格是80mgx120粒，价格约24万左右。但由于市场上药物的价格是跟随汇率的波动而起伏不定的，因此具体的药物价格也会相应的有所变化，更多有关于塞尔帕替尼的资讯，详情请联系医伴旅为您解答。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：RET靶向药塞尔帕替尼图片及药品介绍

RET基因突变与肿瘤的关系密切,可导致产生多种实体瘤,此前并没有专门针对RET基因异常的靶向药物。首个靶向RET原癌基因的广谱抗癌新药塞尔帕替尼,代号LOXO 292由美国礼来(Eli Lilly and Company)制药集团公司的全资子公司Loxo 肿瘤学生物制药公司研发,是高选择性受体酪氨酸激酶RET基因在转染过程中发生重排或融合的抑制药,用于治疗多种实体瘤,包括非小细胞肺癌(NSCLC)和甲状腺癌。 根据是否存在RET基因融合（NSCLC或甲状腺）或特异性RET基因突变（MTC），选择患者使用RETEVMO治疗。成人和12岁以上儿童患者的使用剂量与体重有关，小于50kg：120mg口服，每日两次，50kg以上（包括50kg）：口服160 mg，每日两次。 塞尔帕替尼在中国并没有获得批准上市，也就是说患者在国内依旧没有机会购买到该药物，由于其未上市因此也并不能够被纳入国家医保。患者如果想购买该药物也就只有选择自行国外购药这一种方式。但同时问题也随之而来，出行费用医药费用像一座大山一样压在患者家庭的肩头。于是大部分的患者便开始通过网络等途径来寻找是否有更加方便、省心省力的购药方式。据医伴旅了解到的塞尔帕替尼相比起来更适合患者长期使用，规格80mgx60粒，价格约在13万左右；规格是80mgx120粒，价格约24万左右。但由于市场上药物的价格是跟随汇率的波动而起伏不定的，因此具体的药物价格也会相应的有所变化，更多有关于塞尔帕替尼的资讯，详情请联系医伴旅为您解答。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：塞尔帕替尼治疗RET融合阳性甲状腺癌的疗效分析

礼莱公司宣布临床LIBRETTO-001试验提供口服塞尔帕替尼(selpercatinib)治疗携带RET基因融合甲状腺癌的阳性资料。RET改变的甲状腺癌分为两类，即RET突变型甲状腺髓样癌和RET融合阳性甲状腺癌。未用过卡博替、凡德他尼治疗的76名RET突变型甲状腺髓样癌患者经该药治疗后，客观有效反应率(ORR)为59%，虽多数患者仍有反应或无病情进展，但平均有效反应持续时间(DOR)和平均无病情进展存活期(PFS)未达到显著改变。先前用药物治疗过的RET融合阳性甲状腺癌的26名患者经该药治疗后，ORR为62%，虽多数患者仍存有反应或无病情进展，但平均DOR和PFS未达到明显改变。最常见副作用是口干、腹泻、高血压、肝酶升高、疲乏、便秘和头痛。 塞尔帕替尼在中国并没有获得批准上市，也就是说患者在国内依旧没有机会购买到该药物，由于其未上市因此也并不能够被纳入国家医保。患者如果想购买该药物也就只有选择自行国外购药这一种方式。但同时问题也随之而来，出行费用医药费用像一座大山一样压在患者家庭的肩头。于是大部分的患者便开始通过网络等途径来寻找是否有更加方便、省心省力的购药方式。据医伴旅了解到的塞尔帕替尼相比起来更适合患者长期使用，规格80mgx60粒，价格约在13万左右；规格是80mgx120粒，价格约24万左右。但由于市场上药物的价格是跟随汇率的波动而起伏不定的，因此具体的药物价格也会相应的有所变化，更多有关于塞尔帕替尼的资讯，详情请联系医伴旅为您解答。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 热文推荐：地瑞纳韦2021年在国家医保报销范围内吗？

塞尔帕替尼(Selpercatinib、LOXO-292)是一种强效、口服、高度选择性转染期间重排(RET)激酶抑制剂，2020年5月，首款RET抑制剂塞尔帕替尼（LOXO-292）上市，此前上市的RET抑制剂，比如凡德他尼、卡博替尼都属于多激酶抑制剂，不仅抑制RET蛋白信号，同时会抑制VEGFR、EGFR等其他蛋白。塞尔帕替尼是FDA批准的首个高选择性RET单激酶抑制剂。 塞尔帕替尼已被FDA授予孤儿药资格用于治疗RET融合阳性NSCLC、RET融合阳性和RET突变甲状腺癌，包括低分化甲状腺癌、未分化或间变性甲状腺癌、MTC、局部晚期或转移性滤泡或乳头状甲状腺癌。 塞尔帕替尼在甲状腺癌中的应用：塞尔帕替尼（LOXO-292）获批治疗年龄≥12岁且患有晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌的成年和儿科患者，需要全身治疗并且对放射性碘具有难治性。在先前未接受治疗(初治)和先前已接受过治疗(经治)的RET突变甲状腺髓样癌(MTC)患者中的ORR分别为59%和56%。 目前塞尔帕替尼（LOXO-292）并未在国内上市，有需要塞尔帕替尼（LOXO-292）的患者可用联系医伴旅客服咨询，医伴旅是一家海外医疗服务公司，可用为患者提供正规的购药渠道。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：RET靶向药塞尔帕替尼对甲状腺癌的效果和副作用https://www.1blv.com/newsDetail/104472.html

RET融合存在于大约2%的非小细胞肺癌(NSCLC)、10-20%的乳头状甲状腺癌(PTC)和其他类型甲状腺癌、以及其他癌症(如结直肠癌)亚组中;RET点突变存在于大约60%的甲状腺髓样癌(MTC)中。塞尔帕替尼获批治疗年龄≥12岁且患有晚期或转移性甲状腺癌(MTC)患者。 RET靶向药塞尔帕替尼对甲状腺癌的效果和副作用：RET融合存在于大约2%的非小细胞肺癌(NSCLC)、10-20%的乳头状甲状腺癌(PTC)和其他类型甲状腺癌、以及其他癌症(如结直肠癌)亚组中;RET点突变存在于大约60%的甲状腺髓样癌(MTC)中。此次RET融合靶向药申请是基于I/II期临床研究LIBRETTO-001的数据。该研究是评估一种RET抑制剂治疗RET改变癌症患者的最大规模临床研究。结果显示，塞尔帕替尼（LOXO-292）在先前未接受治疗(初治)和先前已接受过治疗(经治)的RET突变甲状腺髓样癌(MTC)患者中的ORR分别为59%和56%。之前公布的NSCLC队列数据显示，塞尔帕替尼在初治、经治RET融合阳性NSCLC患者中的ORR分别为85%、68%;此外，塞尔帕替尼是第一个显示出强大中枢神经系统(CNS)活性的RET靶向药，CNS ORR高达91%。 RET靶向药塞尔帕替尼（LOXO-292）治疗甲状腺癌可能会出现的副作用包括白细胞减少， 白蛋白降低，钙减少，口干，腹泻，肌酐升高，碱性磷酸酶升高，高血压，疲劳，水肿，血小板减少，总胆固醇升高，皮疹，钠减少，便秘等。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：塞尔帕替尼纳入医保后的费用https://www.1blv.com/newsDetail/104470.html

塞尔帕替尼（LOXO-292）是一种高度选择性和有效的口服研究药物，2020年5月8日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Retevmo(selpercatinib 40毫克、80毫克胶囊)，该药物是首个被批准专门用于治疗转染重排基因(RET)融合阳性的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的成年患者，和需要系统性治疗的携带RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌成人和12岁及以上的儿童患者，以及需要系统性治疗和放射性碘治疗(如适用)难治的RET融合阳性的晚期或转移性甲状腺癌成人和12岁及以上的儿童患者。 塞尔帕替尼纳入医保后的费用：塞尔帕替尼（LOXO-292）目前还没有在国内上市，因此也没有纳入医保的价格。 LIBRETTO-001为一项评估塞尔帕替尼有效性的Ⅰ/Ⅱ期临床研究，该研究纳入了携带RET激活改变（融合或突变）的青少年及成年实体瘤患者，本文报道了塞尔帕替尼在RET融合NSCLC患者中的有效性及安全性。共纳入了105例RET融合阳性的经治晚期NSCLC患者，所有患者给予塞尔帕替尼口服，每28天为一个周期，直至患者出现疾病进展、死亡、不可耐受的毒性或撤销知情同意。Ⅰ期剂量爬坡试验中塞尔帕替尼剂量范围由20 mg每天一次至240 mg每天两次，Ⅱ期研究中采取160 mg每天两次的推荐剂量。如果患者出现疾病进展，但研究者认为患者可以继续从塞尔帕替尼治疗中获益，则会继续进行塞尔帕替尼治疗。经过中位9.6个月的随访，33例患者出现进展，中位PFS达到18.4个月，23例患者进展后继续治疗，获得了额外0.2-16.4个月的生存获益。而中位反应持续时间(DOR)达到20.3个月。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：塞尔帕替尼治疗晚期或转移性RET突变甲状腺癌情况https://www.1blv.com/newsDetail/104469.html

塞尔帕替尼（LOXO-292）是一种强效、口服、高度选择性转染期间重排(RET)激酶抑制剂，用于治疗RET异常的癌症患者。RET基因是一个在转染过程中发生重排的原癌基因，并因此而得名，该基因编码一种细胞膜受体酪氨酸激酶，其异常是多种类型肿瘤的罕见驱动因素。用于治疗晚期RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)患者、RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)患者、RET融合阳性甲状腺癌患者。 塞尔帕替尼（LOXO-292）基于体重推荐剂量: ① 少于50kg:120mg; ② 50kg及以上:160mg。 每天两次(大约每12小时一次)口服，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。吞下整个胶囊，不要压碎或咀嚼胶囊壳。除非错过下一个预定剂量的时间超过6小时，否则不要错过任何剂量。如果服药后发生呕吐，不可补服，下次服药仍按照原间隔时间。 2020年5月8日，塞尔帕替尼（LOXO-292）的甲状腺髓样癌和甲状腺癌适应症获批;同年12月1日，BLU-667的甲状腺髓样癌和甲状腺癌适应症获批。塞尔帕替尼（LOXO-292）治疗晚期或转移性RET突变甲状腺癌情况：LIBRETTO-001的数据。该研究是评估一种RET抑制剂治疗RET改变癌症患者的最大规模临床研究。结果显示，塞尔帕替尼在先前未接受治疗(初治)和先前已接受过治疗(经治)的RET突变甲状腺髓样癌(MTC)患者中的ORR分别为59%和56%。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：乐伐替尼医保可以报销吗？多少钱一盒？https://www.1blv.com/newsDetail/104462.html

患者使用塞尔帕替尼的禁忌：对塞尔帕替尼过敏的患者禁用。 患者使用塞尔帕替尼的注意事项： 1、超敏反应：停止使用塞尔帕替尼并使用皮质类固醇。解决后，继续减少剂量，每周增加1个剂量水平，直到达到过敏发病前的剂量。继续使用类固醇直到患者达到目标剂量，然后逐渐减少。 2、高血压：高血压失控患者不要使用塞尔帕替尼。在开始塞尔帕替尼之前优化血压。1周后监测血压，此后至少每月监测一次，并根据临床指示。根据严重程度，停用、减少剂量或永久停用塞尔帕替尼。 3、伤口愈合受损的风险：择期手术前至少7天不要使用塞尔帕替尼。在大手术后至少2周内，在伤口愈合之前，不要给药。在伤口愈合并发症缓解后继续使用塞尔帕替尼的安全性尚未确定。 4、肝毒性：在开始使用塞尔帕替尼前监测ALT和AST，前3个月每2周监测一次，此后每月监测一次。根据严重程度，停用、减少剂量或永久停用塞尔帕替尼。 5、QT间期延长：监测有明显QTc延长风险的患者。在基线和周期性治疗期间，评估QT间期、电解质和TSH。当塞尔帕替尼同时使用强效和中度CYP3A抑制剂或已知延长QTc间期的药物时，应更频繁地监测QT间期。根据严重程度，扣留并减少剂量或永久停止使用塞尔帕替尼。 6、出血事件：对严重或危及生命的出血患者，永久停止使用塞尔帕替尼。 7、胚胎-胎儿毒性：塞尔帕替尼可引发致命伤害。对女性胎儿有潜在生育风险，建议采取有效的避孕措施。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：塞尔帕替尼在受过卡博替尼或凡德他尼治疗的RET突变型甲状腺髓样癌中的应用

塞尔帕替尼在受过卡博替尼或凡德他尼治疗的RET突变型甲状腺髓样癌中的应用 一个随机、开放、平行分组的国际多中心 III 期临床，研究目的是比较接受塞尔帕替尼治疗与接受卡博替尼或凡德他尼治疗的进展性、晚期、未经激酶抑制剂治疗、RET 突变型 MTC 患者中的 TFFS 及其他有效性指标（根据 RECIST 1.1 标准），并评价其安全性和耐受性。 该研究的主要终点指标为TFFS，次要终点为 PFS、ORR、DoR、OS 等有效性指标以及不良反应发生率和严重程度等安全性指标，国内目标入组 60 人。 塞尔帕替尼在 FDA 的获批基于 I/II 期临床试验 LIBRETTO-001 数据。该项试验涉及三种类型肿瘤患者，评估了塞尔帕替尼在RET融合突变的甲状腺癌中的作用。 结果显示，塞尔帕替尼在19例放射性碘难治性且接受过另一种全身治疗的 RET 融合阳性甲状腺癌患者中，总缓解率 (ORR) 为 79%，87% 的缓解患者缓解时间持续至少 6 个月。 塞尔帕替尼在55名先前曾接受过卡博替尼 Cabozantinib 和/或凡德他尼 Vandetanib 的晚期或转移性 RET 突变甲状腺髓样癌患者中，总缓解率 (ORR) 为 69%，76% 的缓解患者缓解时间持续至少6个月。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：RET基因变异靶向药塞尔帕替尼图片及说明

RET基因变异靶向药塞尔帕替尼图片及说明 塞尔帕替尼是一种激酶抑制剂，其对RET酪氨酸激酶受体(RTK)的特异性高于其他RTK类，适用于： 1、转移性RET融合阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者； 2、需要全身治疗(需要口服或注射)的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌的成人和12岁以上儿童患者； 3、需要全身治疗而且放射碘治疗抵抗的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁以上儿童患者。 塞尔帕替尼的用法用量： 1、基于体重推荐剂量：① 少于50kg：120mg；② 50kg及以上；160mg。 2、每天两次(大约每12小时一次)口服，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。 3、吞下整个胶囊，不要压碎或咀嚼胶囊壳。除非错过下一个预定剂量的时间超过6小时，否则不要错过任何剂量。如果服药后发生呕吐，不可补服，下次服药仍按照原间隔时间。 另外，塞尔帕替尼治疗曾接受过铂类化疗的RET融合阳性非小细胞肺癌患者，整体缓解率达到64%；81%的患者缓解持续时间超过6个月。在39例未经治疗的初治患者中，塞尔帕替尼的整体缓解率高达85%；其中58%的患者缓解持续时间超过6个月。 对于甲状腺髓样癌，塞尔帕替尼治疗初治患者的整体缓解率为59%，治疗经治患者也可达到56%。 除此以外，塞尔帕替尼具有强大的入脑活性，治疗基线存在中枢神经系统转移的患者，脑转移病灶的缓解率高达91%！ 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：【关注】2021年塞尔帕替尼医保会给予报销吗？

塞尔帕替尼是一种强效、口服、高度选择性、转染期间重排（RET）激酶抑制剂，用于治疗RET异常的癌症患者；其获批适应症为： （1）晚期或转移性NSCLC成人患者； （2）年龄≥12岁、需要系统治疗的晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）患者； （3）年龄≥12岁、需要系统治疗、对放射性碘治疗停止应答或不适合放射性碘治疗的晚期RET融合阳性甲状腺癌患者。 另外，特别值得一提的是，高达50%的RET融合阳性患者可能存在肿瘤脑转移，在存在基线脑转移的患者中，塞尔帕替尼显示出强劲疗效，颅内缓解（CNS-ORR）高达91%（n=10/11）。 塞尔帕替尼使用方法： 1、基于体重推荐剂量：① 少于50kg：120mg；② 50kg及以上：160mg。 2、每天两次(大约每12小时一次)口服，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。 3、吞下整个胶囊，不要压碎或咀嚼胶囊壳。 4、除非错过下一个预定剂量的时间超过6小时，否则不要错过任何剂量。 5、如果服药后发生呕吐，不可补服，下次服药仍按照原间隔时间。 那2021年塞尔帕替尼医保会给予报销吗？ 塞尔帕替尼在国内还没有正式上市，因此，目前还没有医保报销可说，国内的患者如有塞尔帕替尼的需要，可以购买国外上市的版本，具体关于塞尔帕替尼的相关事宜可以随时咨询医伴旅了解！ 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：塞尔帕替尼治疗RET阳性甲状腺癌的效果和副作用

塞尔帕替尼是一种强效、口服、高度选择性转染期间重排（RET）激酶抑制剂，用于治疗肿瘤中携带异常的RET激酶的患者。RET融合及RET点突变癌症主要依赖于RET激酶的激活来维持其增殖和存活，这种依赖性通常被称为“致癌基因成瘾”，使得这类肿瘤对靶向RET的小分子抑制剂高度敏感。 塞尔帕替尼的适应症为： （1）接受含铂化疗以及一种PD-1或PD-L1肿瘤免疫疗法治疗后病情进展、需要系统治疗（全身治疗）的转移性RET融合阳性非小细胞肺癌患者； （2）既往接受治疗后病情进展且没有可接受的替代治疗选择、需要系统治疗的RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）患者； （3）既往接受其他方案后病情进展且没有可接受的替代治疗方案、需要系统治疗的晚期RET融合阳性甲状腺癌患者。 塞尔帕替尼治疗RET阳性甲状腺癌的效果： 在27例RET融合甲状腺癌患者中进行了疗效评价，其中19例放射性碘（RAI，如果是一种合适的方案）难治并且接受过另一种系统疗法、8例RAI难治并且没有接受任何其他疗法。数据显示，在19例接受过另一种系统疗法的患者中，ORR为79%、87%的应答患者DOR≥6个月；在8例除RAI之外未接受过其他疗法的患者中，ORR为100%、75%的应答患者DOR≥6个月 塞尔帕替尼治疗甲状腺癌的副作用：肝酶水平升高、高血糖、白细胞减少、血中白蛋白减少、低钙血症、口干、腹泻、肌酐升高、碱性磷酸酶升高、高血压、乏力、水肿、血小板减少、胆固醇升高、皮疹、低钠血症和便秘等。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：塞尔帕替尼治疗RET突变型甲状腺髓样癌的疗效和安全性

美国食品和药物管理局(FDA)已经批准塞尔帕替尼的新药申请(NDA)并授予了优先审查，该靶向药是一种口服RET激酶抑制剂，用于治疗晚期RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)患者、RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)患者、RET融合阳性甲状腺癌患者。 塞尔帕替尼的推荐剂量：50公斤以下，120mg；50公斤或以上，160mg；每天2次，口服，直到疾病进展或不可接受的毒性。 塞尔帕替尼治疗RET突变型甲状腺髓样癌的疗效和安全性： 一项研究是评估一种RET抑制剂塞尔帕替尼治疗RET改变癌症患者的最大规模临床研究。结果显示，塞尔帕替尼在先前未接受治疗(初治)和先前已接受过治疗(经治)的RET突变甲状腺髓样癌(MTC)患者中的ORR分别为59%和56%。之前公布的NSCLC队列数据显示，塞尔帕替尼在初治、经治RET融合阳性NSCLC患者中的ORR分别为85%、68%；此外，塞尔帕替尼是第一个显示出强大中枢神经系统(CNS)活性的RET靶向药，CNS ORR高达91%。 塞尔帕替尼最常见的副作用包括：实验室检查的变化(包括肝酶增加，血糖增加，白细胞和血小板计数减少，蛋白质水平降低，钙减少，总胆固醇增加，肌酐增加和钠减少)口干，腹泻，高血压，疲劳，水肿，皮疹和便秘。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：塞尔帕替尼(Retevmo)国内哪里能买到？多少钱一盒？

塞尔帕替尼是一种强效、口服、高度选择性转染期间重排(RET)激酶抑制剂，用于治疗RET异常的癌症患者： 1、转移性RET融合阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者； 2、需要全身治疗(需要口服或注射)的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌的成人和12岁以上儿童患者； 3、需要全身治疗而且放射碘治疗抵抗的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁以上儿童患者。 那塞尔帕替尼(Retevmo)国内哪里能买到？多少钱一盒？ 目前，塞尔帕替尼在国内还没有正式上市，因此国内还没有陈列销售，国内的患者如有塞尔帕替尼的需要，可以购买国外上市的版本，据医伴旅了解到，美国礼来的塞尔帕替尼，规格是80mgx60粒和80mgx120粒，规格80mgx60粒，价格约在13万左右；规格是80mgx120粒，价格约24万左右，由于汇率浮动价格有所不同，具体详细价格请咨询医伴旅！ 塞尔帕替尼的购买渠道：如果您想要购买国外上市的塞尔帕替尼，又不方便出国门，最可靠的途径就是通过国内的正规海外医疗服务机构购买，为您签订保障合同，不经手药品以及款项，以直邮的方式邮寄到患者手中，保证100%正品！ 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：塞尔帕替尼(Retevmo)对晚期RET融合阳性甲状腺癌患者的疗效

2020年5月8日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了塞尔帕替尼(Retevmo 40毫克、80毫克胶囊)，该药物是首个被批准专门用于治疗转染重排基因(RET)融合阳性的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的成年患者，和需要系统性治疗的携带RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌成人和12岁及以上的儿童患者，以及需要系统性治疗和放射性碘治疗(如适用)难治的RET融合阳性的晚期或转移性甲状腺癌成人和12岁及以上的儿童患者。 塞尔帕替尼的用法用量： 1、基于体重推荐剂量：① 少于50kg：120mg；② 50kg及以上：160mg。 2、每天两次(大约每12小时一次)口服，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。 塞尔帕替尼(Retevmo)对晚期RET融合阳性甲状腺癌患者的疗效： 在27例RET融合甲状腺癌患者中进行了塞尔帕替尼的疗效评价，其中19例放射性碘（RAI，如果是一种合适的方案）难治并且接受过另一种系统疗法、8例RAI难治并且没有接受任何其他疗法。 数据显示，在19例接受过另一种系统疗法的患者中，ORR为79%、87%的应答患者DOR≥6个月；在8例除RAI之外未接受过其他疗法的患者中，ORR为100%、75%的应答患者DOR≥6个月。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：RET突变甲状腺髓样癌患者治疗希望-塞尔帕替尼

RET突变甲状腺髓样癌患者治疗希望-塞尔帕替尼 塞尔帕替尼是一种强效、口服、高度选择性转染期间重排（RET）激酶抑制剂，用于治疗肿瘤中携带异常的RET激酶的患者。RET融合及RET点突变癌症主要依赖于RET激酶的激活来维持其增殖和存活，这种依赖性通常被称为“致癌基因成瘾”，使得这类肿瘤对靶向RET的小分子抑制剂高度敏感。 在美国监管方面，FDA已授予塞尔帕替尼治疗三类患者的突破性药物资格（BTD），具体为： （1）接受含铂化疗以及一种PD-1或PD-L1肿瘤免疫疗法治疗后病情进展、需要系统治疗（全身治疗）的转移性RET融合阳性非小细胞肺癌患者； （2）既往接受治疗后病情进展且没有可接受的替代治疗选择、需要系统治疗的RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）患者； （3）既往接受其他方案后病情进展且没有可接受的替代治疗方案、需要系统治疗的晚期RET融合阳性甲状腺癌患者。 RET融合突变就是一个突变率仅1%~2%的罕见靶点。从2011年底开始陆续有针对RET基因的报道与研究，2020年5月8日全球首款特异性RET抑制剂塞尔帕替尼获批上市，标志着这一靶点靶向药物研究取得了重大突破，终于为RET融合突变的患者带来了切实的希望。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：塞尔帕替尼可用于治疗RET突变的甲状腺髓样癌

塞尔帕替尼是一种强效、口服、高度选择性转染期间重排(RET)激酶抑制剂，用于治疗RET异常的癌症患者。RET基因是一个在转染过程中发生重排的原癌基因，并因此而得名，该基因编码一种细胞膜受体酪氨酸激酶，其异常是多种类型肿瘤的罕见驱动因素。 据估计，RET融合存在于大约2%的非小细胞肺癌、10-20%的乳头状甲状腺癌（PTC）和其他类型甲状腺癌、以及其他癌症（如结直肠癌）亚组中；RET点突变存在于大约60%的甲状腺髓样癌（MTC）中。 塞尔帕替尼旨在抑制天然的RET信号转导以及预期的获得性耐药机制，该药目前处于临床开发，用于肿瘤中携带异常的RET激酶的患者。 塞尔帕替尼可用于治疗RET突变的甲状腺髓样癌： 一项研究是评估一种RET抑制剂治疗RET改变癌症患者的最大规模临床研究。结果显示，塞尔帕替尼在先前未接受治疗(初治)和先前已接受过治疗(经治)的RET突变甲状腺髓样癌(MTC)患者中的ORR分别为59%和56%。之前公布的NSCLC队列数据显示，塞尔帕替尼在初治、经治RET融合阳性NSCLC患者中的ORR分别为85%、68%；此外，塞尔帕替尼是第一个显示出强大中枢神经系统(CNS)活性的RET靶向药，CNS ORR高达91%。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 热文推荐：卡瑞利珠单抗治疗肝癌的效果

RET是一个在转染过程中发生重排的原癌基因，RET蛋白的异常活化能够激活下游的信号通路，驱动细胞分裂、增殖，导致肿瘤产生。塞尔帕替尼（selpercatinib，Retevmo）是一款首创、高选择性、强效的RET激酶口服抑制剂，对受体酪氨酸激酶的特异性较高，能够有效抑制癌细胞生长，可用于治疗RET突变阳性非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌和其他甲状腺癌患者。 塞尔帕替尼于2020年被批准用于治疗RET突变型晚期实体瘤患者，该批准基于一项1/2期LIBRETTO-001试验（NCT03157128），试验数据表明塞尔帕替尼疗法具有良好的安全性，表现为低级别的治疗突发不良事件（TEAE）、早期毒性可控以及较低的停药率。 在1期LIBRETTO-001试验中，患者在28天治疗周期内口服塞尔帕替尼，剂量范围为20 mg每日一次至240 mg每日两次；在2期试验中，患者在28天治疗周期内口服塞尔帕替尼，剂量160 mg每日两次。为了更好地了解塞尔帕替尼在LIBRETTO-001试验中的临床安全性，研究人员对入组患者进行了事后分析，以评价该药物在RET突变型晚期实体瘤患者中的安全性。安全性人群包括702例患者，所有患者均至少口服一次塞尔帕替尼，对这些患者随访至2019年12月。 研究人员在安全性人群中评价了TEAE的发生频率、级别、至发生时间以及因TEAE导致的剂量调整。 大多数TEAE是低级别的。出现的所有级别TEAE包括口干（38.9%；n =273）、腹泻（36.6%；n =257）、高血压（35.9%；n =252）、疲乏（35%；n =246）、水肿（34.5%；n =242）、天冬氨酸转氨酶升高（AST；29.9%；n =210）、丙氨酸转氨酶升高（ALT；28.6%；n =201）、皮疹（27.2%；n =191）、便秘（25.4%；n =178）、QTc间期延长（16.8%；n =118）和超敏反应（4.3%；n =30）。 最常见的3级或4级AE为高血压（17.1%；n =120）、AST升高（7.4%；n =52）、ALT升高（9.1%；n =64）等，通常可通过调整剂量加以控制；出现概率较低的3级或以上TEAE包括疲乏（2%；n =14）、水肿（0.3%；n =2）、皮疹（0.7%；n =5）等。 导致减量和药物中断的TEAE发生概率较低，包括口干（0.7%；n =5 vs 0.3%；n =2）、腹泻（1.6%；n =11 vs 2.6%；n =18）、高血压（1.3%；n =9 vs 4.6%；n =33）、疲乏（2.6%；n =18 vs 2.7%；n =19）等；导致停药的TEAE发生概率极低，包括疲乏（0.3%；n =2）、AST升高（0.3%；n =2）、ALT升高（0.4%；n =3）等。 从开始治疗至发生TEAE的中位时间皆在10周内。最早发生的是超敏反应，中位时间为1.7周，而最晚发生的是皮疹，中位时间为9.3周；无既往病史的患者发生高血压的中位时间为2.2周（n =413），有既往病史的患者发生高血压的中位时间为2.5周（n =289）。 在接受不足12个月塞尔帕替尼治疗的患者中，29.6%（n =138）需要减少剂量，39.5%（n =184）需要中断给药，6.9%（n =32）需要停药；在接受至少12个月塞尔帕替尼治疗的患者中，34.3%（n =81）需要减少剂量，46.6%（n =110）需要中断给药，2.1%（n =5）需要停药。 参考资料：https://www.cancernetwork.com/view/post-hoc-analysis-of-pivotal-trial-demonstrates-safety-of-selpercatinib-in-ret-altered-advanced-solid-tumors