地夫可特(Deflazacort)通过糖皮质激素受体发挥抗炎和免疫抑制作用，需要在专业医师指导下用药。地夫可特(Deflazacort)如何用药1、剂量与给药(1)、标准剂量：推荐地夫可特的起始剂量为每日一次，约0.9毫克/公斤/天，口服。不建议使用更高剂量（如1.2毫克/公斤/天），因其未带来额外疗效且不良反应风险增加。(2)、剂型选择：提供片剂（6、18、30、36毫克）和口服混悬剂（22.75毫克/毫升）。应根据医嘱和患者情况（如年龄、吞咽能力）选择合适的剂型，并精确计算剂量。2、服用或停药要点(1)、服用时间：可与食物同服或空腹服用，以减轻胃肠道刺激。(2)、给药方式：片剂可整片吞服，或碾碎后立即与苹果酱混合服用。(3)、停药原则：用药数日后如需停药，严禁突然中止。必须在医生指导下逐步缓慢减量，以防发生肾上腺皮质功能不全等撤药反应。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。地夫可特(Deflazacort)的不良反应1、常见不良反应（≥10%）在临床研究中，较安慰剂更常见的不良反应包括：类库欣样外貌（如满月脸、向心性肥胖）、体重增加、食欲增加、上呼吸道感染、咳嗽、鼻咽炎、多尿症、多毛症。2、需要警惕的严重不良反应(1)、内分泌系统：长期使用可导致库欣综合征、高血糖、糖尿病，以及停药后的肾上腺功能不全。(2)、免疫系统：显著增加各类感染（细菌、病毒、真菌等）的风险，并可掩盖感染症状，导致严重甚至致命的后果。可能重新激活潜伏的感染，如肺结核、乙型肝炎等。(3)、心血管与肾脏：可引起血压升高、水钠潴留、低钾血症。(4)、胃肠道：增加胃肠道穿孔风险，尤其在有消化性溃疡、憩室炎等病史的患者中。(5)、精神与情绪：可能引发欣快感、失眠、情绪波动、抑郁、甚至精神病性症状。(6)、骨骼与肌肉：导致骨密度下降、骨质疏松、骨折风险增加，罕见病例出现股骨头坏死。与神经肌肉阻滞剂合用时，急性肌病风险升高。(7)、眼部：可能引发后囊下白内障、青光眼及继发性眼部感染。(8)、皮肤：有发生严重皮疹（如中毒性表皮坏死松解症）的报道，出现皮疹应立即就医。地夫可特(Deflazacort)的注意事项1、用药前评估与疫苗接种开始治疗前，应完成所有必要的免疫接种。减毒活疫苗或活疫苗（如麻疹、腮腺炎、风疹、水痘疫苗）必须在开始地夫可特治疗前至少4-6周接种。治疗期间可接种灭活疫苗，但应避免接种活疫苗。2、治疗期间的监测与报告(1)、定期监测：长期用药者需定期监测血压、血糖、血钾、骨密度、眼压及生长发育情况。(2)、及时报告：患者及照护者应知晓，一旦出现发热等感染迹象、情绪或行为异常、视力变化、严重皮疹、剧烈腹痛或黑便等症状，必须立即告知医生。

地夫可特(Deflazacort)是一种皮质类固醇药物，其使用需严格遵循医嘱，并特别注意剂量调整、特殊人群用药以及潜在的药物相互作用。地夫可特(Deflazacort)的用法用量1、推荐剂量地夫可特的推荐口服剂量为每日一次，约0.9mg/kg/天。可根据患者体重选择片剂（6mg、18mg、30mg、36mg）或口服混悬剂（22.75mg/mL）进行给药。使用片剂时需四舍五入至最接近的剂量，使用混悬剂时需四舍五入至最接近的0.1mL。2、给药方式片剂可整片服用，也可碾碎后与苹果酱混合立即服用。口服混悬剂使用前需摇匀，须使用专用口服给药器量取剂量，并与3-4盎司果汁（非葡萄柚汁）或牛奶混合后立即服用。药物可与食物同服或空腹服用，但应避免与葡萄柚汁同服。3、停药原则若连续用药超过数日，不得突然停药，需在医生指导下逐步减量，以降低肾上腺功能不全的风险。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。地夫可特(Deflazacort)的特殊人群用药1、儿童患者（≥2岁）地夫可特已证实可用于2岁及以上杜氏肌营养不良症患者的治疗，针对5岁以下患儿的使用，主要依据在5岁以上患者中观察到的疗效与安全性数据支持。2、婴幼儿（＜2岁）口服混悬剂禁用于2岁以下患儿，因其含有苯甲醇防腐剂，可能引起新生儿和低体重婴儿出现“喘息综合征”等严重甚至致命的不良反应。3、妊娠期与哺乳期(1)、妊娠期：仅在潜在获益大于对胎儿的风险时使用。皮质类固醇可能增加胎儿唇腭裂、宫内生长受限等风险。(2)、哺乳期：药物可能经乳汁排泄，影响婴儿生长发育或抑制内源性皮质类固醇生成，使用期间应权衡母乳喂养的益处与母亲的治疗需求。4、肝肾功能不全者(1)、轻、中度肝功能不全或任何程度肾功能不全患者均无需调整剂量。(2)、严重肝功能不全患者尚无临床数据，需谨慎使用。5、老年患者杜氏肌营养不良症主要见于儿童与青少年，因此缺乏在老年患者中的使用经验。地夫可特(Deflazacort)的药物相互作用1、CYP3A4抑制剂与中效或强效CYP3A4抑制剂（如克拉霉素、氟康唑、地尔硫䓬、葡萄柚汁等）合用时，地夫可特的暴露量显著增加。此时应将剂量减至原推荐剂量的1/3。2、CYP3A4诱导剂与中效或强效CYP3A4诱导剂（如利福平、卡马西平、苯妥英等）合用会显著降低药效，应避免同时使用。3、神经肌肉阻滞剂与神经肌肉阻滞剂（如泮库溴铵）合用可能增加急性肌病的风险，需密切监测。

地夫可特(Deflazacort)在美国等上市国家可以购买到，暂时无法再国内获取到。地夫可特(Deflazacort)在哪有截至目前，地夫可特并未在中国大陆获得批准上市。该药物于2017年首次在美国获得批准，由PTCTherapeutics公司生产。如需使用，通常需通过海外特定渠道获取，如医疗服务机构、海外就医等，并务必在专业医生指导下进行，同时需密切关注药品的真伪与运输储存条件。地夫可特(Deflazacort)的用法用量1、适用人群与剂量(1)、适应症：用于治疗2岁及以上的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。(2)、推荐剂量：推荐起始剂量为每日一次，每次约0.9毫克/公斤体重，应根据患者的体重精确计算每日总剂量。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。2、给药与停药(1)、给药方式：可与食物同服或空腹服用，但应避免与葡萄柚汁同服。(2)、停药方式：如果用药时间超过数天，不可突然停药。必须遵医嘱逐渐减量至停用，以避免出现肾上腺功能不全等撤药反应。地夫可特(Deflazacort)剂量调整1、与CYP3A4诱导剂的联用与中效或强效的CYP3A4诱导剂（如利福平、卡马西平、苯妥英）合用时，会加速药物代谢，降低其疗效。剂量调整：应避免同时使用，如果必须合用，需在医生严密监测下评估疗效，并可能需要调整地夫可特的剂量，但说明书未提供具体的增加剂量指南，需由医生个体化决策。2、特殊人群的剂量考虑(1)、肝肾功能不全者：轻中度肾功能不全或轻中度肝功能不全患者通常无需调整剂量。但对于严重肝功能不全患者，目前缺乏临床使用经验，需慎用。(2)、儿童患者：用于2岁及以上患儿的剂量按体重计算。需特别注意，口服混悬液含有苯甲醇防腐剂，不适用于2岁以下婴幼儿，因存在发生喘息综合征等严重不良反应的风险。(3)、老年患者：杜氏肌营养不良症主要见于儿童及青年，故老年患者使用经验有限。

地夫可特(Deflazacort)目前尚未在国内上市，无法直接在国内购买到，可通过医疗服务机构获取。地夫可特(Deflazacort)怎么购买截至目前，地夫可特未获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，因此无法在国内医院药房或零售药店直接凭处方购买。所有供应均源自海外。有购药需求的人群可选择信誉良好、与海外正规药房或医疗机构合作的医疗服务机构，这些机构通常能提供药物咨询、处方审核、海外直邮等服务。另外，患者也可携带病历前往该药物已获批的国家，在当地医院就诊并由专科医生开具处方后，在本地药房购买。地夫可特是严格的处方药，无处方购买风险极高，切勿通过来源不明的渠道购买，以免购入假药、劣药或储存不当的药品，危及患者健康。地夫可特(Deflazacort)的不良反应使用地夫可特需在医生指导下进行，并密切监测以下不良反应。1、最常见不良反应（≥10%）在临床试验中，发生率高于安慰剂的最常见不良反应包括：库欣样外貌（如满月脸、向心性肥胖）、体重增加、食欲增加、上呼吸道感染、咳嗽、尿频、多毛症、向心性肥胖、鼻咽炎。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。2、严重不良反应(1)、内分泌系统影响：可能导致库欣综合征、高血糖、肾上腺皮质功能抑制（停药时需逐步减量）。(2)、免疫抑制与感染风险：显著增加各类感染（细菌、病毒、真菌等）的风险，并可能使潜伏感染（如结核、乙肝）复发或加重。(3)、心血管与肾脏影响：可引起高血压、水钠潴留、低钾血症。(4)、精神与情绪障碍：可能出现欣快感、失眠、情绪波动、抑郁甚至精神病性症状。(5)、骨骼肌肉影响：长期使用可导致骨质疏松、股骨头坏死、生长迟缓（儿童）。(6)、眼部影响：可能引发白内障、青光眼。(7)、胃肠道风险：增加胃肠道穿孔风险，尤其对于有消化道溃疡史的患者。(8)、严重皮肤反应：有报道出现中毒性表皮坏死松解症等严重皮疹。地夫可特(Deflazacort)的特殊人群用药1、儿童用药（2岁及以上）地夫可特的安全性和有效性已在2岁及以上杜氏肌营养不良症患者中确立。对5岁以下儿童的支持数据外推自5岁以上儿童的研究。2、孕妇及哺乳期妇女(1)、孕妇：皮质激素（包括地夫可特）可透过胎盘。妊娠早期使用可能轻微增加胎儿唇腭裂风险。长期或高剂量使用可能导致胎儿宫内生长受限。仅在潜在获益大于潜在风险时，在医生严密指导下使用。(2)、哺乳期：皮质激素可随乳汁分泌，可能对乳儿产生不良影响（如生长抑制）。应综合考虑母乳喂养的益处与母亲的治疗需求，谨慎决定是否用药或停止哺乳。3、肝肾功能不全者(2)、肾功能不全：轻、中、重度肾功能损害患者均无需调整剂量。(3)、肝功能不全：轻中度肝功能损害患者无需调整剂量。重度肝功能损害患者的使用经验不足，需极为谨慎，无明确剂量推荐。4、老年人杜氏肌营养不良症主要见于儿童及青少年，因此该药在老年患者中的使用经验非常有限。

截至目前，地夫可特(Deflazacort)尚未在国内上市，暂时无法了解具体价格。2025年地夫可特(Deflazacort)最新价格是多少钱一盒截至目前，地夫可特尚未获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，因此无法在国内正规医院或药房直接处方购买。由于其未在国内上市，自然也未被纳入国家基本医疗保险药品目录，所有相关费用需患者完全自付。国内患者可通过海外就医、医疗服务机构等途径获取药物，价格受国际市场价格、汇率变化等多种因素影响，价格并不固定。地夫可特(Deflazacort)的用法用量1、适应症与适用人群地夫可特用于治疗2岁及以上的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。2、推荐剂量(1)、标准剂量：推荐口服剂量为每日一次，约0.9mg/kg/天。(2)、剂量调整：若使用片剂，应组合不同规格（6mg,18mg,30mg,36mg）凑整至最接近的剂量。若使用口服混悬液（22.75mg/mL），则应四舍五入至最接近的0.1mL。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。3、给药方法(1)、服用方式：可与食物同服或空腹服用，但禁止与葡萄柚汁同服。(2)、片剂：可整片吞服，或碾碎后与苹果酱混合立即服用。4、停药原则长期服药（超过数天）后，必须逐渐减量停药，不可突然中止，以降低肾上腺功能不全的风险。地夫可特(Deflazacort)的药代动力学1、吸收口服后迅速吸收，片剂或混悬剂达峰时间（Tmax）中位数约为1小时。与高脂餐同服会降低约30%的峰浓度（Cmax）并延迟达峰时间1小时，但对总吸收量（AUC）无显著影响。2、分布与代谢地夫可特本身是前体药物，口服后迅速被酯酶转化为活性代谢物21-desDFZ。(1)、进一步代谢：21-desDFZ主要通过CYP3A4酶系统代谢为多种无活性产物。(2)、蛋白结合率：21-desDFZ的血浆蛋白结合率约为40%。3、排泄地夫可特主要经肾脏通过尿液排泄（约占给药剂量的68%），给药后24小时内基本清除完毕。尿液中排出的药物形式中，活性代谢物21-desDFZ约占18%。

地夫可特(Deflazacort)是一种皮质类固醇，截至目前尚未在国内上市，国内价格暂不明确。地夫可特(Deflazacort)国内价格是多少截至目前，地夫可特尚未获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，因此无法在国内医院或正规药房直接购买，该药目前仅在美国、加拿大、欧盟等部分国家和地区上市。由于未在国内上市，地夫可特也未进入国家医保目录，患者如需使用，通常需要通过海外就医、境外药房或专业跨境医疗平台等渠道获取，全程需自费。地夫可特(Deflazacort)的囤药建议1、不建议盲目囤药地夫可特属于处方药，需在医生指导下使用，且其剂量需根据患者体重、病情及药物反应进行调整。盲目囤药可能导致剂量不当、药物过期或储存不当等问题，影响疗效。2、合法合规获取途径建议通过正规跨境医疗平台、国际药房或海外就医方式，在医生处方指导下购买。部分平台提供药物直邮服务，但务必确认药品来源可靠、运输条件符合要求。3、关注药物有效期与储存如确实需要备药，应注意查看药品有效期，并严格按照说明书要求储存。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。地夫可特(Deflazacort)的使用注意事项1、剂量与给药方式推荐剂量为每日一次，约0.9mg/kg，随餐或不随餐均可，但避免与葡萄柚汁同服，片剂可整片吞服或碾碎后与苹果酱同服。2、需逐渐停药长期服药后不可突然停药，应在医生指导下逐渐减量，以避免肾上腺功能不全等撤药反应。3、常见不良反应包括库欣样外貌、体重增加、食欲增强、上呼吸道感染、多尿、多毛等。多数反应与激素类作用相关，需定期监测。4、重要风险提示(1)、感染风险增加：该药抑制免疫系统，患者易发生感染，应避免接触水痘、麻疹等传染病，如出现发热等症状应及时就医。(2)、内分泌与代谢影响：可能导致高血压、高血糖、骨质疏松等，长期用药者需定期检查血压、血糖及骨密度。(3)、精神行为变化：可能出现情绪波动、失眠、抑郁等，患者及家属应密切关注精神状态。(4)、与其他药物的相互作用：尤其需注意与CYP3A4抑制剂（如克拉霉素）或诱导剂（如利福平）合用时的剂量调整。5、特殊人群用药(1)、儿童用药需严格按体重计算剂量，混悬液含苯甲醇，禁用于2岁以下婴幼儿。(2)、孕妇、哺乳期妇女使用需权衡利弊，应在医生指导下用药。

地夫可特(Deflazacort)在发挥治疗作用的同时，也伴随一定风险。使用过程中应保持警惕，遵循医生指导。地夫可特(Deflazacort)的注意事项1、内分泌功能改变长期使用地夫可特可能导致HPA轴抑制、库欣综合征、高血糖，需要监测血糖、肾上腺功能，甲状腺功能异常患者需调整剂量。2、免疫抑制与感染风险增加地夫可特可能诱发新发感染、加重现有感染、激活潜伏感染，警惕结核、水痘、麻疹、乙肝、真菌、阿米巴、类圆线虫等感染。3、胃肠道穿孔在有消化道溃疡、憩室炎、肠道吻合术等患者中风险增加。4、行为与情绪障碍可能出现欣快、失眠、情绪波动、抑郁、精神病症状。建议患者及家属密切关注精神变化。5、其他特定风险(1)、胃肠道穿孔：患有消化道溃疡等疾病的患者风险增加。(2)、严重皮疹：用药初期出现皮疹需立即就医。(3)、儿童生长：可能影响儿童的生长发育，需定期监测。(4)、婴儿风险：口服混悬液含苯甲醇，禁用于2岁以下婴儿，以防喘息综合征。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。地夫可特(Deflazacort)的药物相互作用1、与CYP3A4抑制剂的相互作用(1)、中效或强效CYP3A4抑制剂(如克拉霉素、氟康唑、地尔硫䓬、维拉帕米、葡萄柚汁)：合用时应将地夫可特剂量减至三分之一。(2)、中效或强效CYP3A4诱导剂(如利福平、依非韦伦、卡马西平、苯妥英)：应避免合用。2、神经肌肉阻滞剂地夫可特与神经肌肉阻滞剂(如潘库溴铵)合用可能增加急性肌病风险。3、与其他药物的相互作用(1)、神经肌肉阻滞剂（如泮库溴铵）：合用时可能增加急性肌病的风险。(2)、其他：与喹诺酮类抗生素合用可能增加肌腱炎和肌腱断裂风险；与β2受体激动剂、黄嘌呤类药物合用可能加剧低钾血症。(3)、核心建议：开始地夫可特治疗前，应告知医生所有正在使用的药物，包括处方药、非处方药、保健品和草药。地夫可特(Deflazacort)的正确储存方法1、储存条件(1)、温度：应在20°C至25°C（68°F至77°F）的室温下储存，允许短时存放于15°C至30°C（59°F至86°F）的环境中。(2)、环境：保持干燥，避免阳光直射和潮湿。2、有效期与丢弃按药瓶上标注的有效期使用，药物过期后妥善丢弃。3、安全处理请勿通过下水道或生活垃圾丢弃过期或不再需要的药物，应咨询药师或使用药品回收点。

地夫可特(Deflazacort)是一种口服皮质类固醇药物，于2017年在美国获批上市，用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)。地夫可特(Deflazacort)是治疗什么疾病的地夫可特具有明确的适应症，主要用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良。杜氏肌营养不良（DuchenneMuscularDystrophy,DMD）是一种X连锁隐性遗传病，由于抗肌萎缩蛋白基因突变导致肌肉进行性变性和无力。患者通常在儿童早期发病，随病情进展逐渐丧失行走能力，并可能影响心肺功能。地夫可特(Deflazacort)的用法用量1、标准剂量方案推荐剂量：每日一次，每次约0.9毫克/公斤体重，口服。2、服用方法片剂：可与食物同服或空腹服用，可整片吞服，或碾碎后与苹果酱混合立即服用。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。3、重要注意事项(1)、药物相互作用调整与中效或强效CYP3A4抑制剂（如克拉霉素、氟康唑、地尔硫䓬、西柚汁）合用：应将地夫可特剂量减少至标准剂量的三分之一。应避免与中效或强效CYP3A4诱导剂（如利福平、卡马西平、苯妥英）合用，因会显著降低药效。(2)、停药原则如果用药超过数天，绝不可突然停药，必须在医生指导下逐渐减量，以避免发生肾上腺功能不全危象。地夫可特(Deflazacort)的不良反应1、常见不良反应（发生率≥10%）(1)、外观与代谢：库欣样外观（满月脸、水牛背）、体重增加、食欲增加、向心性肥胖、多毛症。(2)、感染相关：上呼吸道感染、咳嗽、鼻咽炎。(3)、其他：尿频。2、需要警惕的严重不良反应(1)、内分泌系统：抑制下丘脑-垂体-肾上腺轴（导致停药风险）、库欣综合征、高血糖/新发糖尿病。(2)、免疫系统：显著增加所有类型感染的风险，可能激活潜伏感染（如结核、乙肝），并可能掩盖感染症状。(3)、心血管/肾脏：高血压、水钠潴留、低钾血症。(4)、精神神经系统：情绪波动、失眠、欣快、抑郁、精神病性症状。(5)、骨骼肌肉：骨质疏松、骨折风险增加、缺血性骨坏死。(6)、眼部：白内障、青光眼、眼压升高。(7)、胃肠道：消化道溃疡或穿孔风险增加。(8)、皮肤：严重皮疹，如中毒性表皮坏死松解症。3、不良反应管理(1)、预防与监测：用药前应全面评估（如感染筛查、骨密度、血糖），治疗中定期监测血压、血糖、电解质、眼压及儿童生长发育。(2)、患者教育：患者及照护者应了解常见及严重不良反应的表现，一旦出现感染迹象、情绪剧烈波动、严重皮疹等，应立即就医。

地夫可特(Deflazacort)可引起体重增加、食欲增加、上呼吸道感染、咳嗽、尿频、多毛症、向心性肥胖、鼻咽炎等副作用，需要进行针对性的处理。地夫可特(Deflazacort)的副作用1、常见副作用（发生率≥10%）(1)、外观改变：库欣样外观（满月脸、水牛背）、向心性肥胖、多毛症。(2)、代谢与食欲：体重增加、食欲增加。(3)、感染相关：上呼吸道感染、咳嗽、鼻咽炎。(4)、其他：尿频。长期（52周）使用后，库欣样外观、多毛症、体重增加、红斑、便秘、易怒、行为异常等副作用的发生率进一步升高。2、需警惕的严重不良反应(1)、内分泌系统：下丘脑-垂体-肾上腺轴抑制（可导致停药后肾上腺危象）、库欣综合征、高血糖/糖尿病。(2)、免疫系统：地夫可特显著增加所有类型感染的风险，并可掩盖感染症状，可能激活潜伏感染（如结核、乙肝、真菌感染）。(3)、心血管/肾脏：血压升高、水钠潴留、低钾血症、高钠血症。(4)、胃肠道：消化道穿孔风险增加（尤其在有溃疡史等患者中）。(5)、精神神经系统：可能出现欣快、失眠、情绪波动、抑郁、甚至精神病性症状。(6)、骨骼肌肉：骨密度下降、骨质疏松、病理性骨折、缺血性骨坏死。(7)、眼部：后囊下白内障、青光眼、眼压升高。(8)、皮肤：严重皮疹，包括中毒性表皮坏死松解症。(9)、其他：肌病、卡波西肉瘤、血栓栓塞事件、过敏反应。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。地夫可特(Deflazacort)副作用的管理1、预防与基线评估(1)、用药前全面筛查：评估感染状态（结核、乙肝等）、骨密度、血糖、血压、眼部及精神健康史。(2)、疫苗接种：在开始治疗前至少4-6周完成所有必要的活疫苗接种。2、监测与定期随访(1)、常规监测：定期检查血压、血糖、血钾、眼压。(2)、长期监测：对于用药超过数周的患者，需监测骨密度、儿童生长发育情况，并评估库欣综合征体征。3、针对性干预措施(1)、感染：出现任何感染迹象（如发热）应立即就医。避免接触水痘、麻疹患者。(2)、高血糖：监测血糖，必要时启动或调整降糖方案。(3)、高血压与水肿：限制饮食中盐的摄入，考虑补钾，必要时使用降压药。(4)、行为情绪变化：告知患者及照护者相关风险，一旦出现症状立即寻求医疗帮助。(5)、骨质疏松：确保足量钙和维生素D摄入，考虑使用双膦酸盐类药物。(6)、消化道不适：与食物同服可减轻胃肠道刺激，警惕严重腹痛。(7)、停药管理：长期用药后绝对不可突然停药，必须在医生指导下缓慢减量，以防肾上腺功能不全。地夫可特(Deflazacort)的药物相互作用1、需调整剂量的相互作用与CYP3A4强效/中效抑制剂合用：如克拉霉素、氟康唑、地尔硫䓬、维拉帕米、西柚汁。这些药物会显著升高地夫可特活性代谢物的血药浓度（可达3倍），必须将地夫可特剂量减少至原推荐剂量的三分之一。2、应避免合用的相互作用与CYP3A4强效/中效诱导剂合用：如利福平、卡马西平、苯妥英、依非韦伦，这些药物会大幅降低地夫可特血药浓度，导致疗效丧失，应避免同时使用。3、其他需注意的相互作用(1)、神经肌肉阻滞剂：与泮库溴铵等药物合用可能增加急性肌病的风险。(2)、疫苗：治疗期间可接种灭活疫苗，但禁止接种活疫苗或减毒活疫苗。

地夫可特(Deflazacort)是一种皮质类固醇药物，由于其具有免疫抑制和全身性作用，用药前、中、后均需严格遵守注意事项，以降低用药风险。地夫可特(Deflazacort)用药前注意事项1、全面医疗评估(1)、禁忌症排查：确认患者无地夫可特或其制剂中任何成分的过敏史。(2)、感染状态筛查：治疗前应筛查潜在感染，如结核病、乙型肝炎、真菌感染等，必要时先进行预防或治疗。(3)、慢性病史评估：尤其关注内分泌、心血管、胃肠道、精神健康、骨骼及眼部疾病史。2、疫苗接种安排所有常规免疫接种应在开始治疗前完成，活疫苗或减毒活疫苗（如麻疹、水痘疫苗）必须在开始地夫可特治疗前至少4-6周接种。3、剂量计算与剂型选择(1)、标准推荐剂量为每日一次，约0.9毫克/公斤。(2)、根据患者体重精确计算，可选择片剂（6mg/18mg/30mg/36mg）或口服混悬液（22.75mg/mL）进行组合给药。4、药物相互作用排查告知医生所有正在使用的药物，特别是中效或强效CYP3A4抑制剂（如克拉霉素、氟康唑、西柚汁）或诱导剂（如利福平、卡马西平），前者需减少地夫可特剂量至1/3，后者应避免联用。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。地夫可特(Deflazacort)用药期间注意事项1、定期监测与随访(1)、内分泌功能：监测库欣综合征表现、血糖水平及肾上腺功能。(2)、感染体征：注意发热、咳嗽、乏力等，因药物可能掩盖感染症状。(3)、心血管与电解质：定期检查血压、血钠、血钾水平。(4)、骨骼健康：长期用药者建议监测骨密度。(5)、眼部检查：若连续用药超过6周，需监测眼压及是否有白内障、青光眼。2、不良反应识别与处理(1)、行为与情绪变化：如出现欣快、失眠、情绪波动、抑郁或攻击行为，应及时就医。(2)、消化道症状：警惕腹痛、黑便等消化道穿孔迹象，尤其是有胃肠病史者。(3)、皮肤反应：出现皮疹需立即就诊，以排除严重皮肤不良反应（如中毒性表皮坏死松解症）。3、感染预防与应对避免接触水痘、麻疹患者，若接触应立即告知医生。任何疑似感染均应尽早就医，不可自行停药。地夫可特(Deflazacort)用药后注意事项1、逐步停药与肾上腺恢复长期用药后必须缓慢减量停药，骤然停药可能导致肾上腺危象或类固醇戒断综合征。停药后数月内，如遇手术、创伤或严重感染等应激情况，可能需暂时恢复使用。2、长期健康影响随访(1)、骨骼健康：继续关注骨质疏松与骨折风险，必要时进行康复干预。(2)、生长发育：儿童患者需监测生长曲线。(3)、眼部健康：定期眼科检查，及时发现白内障或青光眼。3、疫苗接种重启停药后，活疫苗接种需根据免疫功能恢复情况，在医生指导下进行。

地夫可特(Deflazacort)是一种口服皮质类固醇，适用于2岁及以上杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy,DMD)患者的治疗。地夫可特(Deflazacort)的功效与作用地夫可特适用于治疗5岁及以上患者的杜氏肌营养不良症（DMD）。地夫可特(Deflazacort)的用法用量1、推荐剂量推荐的每日一次剂量约为0.9毫克/千克/天，口服给药。2、停药时间给药超过数天后，应逐渐停药。3、重要配制与给药说明地夫可特片剂和口服混悬液可与食物同服或空腹服用，禁止与葡萄柚汁同服。片剂可整片服用，或压碎后立即与苹果混合服用。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。地夫可特(Deflazacort)的注意事项1、内分泌功能改变可能发生下丘脑-垂体-肾上腺轴抑制、库欣综合征和高血糖，长期使用地夫可特应监测患者是否出现这些情况。2、免疫抑制和感染风险增加新发感染、原有感染加重、播散或潜伏感染再激活的风险增加，感染可能严重，有时甚至致命；感染的体征和症状可能被掩盖。3、心血管/肾功能改变监测血压和血钠是否升高，以及血钾是否降低。4、胃肠道穿孔患有某些胃肠道疾病的患者风险增加；体征和症状可能被掩盖。5、行为和情绪障碍可能包括欣快感、失眠、情绪波动、人格改变、严重抑郁和精神异常。6、对骨骼的影响长期使用地夫可特应监测骨矿物质密度是否降低。7、眼科影响可能包括白内障、感染和青光眼；如果地夫可特持续使用超过6周，应监测眼压。8、疫苗接种不要给接受免疫抑制剂量皮质类固醇治疗的患者接种活疫苗或减毒活疫苗，减毒活疫苗或活疫苗应在开始地夫可特治疗前至少4至6周接种。9、严重皮疹在首次出现皮疹迹象时即应停药，除非皮疹明确与药物无关。地夫可特(Deflazacort)的药物相互作用中效或强效CYP3A4抑制剂：给予地夫可特推荐剂量的三分之一。避免将地夫可特与中效或强效CYP3A4诱导剂合用，因为它们可能降低疗效。

地夫可特(Deflazacort)在产生所需疗效的同时，也可能引起一些不良作用。虽然并非所有副作用都会发生，但一旦出现，有些可能需要医疗干预。地夫可特(Deflazacort)的严重副作用1、较常见的副作用背痛、视力模糊、身体酸痛或疼痛、发冷、咳嗽、呼吸困难、耳部充血感、女性面部毛发增长、发烧、骨折，脸部、颈部或躯干圆胖（满月脸、水牛背）。头痛、毛发增多，尤其是面部，口渴或排尿增多、易怒、性欲或性能力下降、失声、月经不规律、肌肉酸痛或萎缩、打喷嚏、喉咙痛、鼻塞或流鼻涕、异常疲劳或虚弱、体重增加。2、不常见的副作用膀胱疼痛、尿血或尿液浑浊、腹泻，排尿困难、灼痛或疼痛，活动困难、尿频、全身不适或生病感、关节痛、食欲不振、下背部或侧腹痛、肌肉疼痛或僵硬、恶心、颤抖、出汗、关节肿胀、睡眠困难、呕吐。3、罕见的副作用吞咽困难、头晕、心跳过快、荨麻疹、瘙痒或皮疹，眼睑或眼睛、面部、嘴唇、舌头周围肿胀。地夫可特(Deflazacort)的其他副作用服用地夫可特时，可能会出现一些通常不需要医疗关注的副作用。随着身体对药物的适应，这些副作用可能会在治疗期间消失。此外，您的医疗保健专业人员可能会告知您如何预防或减少某些副作用。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。地夫可特(Deflazacort)需要立即咨询医生的副作用1、较常见的副作用皮肤潮红或发红、食欲增加、胃部不适、皮肤异常温热。2、不常见的副作用打嗝、皮肤斑点、脱发或头发稀疏、粉刺、胃部不适或疼痛、流泪。供医疗专业人员参考的副作用管理1、一般不良事件最常见的不良反应包括库欣样外貌、多毛症、体重增加、向心性肥胖、食欲增加、上呼吸道感染、咳嗽、尿频和鼻咽炎。2、心血管系统(1)、常见（1%至10%）：心律不齐、潮热。(2)、上市后报告：心力衰竭、血栓栓塞（尤其见于存在血栓形成倾向基础疾病的患者）。(3)、发生率未报告：心力衰竭、肥厚型心肌病（见于早产儿）、血栓栓塞（尤其见于存在血栓形成倾向基础疾病的患者）。3、皮肤(1)、很常见（10%或以上）：多毛症（高达35%）、红斑（高达28%）。(2)、常见（1%至10%）：皮疹、挫伤、皮肤条纹、痤疮、脓疱病、脱发、痤疮样皮炎。(3)、上市后报告：中毒性表皮坏死松解症。(4)、不常见（0.1%至1%）：多毛症、条纹、痤疮。(5)、罕见（0.01%至0.1%）：瘀伤。(6)、发生率未报告：皮肤萎缩、毛细血管扩张。4、内分泌系统(1)、很常见（10%或以上）：库欣样外貌（高达60%）。(2)、不常见（0.1%至1%）：下丘脑-垂体-肾上腺轴抑制、库欣样面容。(3)、发生率未报告：类固醇戒断综合征（包括食欲不振、恶心、呕吐、嗜睡、头痛、发烧、关节痛、脱屑、肌痛、体重减轻等症状）。5、胃肠道(1)、很常见（10%或以上）：腹痛/上腹痛（合计高达18%）。(2)、常见（1%至10%）：便秘、腹部不适、恶心、消化不良、胃肠道疾病、牙脓肿。(3)、上市后报告：急性胰腺炎、出血、消化性溃疡、消化性溃疡穿孔。(4)、不常见（0.1%至1%）：消化不良、消化性溃疡、出血、恶心。(5)、发生率未报告：消化性溃疡穿孔、急性胰腺炎。6、泌尿生殖系统(1)、很常见（10%或以上）：尿频（高达15%）。(2)、常见（1%至10%）：尿路感染、尿糖阳性、尿液变色、排尿困难、膀胱高张力、睾丸疼痛。(3)、不常见（0.1%至1%）：闭经。(4)、发生率未报告：月经不规律。7、血液系统(1)、上市后报告：白细胞增多。(2)、发生率未报告：白细胞增多。8、过敏反应(1)、罕见（0.01%至0.1%）：过敏反应。(2)、上市后报告：超敏反应（包括过敏反应）。(3)、发生率未报告：超敏反应（包括过敏反应）。9、代谢系统(1)、很常见（10%或以上）：向心性肥胖（高达25%）、食欲增加（高达14%）。(2)、上市后报告：负蛋白质和钙平衡、钾流失和低钾性碱中毒（与β2-受体激动剂和黄嘌呤类药物合用时）、糖耐量受损伴抗糖尿病治疗需求增加。(3)、不常见（0.1%至1%）：钠水潴留（伴高血压）、糖耐量受损伴抗糖尿病治疗需求增加、钾流失和低钾性碱中毒（与β2-受体激动剂和黄嘌呤类药物合用时）。(4)、发生率未报告：负蛋白质和钙平衡、食欲增加、肿瘤溶解综合征（见于血液系统恶性肿瘤患者）。10、肌肉骨骼系统(1)、常见（1%至10%）：背痛、腓骨骨折、青枝骨折、肌肉痉挛、肌痛、颈部肿块、颈部疼痛、肢体疼痛。(2)、发生率未报告：肌无力、肌腱疾病、骨质减少。(3)、上市后报告：缺血性骨坏死、肌肉萎缩、负氮平衡、肌腱炎/肌腱断裂（与喹诺酮类药物合用时）、椎骨/长骨骨折。(4)、不常见（0.1%至1%）：骨质疏松症、椎骨/长骨骨折。(5)、罕见（0.01%至0.1%）：肌肉萎缩。(6)、发生率未报告：儿童生长抑制、缺血性骨坏死、肌腱炎/肌腱断裂（与喹诺酮类药物合用时）、肌病、负氮平衡。11、神经系统(1)、常见（1%至10%）：精神运动亢进、头晕。(2)、发生率未报告：头痛。(3)、上市后报告：癫痫加重、儿童颅内压增高伴视神经乳头水肿（假性脑瘤；通常发生于停药后）、认知功能障碍（包括意识模糊、健忘）、良性颅内高压、眩晕。(4)、不常见（0.1%至1%）：头痛、眩晕。(5)、罕见（0.01%至0.1%）：良性颅内高压。12、眼部(1)、常见（1%至10%）：流泪增多、睑腺炎。(2)、上市后报告：脉络膜视网膜病变、角膜/巩膜变薄。(3)、发生率未报告：视力模糊、眼压升高、青光眼、视神经乳头水肿、后囊下白内障、脉络膜视网膜病变、角膜/巩膜变薄、眼科病毒/真菌性疾病加重。13、其他(1)、很常见（10%或以上）：体重增加（高达28%）。(2)、常见（1%至10%）：发热、口渴、外耳炎、病毒感染、背部损伤、面部损伤、热衰竭。(3)、上市后报告：愈合受损、水肿。(4)、不常见（0.1%至1%）：易感性增加和感染严重程度加重伴临床症状/体征受抑制、机会性感染、潜伏结核病复发、水肿。(5)、发生率未报告：念珠菌病、愈合受损。14、精神系统(1)、常见（1%至10%）：易怒、行为异常、情感不稳定、攻击性、抑郁、情绪障碍、夜间失眠、情绪改变、情绪波动、睡眠障碍。(2)、上市后报告：焦虑、妄想、幻觉、躁狂、自杀念头。(3)、不常见（0.1%至1%）：情绪低落且不稳定、行为障碍。(4)、发生率未报告：烦躁不安、易怒、欣快感、自杀念头、精神反应（包括躁狂、妄想、幻觉、精神分裂症加重）、焦虑、睡眠障碍、皮质类固醇停药后的心理影响。15、呼吸系统(1)、很常见（10%或以上）：上呼吸道感染（高达12%）、咳嗽（高达12%）。(2)、常见（1%至10%）：鼻咽炎、流涕、鼻出血、流感、咽炎、通气不足。

地夫可特(Deflazacort)在使用过程中应严格遵医嘱，密切关注耐受情况和不良反应，并定期复查。地夫可特(Deflazacort)的用法用量1、首次服用地夫可特前的评估在开始地夫可特治疗前，应根据免疫接种指南完成所有免疫接种。减毒活疫苗或活疫苗应在开始地夫可特治疗前至少4至6周接种。2、推荐剂量地夫可特的推荐口服剂量约为每日一次0.9毫克/千克/天，如果使用片剂，应四舍五入至最接近的可能剂量，可以使用四种规格的地夫可特剂的任意组合来达到此剂量。3、停药如果地夫可特已给药超过数天，则必须逐渐减少剂量。4、给药说明地夫可特可与食物同服或不与食物同服，请勿与葡萄柚汁同服。地夫可特可以整片吞服，或碾碎后立即与苹果酱混合服用。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。地夫可特(Deflazacort)的剂量调整与CYP3A4抑制剂和诱导剂合用的剂量调整(1)、CYP3A4抑制剂：当地夫可特与中效或强效CYP3A4抑制剂合用时，给予推荐剂量的三分之一。例如，每日36毫克的剂量在与中效或强效CYP3A4抑制剂合用时，应减少至每日12毫克。(2)、CYP3A4诱导剂：避免将地夫可特与中效或强效CYP3A4诱导剂合用。地夫可特(Deflazacort)的特殊人群用药1、妊娠仅当潜在获益证明对胎儿的潜在风险合理时，才能在妊娠期间使用皮质类固醇。对在妊娠期间接受过大量皮质类固醇的母亲所生的婴儿，应仔细观察肾上腺功能不全的迹象。目前尚无关于地夫可特在孕妇中的充分且对照良好的研究来告知药物相关风险。2、哺乳期全身给药的皮质类固醇会出现在人乳中，可能抑制生长、干扰内源性皮质类固醇生成或引起其他不良影响。应考虑母乳喂养对发育和健康的益处，以及母亲对地夫可特的临床需求，以及地夫可特对母乳喂养婴儿的任何潜在不良影响。目前尚无对乳汁分泌影响的数据。3、儿科使用地夫可特治疗杜氏肌营养不良症的安全性和有效性已在5岁及以上患者中得到确认，尚未在2岁以下儿科患者中确定安全性和有效性。4、老年人使用杜氏肌营养不良症主要是儿童和年轻成年人的疾病，因此，没有地夫可特在老年人中的使用经验。5、肾功能不全轻度、中度或重度肾功能不全患者无需调整剂量。6、肝功能不全轻度或中度肝功能不全患者无需调整剂量，尚无重度肝功能不全患者的临床经验，无法为此类患者提供给药建议。

地夫可特(Deflazacort)最早由PTC Therapeutics,Inc.公司研发，作为糖皮质激素类药物，被用于治疗杜氏肌营养不良症。地夫可特(Deflazacort)的适应症地夫可特适用于治疗5岁及以上患者的杜氏肌营养不良症（DMD）。地夫可特(Deflazacort)的用法用量1、首次服用地夫可特前的评估在开始地夫可特治疗前，应根据免疫接种指南完成所有免疫接种。减毒活疫苗或活疫苗应在开始地夫可特治疗前至少4至6周接种。2、推荐剂量地夫可特的推荐口服剂量约为每日一次0.9毫克/千克/天，如果使用片剂，应四舍五入至最接近的可能剂量，可以使用四种规格的地夫可特剂的任意组合来达到此剂量。3、停药如果地夫可特已给药超过数天，则必须逐渐减少剂量。4、给药说明地夫可特可与食物同服或不与食物同服，请勿与葡萄柚汁同服。地夫可特可以整片吞服，或碾碎后立即与苹果酱混合服用。5、与CYP3A4抑制剂和诱导剂合用的剂量调整(1)、CYP3A4抑制剂：当地夫可特与中效或强效CYP3A4抑制剂合用时，给予推荐剂量的三分之一。例如，每日36毫克的剂量在与中效或强效CYP3A4抑制剂合用时，应减少至每日12毫克。(2)、CYP3A4诱导剂：避免将地夫可特与中效或强效CYP3A4诱导剂合用。地夫可特(Deflazacort)的禁忌症对地夫可特或任何非活性成分已知过敏的患者禁用。在接受皮质类固醇治疗的患者中，已有包括过敏反应在内的超敏反应发生。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。地夫可特(Deflazacort)的注意事项1、内分泌功能改变皮质类固醇（例如地夫可特）可导致严重甚至危及生命的内分泌功能改变，尤其是在长期使用时。应监测接受地夫可特治疗的患者是否出现库欣综合征、高血糖症以及地夫可特停药后的肾上腺功能不全。此外，垂体功能减退症、原发性肾上腺功能不全或先天性肾上腺增生、甲状腺功能改变或嗜铬细胞瘤患者发生不良内分泌事件的风险可能增加。2、撤用皮质类固醇后肾上腺功能不全的风险皮质类固醇可逆性地抑制下丘脑-垂体-肾上腺（HPA）轴，在撤用皮质类固醇治疗后可能导致继发性肾上腺功能不全。如果突然停用皮质类固醇，可能发生急性肾上腺功能不全，且可能致命。肾上腺皮质功能不全的程度和持续时间因患者而异，取决于皮质类固醇治疗的剂量、频率和持续时间。通过在停药时逐渐减少皮质类固醇剂量可降低此风险，在长期治疗停药后，这种功能不全可能持续数月，因此，在停药期间的任何应激情况下，应重新开始皮质类固醇治疗。对于在应激期间已在服用皮质类固醇的患者，可能需要增加剂量。3、库欣综合征长期暴露于外源性皮质类固醇（包括地夫可特）会发生库欣综合征（皮质醇增多症）。症状包括高血压、躯干肥胖和四肢变细、紫纹、满月脸、面部多血质、肌无力、皮肤薄脆容易频繁瘀伤、颈后脂肪沉积、骨量减少、痤疮、闭经、多毛症和精神异常。4、高血糖症皮质类固醇可升高血糖，加重原有糖尿病，使长期治疗者易患糖尿病，并可能降低降糖药物的效果。应定期监测血糖。对于高血糖患者，应相应开始或调整降糖治疗。5、甲状腺功能改变患者的使用考虑甲状腺功能减退患者皮质类固醇的代谢清除率降低，甲状腺功能亢进患者则升高。患者甲状腺状态的改变可能需要调整皮质类固醇的剂量。当需要同时给予皮质类固醇和左甲状腺素时，应在开始左甲状腺素治疗之前给予皮质类固醇，以降低肾上腺危象的风险。6、嗜铬细胞瘤危象已有使用全身性皮质类固醇后发生嗜铬细胞瘤危象（可能致命）的报告。对于疑似或确诊嗜铬细胞瘤的患者，在给予皮质类固醇前应考虑嗜铬细胞瘤危象的风险。7、免疫抑制和感染风险增加皮质类固醇（包括地夫可特）抑制免疫系统，增加感染任何病原体（包括病毒、细菌、真菌、原虫或蠕虫病原体）的风险。皮质类固醇可能降低对新感染的抵抗力、加剧现有感染、增加播散性感染的风险、增加潜伏感染再激活或加重的风险、掩盖感染的某些体征。与皮质类固醇相关的感染可能轻微，但也可能严重，有时甚至致命，感染并发症的发生率随着皮质类固醇剂量的增加而增加。应监测是否发生感染，并根据需要考虑停药或减少地夫可特剂量。8、结核病如果地夫可特用于治疗潜伏结核病或结核菌素反应性患者，可能导致结核病再激活，应密切监测此类患者的再激活情况。在长期地夫可特治疗期间，潜伏结核病或结核菌素反应性患者应接受化学预防。9、水痘-带状疱疹病毒和麻疹病毒感染水痘和麻疹在未免疫且正在服用皮质类固醇（包括地夫可特）的患者中可能病程严重甚至致命。对于未曾患过这些疾病或未免疫的皮质类固醇治疗患者，应特别注意避免接触水痘和麻疹。如果接受地夫可特治疗的患者暴露于水痘，可能需要使用水痘-带状疱疹免疫球蛋白进行预防。如果发生水痘，可考虑使用抗病毒药物治疗。如果接受地夫可特治疗的患者暴露于麻疹，可能需要使用免疫球蛋白进行预防。10、乙型肝炎病毒再激活接受免疫抑制剂量皮质类固醇（包括地夫可特）治疗的乙型肝炎携带者可能发生乙型肝炎病毒再激活。在看似已痊愈的乙型肝炎感染且接受皮质类固醇治疗的患者中，再激活也可能偶发。在开始地夫可特长期免疫抑制治疗前，应筛查患者是否存在乙型肝炎感染。对于有乙型肝炎感染证据的患者，建议咨询具有乙型肝炎管理专业知识的医生，以进行监测并考虑乙型肝炎抗病毒治疗。11、真菌感染皮质类固醇（包括地夫可特）可能加剧全身性真菌感染，因此，除非需要地夫可特来控制药物反应，否则应避免在存在此类感染的情况下使用地夫可特。对于长期地夫可特治疗期间发生全身性真菌感染的患者，建议停药或减少剂量。12、阿米巴病皮质类固醇（包括地夫可特）可能激活潜伏的阿米巴病。因此，建议在开始地夫可特治疗前，排除在热带地区生活过的患者或有不明原因腹泻患者的潜伏阿米巴病或活动性阿米巴病。13、类圆线虫感染对于已知或疑似感染类圆线虫（线虫）的患者，应极其谨慎地使用皮质类固醇（包括地夫可特）。在此类患者中，皮质类固醇诱导的免疫抑制可能导致类圆线虫高度感染和播散，伴随广泛的幼虫移行，通常伴有严重的肠结肠炎和潜在致命的革兰氏阴性菌败血症。14、脑型疟疾避免对脑型疟疾患者使用皮质类固醇（包括地夫可特）。15、心血管/肾功能改变皮质类固醇（包括地夫可特）可引起血压升高、钠水潴留以及钾和钙排泄增加。应监测血压并评估容量负荷过重的体征和症状。监测血钾水平。可能需要进行饮食限盐和补钾。心力衰竭、高血压或肾功能不全患者应慎用地夫可特。文献报告提示，使用皮质类固醇与近期心肌梗死后左心室游离壁破裂有关联，因此，在这些患者中使用地夫可特治疗应极其谨慎。16、胃肠道穿孔对于某些胃肠道疾病患者（如活动性或潜伏性消化性溃疡、憩室炎、新近肠道吻合术和非特异性溃疡性结肠炎），使用皮质类固醇期间胃肠道穿孔的风险增加。在服用皮质类固醇的患者中，胃肠道穿孔的体征（如腹膜刺激征）可能被掩盖。如果可能存在即将发生的穿孔、脓肿或其他化脓性感染，憩室炎，新近肠道吻合术，或活动性或潜伏性消化性溃疡，应避免使用皮质类固醇。17、行为和情绪障碍全身性皮质类固醇（包括地夫可特）可能导致潜在严重的精神类不良反应。症状通常在开始治疗后几天或几周内出现，并且可能与剂量相关。这些反应可能在减少剂量或停药后改善，尽管可能需要药物治疗。精神类不良反应通常涉及治疗期间的轻躁狂或躁狂症状（例如，欣快感、失眠、情绪波动）以及停药后的抑郁发作。应告知患者或护理人员潜在的行为和情绪变化，并鼓励他们在出现精神症状时，尤其是在怀疑情绪低落或自杀意念时，寻求医疗帮助。18、对骨骼的影响(1)、骨矿物质密度降低可能导致儿科患者骨骼生长抑制以及任何年龄段患者骨质流失的发生，骨质流失可能使患者易于发生椎骨和长骨骨折。在开始皮质类固醇治疗前，应考虑患者的骨质疏松风险，对于长期接受地夫可特治疗的患者，应监测骨矿物质密度。(2)、缺血性骨坏死皮质类固醇（包括地夫可特）可能导致缺血性骨坏死。19、眼科影响使用皮质类固醇（包括地夫可特）可能产生后囊下白内障。皮质类固醇也可能引起青光眼，可能损害视神经，并可能增加由细菌、真菌或病毒引起的继发性眼部感染的风险。不建议将皮质类固醇用于活动性单纯疱疹性眼病患者。一些服用皮质类固醇的患者眼压可能升高。如果地夫可特治疗持续超过6周，应监测眼压。20、免疫接种在开始地夫可特治疗前，应根据免疫接种指南完成所有免疫接种。减毒活疫苗或活疫苗应在开始地夫可特治疗前至少4至6周接种。服用地夫可特的患者可以同时接种疫苗，但减毒活疫苗或活疫苗除外。21、严重皮疹已有使用地夫可特后发生中毒性表皮坏死松解症的报道，症状通常在开始治疗后8周内出现。在首次出现皮疹迹象时即应停药，除非皮疹明确与药物无关。22、对生长和发育的影响长期使用皮质类固醇（包括地夫可特）可能对儿童的生长和发育产生负面影响。23、卡波西肉瘤已有报告显示，接受皮质类固醇治疗（最常见于慢性病）的患者发生卡波西肉瘤。停用皮质类固醇可能导致卡波西肉瘤的临床改善。24、过敏反应在接受皮质类固醇治疗（包括地夫可特）的患者中，偶有过敏反应发生。地夫可特(Deflazacort)的不良反应1、眼部疾病：流泪增多。2、胃肠疾病：消化不良、恶心、胃肠道疾病。3、全身性疾病和给药部位情况：口渴。4、感染：睑腺炎、脓疱疮、流感、外耳炎、咽炎、牙脓肿、尿路感染、病毒感染。5、伤害、中毒和手术并发症：背部损伤、挫伤、面部损伤、腓骨骨折、青枝骨折、热衰竭。6、肌肉骨骼和结缔组织疾病：背痛、肌肉痉挛、肌痛、颈部肿块、颈痛、肢体疼痛。7、神经系统疾病：头晕、精神运动功能亢进8、精神疾病：情感不稳、攻击性、抑郁、情绪障碍、中段失眠、情绪改变、情绪波动、睡眠障碍。9、肾脏和泌尿系统疾病：尿色异常、排尿困难、膀胱张力过高。10、生殖系统和乳腺疾病：睾丸痛。11、呼吸系统、胸部和纵隔疾病：通气不足、流涕。12、皮肤和皮下组织疾病：痤疮、脱发、痤疮样皮炎。13、血管疾病：潮热。地夫可特(Deflazacort)的药物相互作用1、CYP3A4抑制剂和诱导剂(1)、中效或强效CYP3A4抑制剂地夫可特的活性代谢物21-desDFZ是CYP3A4的底物，地夫可特与强效CYP3A4抑制剂克拉霉素合用时，总暴露量增加了约3倍。因此，当中效或强效CYP3A4抑制剂（例如克拉霉素、氟康唑、地尔硫卓、维拉帕米、葡萄柚汁）与地夫可特合用时，应给予地夫可特推荐剂量的三分之一。(2)、中效或强效CYP3A4诱导剂地夫可特与强效CYP3A4诱导剂利福平合用，显著降低了暴露量，避免将强效（例如依非韦伦）或中效（例如卡马西平、苯妥英）CYP3A4诱导剂与地夫可特合用。2、神经肌肉阻滞剂接受皮质类固醇（包括地夫可特）并同时接受神经肌肉阻滞药物（例如泮库溴铵）治疗的患者，发生急性肌病的风险可能增加。地夫可特(Deflazacort)的特殊人群用药1、妊娠仅当潜在获益证明对胎儿的潜在风险合理时，才能在妊娠期间使用皮质类固醇。对在妊娠期间接受过大量皮质类固醇的母亲所生的婴儿，应仔细观察肾上腺功能不全的迹象。目前尚无关于地夫可特在孕妇中的充分且对照良好的研究来告知药物相关风险。2、哺乳期全身给药的皮质类固醇会出现在人乳中，可能抑制生长、干扰内源性皮质类固醇生成或引起其他不良影响。应考虑母乳喂养对发育和健康的益处，以及母亲对地夫可特的临床需求，以及地夫可特对母乳喂养婴儿的任何潜在不良影响。目前尚无对乳汁分泌影响的数据。3、儿科使用地夫可特治疗杜氏肌营养不良症的安全性和有效性已在5岁及以上患者中得到确认，尚未在2岁以下儿科患者中确定安全性和有效性。4、老年人使用杜氏肌营养不良症主要是儿童和年轻成年人的疾病，因此，没有地夫可特在老年人中的使用经验。5、肾功能不全轻度、中度或重度肾功能不全患者无需调整剂量。6、肝功能不全轻度或中度肝功能不全患者无需调整剂量，尚无重度肝功能不全患者的临床经验，无法为此类患者提供给药建议。地夫可特(Deflazacort)的作用机制地夫可特是一种皮质类固醇前药，其活性代谢物21-desDFZ通过糖皮质激素受体发挥抗炎和免疫抑制作用。地夫可特在杜氏肌营养不良症患者中发挥其治疗作用的确切机制尚不清楚。地夫可特(Deflazacort)的药代动力学1、吸收空腹口服给药后，地夫可特的中位Tmax约为1小时（范围0.25至2小时）。食物影响：与空腹条件相比，高脂餐条件下服用地夫可特剂使Cmax降低约30%，Tmax延迟一小时，但对AUC测量的总体全身吸收没有影响。地夫可特剂的生物利用度与口服混悬剂相似。与食物同服或碾碎与苹果酱同服不影响地夫可特的吸收和生物利用度。2、分布地夫可特活性代谢物的蛋白结合率约为40%。3、代谢口服给药后，地夫可特通过酯酶迅速转化为活性代谢物21-desDFZ。21-desDFZ进一步通过CYP3A4代谢为几种其他无活性代谢物，包括6β-羟基-21-去乙酰基地夫可特。4、排泄尿排泄是地夫可特消除的主要途径（约占剂量的68%），消除过程在给药后24小时内基本完成。21-desDFZ占尿液中消除药物的18%。地夫可特(Deflazacort)储存储存于20°C至25°C（68°F至77°F），允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间偏移[参见USP控室温]。

地夫可特(Deflazacort)最早由PTC Therapeutics,Inc.公司研发，作为糖皮质激素类药物，被用于治疗杜氏肌营养不良症。地夫可特(Deflazacort)的适应症地夫可特适用于治疗5岁及以上患者的杜氏肌营养不良症（DMD）。地夫可特(Deflazacort)的用法用量1、首次服用地夫可特前的评估在开始地夫可特治疗前，应根据免疫接种指南完成所有免疫接种。减毒活疫苗或活疫苗应在开始地夫可特治疗前至少4至6周接种。2、推荐剂量地夫可特的推荐口服剂量约为每日一次0.9毫克/千克/天，如果使用片剂，应四舍五入至最接近的可能剂量，可以使用四种规格的地夫可特剂的任意组合来达到此剂量。3、停药如果地夫可特已给药超过数天，则必须逐渐减少剂量。4、给药说明地夫可特可与食物同服或不与食物同服，请勿与葡萄柚汁同服。地夫可特可以整片吞服，或碾碎后立即与苹果酱混合服用。5、与CYP3A4抑制剂和诱导剂合用的剂量调整(1)、CYP3A4抑制剂：当地夫可特与中效或强效CYP3A4抑制剂合用时，给予推荐剂量的三分之一。例如，每日36毫克的剂量在与中效或强效CYP3A4抑制剂合用时，应减少至每日12毫克。(2)、CYP3A4诱导剂：避免将地夫可特与中效或强效CYP3A4诱导剂合用。6、剂型和规格6毫克：白色至类白色圆形双凸片，一面刻有"49"。18毫克：白色至类白色圆形双凸片，一面刻有"50"。30毫克：白色至类白色椭圆形双凸片，一面刻有"51"。36毫克：白色至类白色椭圆形双凸片，一面刻有"52"。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。地夫可特(Deflazacort)的禁忌症对地夫可特或任何非活性成分已知过敏的患者禁用。在接受皮质类固醇治疗的患者中，已有包括过敏反应在内的超敏反应发生。地夫可特(Deflazacort)的注意事项1、内分泌功能改变皮质类固醇（例如地夫可特）可导致严重甚至危及生命的内分泌功能改变，尤其是在长期使用时。应监测接受地夫可特治疗的患者是否出现库欣综合征、高血糖症以及地夫可特停药后的肾上腺功能不全。此外，垂体功能减退症、原发性肾上腺功能不全或先天性肾上腺增生、甲状腺功能改变或嗜铬细胞瘤患者发生不良内分泌事件的风险可能增加。2、撤用皮质类固醇后肾上腺功能不全的风险皮质类固醇可逆性地抑制下丘脑-垂体-肾上腺（HPA）轴，在撤用皮质类固醇治疗后可能导致继发性肾上腺功能不全。如果突然停用皮质类固醇，可能发生急性肾上腺功能不全，且可能致命。肾上腺皮质功能不全的程度和持续时间因患者而异，取决于皮质类固醇治疗的剂量、频率和持续时间。通过在停药时逐渐减少皮质类固醇剂量可降低此风险，在长期治疗停药后，这种功能不全可能持续数月，因此，在停药期间的任何应激情况下，应重新开始皮质类固醇治疗。对于在应激期间已在服用皮质类固醇的患者，可能需要增加剂量。3、库欣综合征长期暴露于外源性皮质类固醇（包括地夫可特）会发生库欣综合征（皮质醇增多症）。症状包括高血压、躯干肥胖和四肢变细、紫纹、满月脸、面部多血质、肌无力、皮肤薄脆容易频繁瘀伤、颈后脂肪沉积、骨量减少、痤疮、闭经、多毛症和精神异常。4、高血糖症皮质类固醇可升高血糖，加重原有糖尿病，使长期治疗者易患糖尿病，并可能降低降糖药物的效果。应定期监测血糖。对于高血糖患者，应相应开始或调整降糖治疗。5、甲状腺功能改变患者的使用考虑甲状腺功能减退患者皮质类固醇的代谢清除率降低，甲状腺功能亢进患者则升高。患者甲状腺状态的改变可能需要调整皮质类固醇的剂量。当需要同时给予皮质类固醇和左甲状腺素时，应在开始左甲状腺素治疗之前给予皮质类固醇，以降低肾上腺危象的风险。6、嗜铬细胞瘤危象已有使用全身性皮质类固醇后发生嗜铬细胞瘤危象（可能致命）的报告。对于疑似或确诊嗜铬细胞瘤的患者，在给予皮质类固醇前应考虑嗜铬细胞瘤危象的风险。7、免疫抑制和感染风险增加皮质类固醇（包括地夫可特）抑制免疫系统，增加感染任何病原体（包括病毒、细菌、真菌、原虫或蠕虫病原体）的风险。皮质类固醇可能降低对新感染的抵抗力、加剧现有感染、增加播散性感染的风险、增加潜伏感染再激活或加重的风险、掩盖感染的某些体征。与皮质类固醇相关的感染可能轻微，但也可能严重，有时甚至致命，感染并发症的发生率随着皮质类固醇剂量的增加而增加。应监测是否发生感染，并根据需要考虑停药或减少地夫可特剂量。8、结核病如果地夫可特用于治疗潜伏结核病或结核菌素反应性患者，可能导致结核病再激活，应密切监测此类患者的再激活情况。在长期地夫可特治疗期间，潜伏结核病或结核菌素反应性患者应接受化学预防。9、水痘-带状疱疹病毒和麻疹病毒感染水痘和麻疹在未免疫且正在服用皮质类固醇（包括地夫可特）的患者中可能病程严重甚至致命。对于未曾患过这些疾病或未免疫的皮质类固醇治疗患者，应特别注意避免接触水痘和麻疹。如果接受地夫可特治疗的患者暴露于水痘，可能需要使用水痘-带状疱疹免疫球蛋白进行预防。如果发生水痘，可考虑使用抗病毒药物治疗。如果接受地夫可特治疗的患者暴露于麻疹，可能需要使用免疫球蛋白进行预防。10、乙型肝炎病毒再激活接受免疫抑制剂量皮质类固醇（包括地夫可特）治疗的乙型肝炎携带者可能发生乙型肝炎病毒再激活。在看似已痊愈的乙型肝炎感染且接受皮质类固醇治疗的患者中，再激活也可能偶发。在开始地夫可特长期免疫抑制治疗前，应筛查患者是否存在乙型肝炎感染。对于有乙型肝炎感染证据的患者，建议咨询具有乙型肝炎管理专业知识的医生，以进行监测并考虑乙型肝炎抗病毒治疗。11、真菌感染皮质类固醇（包括地夫可特）可能加剧全身性真菌感染，因此，除非需要地夫可特来控制药物反应，否则应避免在存在此类感染的情况下使用地夫可特。对于长期地夫可特治疗期间发生全身性真菌感染的患者，建议停药或减少剂量。12、阿米巴病皮质类固醇（包括地夫可特）可能激活潜伏的阿米巴病。因此，建议在开始地夫可特治疗前，排除在热带地区生活过的患者或有不明原因腹泻患者的潜伏阿米巴病或活动性阿米巴病。13、类圆线虫感染对于已知或疑似感染类圆线虫（线虫）的患者，应极其谨慎地使用皮质类固醇（包括地夫可特）。在此类患者中，皮质类固醇诱导的免疫抑制可能导致类圆线虫高度感染和播散，伴随广泛的幼虫移行，通常伴有严重的肠结肠炎和潜在致命的革兰氏阴性菌败血症。14、脑型疟疾避免对脑型疟疾患者使用皮质类固醇（包括地夫可特）。15、心血管/肾功能改变皮质类固醇（包括地夫可特）可引起血压升高、钠水潴留以及钾和钙排泄增加。应监测血压并评估容量负荷过重的体征和症状。监测血钾水平。可能需要进行饮食限盐和补钾。心力衰竭、高血压或肾功能不全患者应慎用地夫可特。文献报告提示，使用皮质类固醇与近期心肌梗死后左心室游离壁破裂有关联，因此，在这些患者中使用地夫可特治疗应极其谨慎。16、胃肠道穿孔对于某些胃肠道疾病患者（如活动性或潜伏性消化性溃疡、憩室炎、新近肠道吻合术和非特异性溃疡性结肠炎），使用皮质类固醇期间胃肠道穿孔的风险增加。在服用皮质类固醇的患者中，胃肠道穿孔的体征（如腹膜刺激征）可能被掩盖。如果可能存在即将发生的穿孔、脓肿或其他化脓性感染，憩室炎，新近肠道吻合术，或活动性或潜伏性消化性溃疡，应避免使用皮质类固醇。17、行为和情绪障碍全身性皮质类固醇（包括地夫可特）可能导致潜在严重的精神类不良反应。症状通常在开始治疗后几天或几周内出现，并且可能与剂量相关。这些反应可能在减少剂量或停药后改善，尽管可能需要药物治疗。精神类不良反应通常涉及治疗期间的轻躁狂或躁狂症状（例如，欣快感、失眠、情绪波动）以及停药后的抑郁发作。应告知患者或护理人员潜在的行为和情绪变化，并鼓励他们在出现精神症状时，尤其是在怀疑情绪低落或自杀意念时，寻求医疗帮助。18、对骨骼的影响(1)、骨矿物质密度降低可能导致儿科患者骨骼生长抑制以及任何年龄段患者骨质流失的发生，骨质流失可能使患者易于发生椎骨和长骨骨折。在开始皮质类固醇治疗前，应考虑患者的骨质疏松风险，对于长期接受地夫可特治疗的患者，应监测骨矿物质密度。(2)、缺血性骨坏死皮质类固醇（包括地夫可特）可能导致缺血性骨坏死。19、眼科影响使用皮质类固醇（包括地夫可特）可能产生后囊下白内障。皮质类固醇也可能引起青光眼，可能损害视神经，并可能增加由细菌、真菌或病毒引起的继发性眼部感染的风险。不建议将皮质类固醇用于活动性单纯疱疹性眼病患者。一些服用皮质类固醇的患者眼压可能升高。如果地夫可特治疗持续超过6周，应监测眼压。20、免疫接种在开始地夫可特治疗前，应根据免疫接种指南完成所有免疫接种。减毒活疫苗或活疫苗应在开始地夫可特治疗前至少4至6周接种。服用地夫可特的患者可以同时接种疫苗，但减毒活疫苗或活疫苗除外。21、严重皮疹已有使用地夫可特后发生中毒性表皮坏死松解症的报道，症状通常在开始治疗后8周内出现。在首次出现皮疹迹象时即应停药，除非皮疹明确与药物无关。22、对生长和发育的影响长期使用皮质类固醇（包括地夫可特）可能对儿童的生长和发育产生负面影响。23、卡波西肉瘤已有报告显示，接受皮质类固醇治疗（最常见于慢性病）的患者发生卡波西肉瘤。停用皮质类固醇可能导致卡波西肉瘤的临床改善。24、过敏反应在接受皮质类固醇治疗（包括地夫可特）的患者中，偶有过敏反应发生。地夫可特(Deflazacort)的不良反应1、眼部疾病：流泪增多。2、胃肠疾病：消化不良、恶心、胃肠道疾病。3、全身性疾病和给药部位情况：口渴。4、感染：睑腺炎、脓疱疮、流感、外耳炎、咽炎、牙脓肿、尿路感染、病毒感染。5、伤害、中毒和手术并发症：背部损伤、挫伤、面部损伤、腓骨骨折、青枝骨折、热衰竭。6、肌肉骨骼和结缔组织疾病：背痛、肌肉痉挛、肌痛、颈部肿块、颈痛、肢体疼痛。7、神经系统疾病：头晕、精神运动功能亢进8、精神疾病：情感不稳、攻击性、抑郁、情绪障碍、中段失眠、情绪改变、情绪波动、睡眠障碍。9、肾脏和泌尿系统疾病：尿色异常、排尿困难、膀胱张力过高。10、生殖系统和乳腺疾病：睾丸痛。11、呼吸系统、胸部和纵隔疾病：通气不足、流涕。12、皮肤和皮下组织疾病：痤疮、脱发、痤疮样皮炎。13、血管疾病：潮热。地夫可特(Deflazacort)的药物相互作用1、CYP3A4抑制剂和诱导剂(1)、中效或强效CYP3A4抑制剂地夫可特的活性代谢物21-desDFZ是CYP3A4的底物，地夫可特与强效CYP3A4抑制剂克拉霉素合用时，总暴露量增加了约3倍。因此，当中效或强效CYP3A4抑制剂（例如克拉霉素、氟康唑、地尔硫卓、维拉帕米、葡萄柚汁）与地夫可特合用时，应给予地夫可特推荐剂量的三分之一。(2)、中效或强效CYP3A4诱导剂地夫可特与强效CYP3A4诱导剂利福平合用，显著降低了暴露量，避免将强效（例如依非韦伦）或中效（例如卡马西平、苯妥英）CYP3A4诱导剂与地夫可特合用。2、神经肌肉阻滞剂接受皮质类固醇（包括地夫可特）并同时接受神经肌肉阻滞药物（例如泮库溴铵）治疗的患者，发生急性肌病的风险可能增加。地夫可特(Deflazacort)的特殊人群用药1、妊娠仅当潜在获益证明对胎儿的潜在风险合理时，才能在妊娠期间使用皮质类固醇。对在妊娠期间接受过大量皮质类固醇的母亲所生的婴儿，应仔细观察肾上腺功能不全的迹象。目前尚无关于地夫可特在孕妇中的充分且对照良好的研究来告知药物相关风险。2、哺乳期全身给药的皮质类固醇会出现在人乳中，可能抑制生长、干扰内源性皮质类固醇生成或引起其他不良影响。应考虑母乳喂养对发育和健康的益处，以及母亲对地夫可特的临床需求，以及地夫可特对母乳喂养婴儿的任何潜在不良影响。目前尚无对乳汁分泌影响的数据。3、儿科使用地夫可特治疗杜氏肌营养不良症的安全性和有效性已在5岁及以上患者中得到确认，尚未在2岁以下儿科患者中确定安全性和有效性。4、老年人使用杜氏肌营养不良症主要是儿童和年轻成年人的疾病，因此，没有地夫可特在老年人中的使用经验。5、肾功能不全轻度、中度或重度肾功能不全患者无需调整剂量。6、肝功能不全轻度或中度肝功能不全患者无需调整剂量，尚无重度肝功能不全患者的临床经验，无法为此类患者提供给药建议。地夫可特(Deflazacort)的作用机制地夫可特是一种皮质类固醇前药，其活性代谢物21-desDFZ通过糖皮质激素受体发挥抗炎和免疫抑制作用。地夫可特在杜氏肌营养不良症患者中发挥其治疗作用的确切机制尚不清楚。地夫可特(Deflazacort)的药代动力学1、吸收空腹口服给药后，地夫可特的中位Tmax约为1小时（范围0.25至2小时）。食物影响：与空腹条件相比，高脂餐条件下服用地夫可特剂使Cmax降低约30%，Tmax延迟一小时，但对AUC测量的总体全身吸收没有影响。地夫可特剂的生物利用度与口服混悬剂相似。与食物同服或碾碎与苹果酱同服不影响地夫可特的吸收和生物利用度。2、分布地夫可特活性代谢物的蛋白结合率约为40%。3、代谢口服给药后，地夫可特通过酯酶迅速转化为活性代谢物21-desDFZ。21-desDFZ进一步通过CYP3A4代谢为几种其他无活性代谢物，包括6β-羟基-21-去乙酰基地夫可特。4、排泄尿排泄是地夫可特消除的主要途径（约占剂量的68%），消除过程在给药后24小时内基本完成。21-desDFZ占尿液中消除药物的18%。地夫可特(Deflazacort)储存储存于20°C至25°C（68°F至77°F），允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间偏移[参见USP控室温]。温馨提示1、地夫可特剂可与食物同服或不与食物同服。请勿用葡萄柚汁服用地夫可特剂。2、地夫可特剂可以整片吞服，或碾碎后立即与苹果酱混合服用。3、告知患者和/或护理人员，如果患者近期有感染或正在感染，或最近接种过疫苗，应告知其医疗保健提供者。如果患者出现发热或其他感染迹象，应立即寻求医疗建议。应让患者和/或护理人员意识到，有些感染可能严重甚至致命。

2017年2月9日，美国食品药品监督管理局（FDA）今日批准地夫可特(Deflazacort)片剂和口服混悬液，用于治疗5岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病，会导致进行性肌肉退化和无力。地夫可特(Deflazacort)是一种皮质类固醇，通过减轻炎症和降低免疫系统活性发挥作用。皮质类固醇在全球范围内常用于治疗杜氏肌营养不良症。这是FDA批准的首个用于治疗杜氏肌营养不良症的皮质类固醇药物，也是地夫可特(Deflazacort)在美国获批的首个适应症。FDA药物评估与研究中心神经病学产品部主任BillyDunn医学博士表示："这是首个获批用于广大杜氏肌营养不良症患者的治疗方法。我们希望这一治疗选择能使许多杜氏肌营养不良症患者受益。"关于杜氏肌营养不良症杜氏肌营养不良症是最常见的肌营养不良症类型。该病由抗肌萎缩蛋白缺失引起，这种蛋白质有助于保持肌肉细胞完整。首发症状通常在3至5岁之间出现，并随时间推移而恶化。此病常发生于无已知家族史的人群中，主要影响男孩，但在罕见情况下也可影响女孩。在全球范围内，大约每3600名男婴中就有1名患有杜氏肌营养不良症。杜氏肌营养不良症患者逐渐丧失独立活动的能力，通常在青少年早期就需要使用轮椅。随着疾病进展，可能会出现危及生命的心脏和呼吸系统疾病。患者通常在20或30多岁时死于该病；然而，疾病严重程度和预期寿命因人而异。地夫可特(Deflazacort)的疗效地夫可特(Deflazacort)的疗效在一项针对196名男性患者的临床研究中得到证实。这些患者在试验开始时年龄在5至15岁之间，经证实存在抗肌萎缩蛋白基因突变且在5岁前出现肌无力症状。在第12周，与服用安慰剂的患者相比，服用地夫可特(Deflazacort)的患者在多项肌肉力量的临床评估中表现出改善。服用地夫可特(Deflazacort)的患者平均肌肉力量的整体稳定性在研究第52周结束时得以维持。在另一项持续104周、涉及29名男性患者的试验中，地夫可特(Deflazacort)在平均肌肉力量评估方面显示出优于安慰剂的数值优势。此外，尽管未对多重比较进行统计学控制，但服用地夫可特(Deflazacort)的患者似乎比接受安慰剂治疗的患者更晚丧失行走能力。地夫可特(Deflazacort)的副作用地夫可特(Deflazacort)引起的副作用与其他皮质类固醇药物相似。最常见的副作用包括面部浮肿（库欣样外貌）、体重增加、食欲增加、上呼吸道感染、咳嗽、日间尿频、多毛症以及腹部周围脂肪过多（向心性肥胖）。其他较少见的副作用包括内分泌功能问题、感染易感性增加、血压升高、胃肠道穿孔风险、严重皮疹、行为和情绪变化、骨密度下降以及视力问题（如白内障）。正在接受免疫抑制剂剂量皮质类固醇治疗的患者不应接种活疫苗或减毒活疫苗。FDA授予了此申请快速通道认定和优先审评资格。该药还获得了孤儿药认定，这为鼓励和协助开发罕见病药物提供了激励措施。

新泽西州南普莱恩菲尔德，2019年6月7日，PRNewswire/--PTCTherapeutics公司今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准地夫可特(Deflazacort)的补充新药申请，将其标签适用范围扩大至包括2至5岁的杜氏肌营养不良症患者。杜氏肌营养不良症是一种罕见的儿童遗传性疾病，会导致进行性、不可逆的肌肉退化和无力。地夫可特(Deflazacort)最初于2017年2月获得FDA批准，用于治疗5岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。PTCTherapeutics公司首席执行官StuartPeltz博士表示："我们非常高兴能将地夫可特(Deflazacort)带给患有杜氏肌营养不良症的更年幼男孩。标准的护理方案是在确诊时即开始使用地夫可特(Deflazacort)。我们相信，在患者尽可能年轻、仍保有大量肌肉功能时就开始治疗，将对两岁及以上的患者带来最大的益处。"关于地夫可特(Deflazacort)地夫可特(Deflazacort)适用于治疗两岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。关于杜氏肌营养不良症杜氏肌营养不良症主要影响男性，是一种罕见且致命的遗传性疾病，会导致从幼儿期开始的进行性肌肉无力，并因心脏和呼吸衰竭而在二十多岁时导致早逝。这是一种由于缺乏功能性抗肌萎缩蛋白而引起的进行性肌肉疾病。抗肌萎缩蛋白对于维持骨骼肌、膈肌和心肌的结构稳定性至关重要。杜氏肌营养不良症患者可能早在十岁时就丧失行走能力，随后手臂功能也会丧失。这些患者在青少年晚期和二十多岁时会继而出现危及生命的肺部并发症（需要通气支持）和心脏并发症。

地夫可特是一种皮质类固醇药物，主要用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。作为一种抗炎和免疫调节药物，它在延缓疾病进展和改善患者生活质量方面表现出显著效果。本文将详细探讨地夫可特的适应症、功效与作用以及禁忌症，帮助患者和护理人员更好地了解其适用范围和潜在限制。地夫可特的适应症地夫可特的主要适应症是治疗杜氏肌营养不良症（DMD），这是一种遗传性肌肉退行性疾病。以下将从适用人群、治疗目标和临床研究三个方面展开说明。适用人群地夫可特适用于2岁及以上的DMD患者。对于2岁以下儿童，其安全性和有效性尚未明确，因此不建议使用。该药物通过延缓肌肉功能退化，帮助患者维持更长时间的行动能力。治疗目标地夫可特的主要治疗目标是减缓DMD的疾病进展。通过抑制炎症反应和免疫调节作用，它可以减少肌肉组织的破坏，延长患者的独立行走时间，并改善整体生活质量。临床研究支持多项临床研究表明，地夫可特在治疗DMD方面具有显著效果。2017年，美国FDA基于这些研究结果批准其用于DMD治疗，进一步验证了其疗效和安全性。了解地夫可特的适应症有助于明确其适用范围，确保患者获得最合适的治疗。地夫可特的功效与作用地夫可特在治疗DMD过程中展现出多方面的功效，其作用机制和临床效果值得深入探讨。抗炎与免疫调节地夫可特通过抑制炎症介质的释放，减轻肌肉组织的炎症反应。这种抗炎作用有助于保护肌肉纤维，延缓肌肉退化的进程。延缓疾病进展临床数据显示，长期使用地夫可特可以显著延缓DMD患者的肌肉功能丧失。患者能够更长时间保持行走能力，减少并发症的发生。改善生活质量除了延缓疾病进展，地夫可特还能减轻肌肉疼痛和僵硬，提升患者的日常活动能力。部分患者的心肺功能也可能得到一定改善。地夫可特的这些功效使其成为DMD治疗中的重要选择，为患者提供了更多希望。地夫可特的禁忌症尽管地夫可特在治疗DMD方面效果显著，但某些情况下需禁用或慎用。以下将从绝对禁忌、相对禁忌和特殊人群三个方面展开说明。绝对禁忌症对地夫可特或其成分过敏的患者严禁使用。此外，活动性全身真菌感染或严重免疫功能低下的患者也应避免使用，以免加重病情。相对禁忌症患有高血压、糖尿病或骨质疏松症的患者需谨慎使用，必要时需调整剂量并密切监测。同时，近期心肌梗死患者也需特别小心。特殊人群限制孕妇和哺乳期女性仅在潜在益处大于风险时考虑使用。2岁以下儿童禁用口服混悬剂，因其含有苯甲醇成分可能引发严重不良反应。明确地夫可特的禁忌症有助于避免潜在风险，建议患者严格遵医嘱用药。

地夫可特是一种皮质类固醇药物，适用于2岁及以上的杜氏肌营养不良症患者，用法用量需根据患者体重精确计算，并注意与其他药物的相互作用。地夫可特可能引发多种副作用，如内分泌功能改变、免疫抑制和感染风险增加等。特殊人群如孕妇、哺乳期女性、儿童及老年人需谨慎使用。地夫可特的用法用量地夫可特的用法用量需严格遵循医嘱，以减少不良反应，以下是具体的使用方法参考和注意事项。推荐剂量地夫可特的推荐口服剂量为0.9mg/kg/天，每日一次。若使用片剂，需四舍五入至最接近的剂量规格（6mg、18mg、30mg或36mg）。口服混悬液则需四舍五入至最接近的0.1毫升。患者可根据需要组合不同规格的片剂以达到目标剂量。剂量调整若患者同时使用中度或强效CYP3A4抑制剂（如克拉霉素、氟康唑等），需将地夫可特剂量调整为推荐剂量的三分之一。例如，原剂量为36mg/天，调整后应为12mg/天。强效CYP3A4诱导剂（如利福平）可能降低地夫可特疗效，应避免同时使用。用药注意事项地夫可特可与食物同服或压碎后混入苹果酱中服用，不影响吸收。首次开瓶的口服混悬液需在1个月内使用完毕，剩余部分应丢弃。用药期间需定期监测血压、血糖及骨密度，以防范潜在不良反应。地夫可特的副作用地夫可特可能引发多种副作用，涉及内分泌、免疫、心血管等多个系统，以下是常见副作用及应对措施。内分泌功能改变长期使用地夫可特可能导致库欣综合征、高血糖和肾上腺功能不全，患者需定期监测血糖，出现高血糖时应调整抗糖尿病治疗方案。停药时需逐步减量，避免急性肾上腺功能不全。免疫抑制与感染风险地夫可特会抑制免疫系统，增加感染风险，如水痘、麻疹、真菌感染等。未免疫的患者应避免接触感染者，必要时使用免疫球蛋白预防。若出现感染症状，需及时就医并调整用药方案。心血管与胃肠道影响地夫可特可能引起高血压、水钠潴留及胃肠道穿孔。患者需限制盐分摄入，补充钾元素，并监测血压。有胃肠道疾病史者应谨慎使用，出现腹痛或腹膜刺激症状时需立即就医。地夫可特的特殊人群用药特殊人群使用地夫可特需格外谨慎，以下为孕妇、儿童及老年人等群体的用药指导。孕妇与哺乳期女性孕妇使用地夫可特可能导致胎儿发育异常，如口面部裂或生长受限，仅在获益大于风险时使用。哺乳期女性用药时，药物可能通过乳汁影响婴儿，需权衡利弊后决定是否继续哺乳。儿童患者地夫可特适用于2岁及以上儿童，2岁以下患者的安全性和有效性尚未确定。长期用药可能影响儿童生长发育，需定期监测身高、体重及骨密度。老年患者与肝肾功能不全者老年患者用药经验有限，需在医生指导下使用。轻度至中度肝肾功能不全者无需调整剂量，重度肝功能损害患者应避免使用。

地夫可特是一种针对杜氏肌营养不良症（DMD）的皮质类固醇药物，由美国PTC Therapeutics公司生产。虽然它在治疗DMD方面表现出显著疗效，但同时也伴随着一系列副作用和注意事项。本文将详细探讨地夫可特的常见副作用、使用时的注意事项以及其在治疗DMD中的疗效，帮助患者和护理人员更好地了解这一药物。地夫可特的副作用地夫可特作为一种皮质类固醇，其副作用涉及多个系统，患者在使用过程中需密切关注身体反应。以下将从内分泌、免疫和骨骼系统三个方面展开说明。内分泌系统影响长期使用地夫可特可能导致库欣综合征，表现为体重增加、面部圆润、高血压等症状。此外，它还可能导致高血糖，甚至诱发糖尿病，患者需定期监测血糖水平。突然停药还可能引发肾上腺功能不全，表现为乏力、低血压等，因此停药需逐步减量。免疫系统抑制地夫可特会降低免疫力，增加感染风险，包括细菌、病毒或真菌感染。患者应避免接触水痘或麻疹患者，必要时需接种疫苗。对于乙肝病毒携带者，药物可能激活病毒复制，需提前筛查并监测。骨骼与肌肉问题长期使用可能导致骨质疏松或股骨头坏死，儿童患者还可能出现生长迟缓。此外，地夫可特与神经肌肉阻滞剂联用可能引发急性肌病，表现为肌肉无力甚至瘫痪。了解这些副作用有助于患者及时识别异常反应，并在医生指导下调整用药方案。地夫可特的注意事项为了安全使用地夫可特，患者需遵循多项注意事项，涵盖用药调整、特殊人群和药物相互作用等方面。剂量调整与监测与CYP3A4抑制剂联用时，需减少地夫可特剂量至原剂量的三分之一。同时，患者应定期检查血压、血糖和骨密度，以及时发现潜在问题。特殊人群用药孕妇使用可能增加胎儿畸形风险，哺乳期女性需谨慎。2岁以下儿童的安全性尚未明确，老年患者应在医生指导下用药。肝肾功能不全者通常无需调整剂量，但重度肝损伤患者需个体化评估。药物与食物相互作用避免与强CYP3A4诱导剂（如利福平）联用，以免降低药效。高脂肪饮食可能延迟药物吸收，但不影响总体疗效。严格遵循这些注意事项，可以最大限度降低用药风险，提高治疗安全性。地夫可特的疗效地夫可特在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）中表现出显著的临床价值，其疗效主要体现在延缓疾病进展和改善患者生活质量上。延缓疾病进展研究表明，地夫可特能有效减缓DMD患者的肌肉功能退化，延长独立行走时间，其抗炎和免疫调节作用有助于保护肌肉组织。改善生活质量通过减轻炎症反应，地夫可特可减少肌肉疼痛和僵硬，提升患者的活动能力，部分患者的心肺功能也可能得到改善。与其他药物的比较相较于其他皮质类固醇（如泼尼松），地夫可特的副作用谱略有差异，部分患者可能耐受性更好，但具体选择需根据个体情况决定。地夫可特为DMD患者提供了重要的治疗选择，合理使用可在控制症状的同时减少不良反应。