尽管帕纳替尼在国际上已获得广泛认可和应用，但在中国市场，帕纳替尼尚未获得上市许可，这使得国内患者在获取这一药物时面临一定的挑战。为了满足患者的治疗需求，本文将探讨几种可能的购买途径，旨在为患者提供实用的指导和建议。购买途径概览1. 跨境医疗旅游：对于有条件的患者，跨境医疗旅游是一种可行的选择。患者可以前往帕纳替尼已上市的国家或地区接受治疗，并在当地购买药品。这种方式不仅可以让患者获得更全面的医疗服务但跨境医疗旅游需要耗费较多的时间和金钱，且需要患者具备一定的外语沟通能力和适应能力。2. 参与临床试验：在中国，虽然帕纳替尼尚未上市，但相关的临床试验可能正在进行中。患者可以通过关注权威医疗机构或临床试验招募网站的信息，了解并参与相关的临床试验。参与临床试验不仅可以为患者提供免费的治疗机会和药品，还可以为药物在中国的上市积累宝贵的临床数据。帕纳替尼在肝功能损害患者中的剂量调整策略CP-CML、AP-CML、BP-CML剂量调整：对于CP-CML、AP-CML、BP-CML患者，若肝功能受损(Child-Pugh A-C级)，帕纳替尼起始剂量应下调至每日30毫克，以减少肝负担同时维持疗效。医生需密切监控肝功能，灵活调整治疗计划。新诊断Ph+ ALL患者的剂量管理：新诊断Ph+ ALL患者，轻度肝损(Child-Pugh A级)可维持帕纳替尼标准剂量45毫克/日，但需加强监测。中重度肝损(Child-Pugh B-C级)患者需谨慎，需密切监测肝功能及不良反应，必要时调整剂量，确保安全。个体化治疗与监测：帕纳替尼治疗应坚持个体化原则，根据患者疾病阶段、肝功能状况定制方案。加强肝功能、血液学及疾病进展监测，及时调整剂量或方案，旨在优化疗效，减少不良反应，保障患者安全。尽管帕纳替尼在中国尚未上市，但患者仍可以通过多种途径尝试获取这一药物。但无论选择哪种方式，患者都需要谨慎行事，确保自己的权益和安全得到保障。

导读：帕纳替尼(Ponatinib)在治疗某些类型的白血病和特定类型的癌症中展现出了显著的效果。但其高昂的原研药价格往往让患者望而却步，随着制药技术的发展和市场竞争的加剧，帕纳替尼的仿制药逐渐进入市场，为患者提供了更多选择。本文将为您梳理帕纳替尼原研药与仿制药的价格情况，帮助您更好地了解这一药物的市场动态。帕纳替尼(Ponatinib)原研药和仿制药价格一览日本大冢港版：15mg30片装还是45mg30片装，分别约为20375元和39750元。孟加拉碧康：15mg60片装的规格，价格约为3100元，远低于原研药的价格。45mg30片装的价格控制在了约4500元，孟加拉珠峰：其15mg30片装的药品售价仅约为1550元，而45mg30片装的价格也约为3800元。帕纳替尼(Ponatinib)的用法用量CP-CML患者的推荐剂量：对于慢性期慢性髓性白血病(CP-CML)患者，帕纳替尼的剂量管理尤为重要。根据临床指南，推荐的起始剂量为45mg，口服，每日一次。这一剂量旨在迅速控制病情，达到治疗效果。在患者达到≤1%BCR-ABL 1IS(一种衡量疾病缓解程度的指标)后，剂量应减至15mg，口服，每日一次，以维持病情稳定并减少潜在的副作用。AP-CML, BP-CML, 和Ph+ALL患者的推荐剂量：推荐的起始剂量为45mg，口服，每日一次。这一剂量被认为能够在多数患者中产生有效的抗肿瘤活性。剂量调整原则：患者应持续接受帕纳替尼治疗，直至出现疾病进展、失去反应或发生不可接受的毒性反应。在治疗过程中，医生会根据患者的具体情况(如病情进展、耐受性、不良反应等)进行剂量调整或中断治疗，以确保患者的安全治疗。

帕纳替尼(Ponatinib)，作为一种重要的酪氨酸激酶抑制剂，其价格因生产厂商及规格的不同而有所差异。以下是几款市场上常见的帕纳替尼产品及其最新价格概览，旨在为患者提供参考。帕纳替尼(Ponatinib)的价格概览日本大冢出口港版：提供15mg30片和45mg30片两种规格。价格：15mg30片的价格约为20375元，而45mg30片的价格则高达39750元。孟加拉碧康：包括15mg60片和45mg30片两种规格，满足了不同患者的用药需求。价格：15mg60片的价格约为3100元，而45mg30片的价格约为4500元。孟加拉珠峰：同样提供15mg30片和45mg30片两种规格。价格：15mg30片的价格为1550元，45mg30片的价格为3800元。帕纳替尼的作用机制帕纳替尼通过以下几个方面发挥其治疗作用：针对特定靶点的抑制作用：帕纳替尼是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，能够抑制包括BCR-ABL、VEGFR、PDGFR、FGFR等在内的多种激酶活性。其中，对BCR-ABL激酶的抑制是其最为核心的作用之一，特别是在针对具有T315I突变的BCR-ABL激酶时，帕纳替尼表现出了独特的疗效，这是目前其他酪氨酸激酶抑制剂所无法比拟的。阻断信号传导通路：通过抑制BCR-ABL等激酶的活性，帕纳替尼能够阻断癌细胞生长和增殖所需的信号传导通路。这些信号通路在癌细胞的生存、增殖和扩散过程中起着至关重要的作用。帕纳替尼的干预使得这些信号通路受阻，从而抑制了癌细胞的生长和扩散。促进细胞凋亡：帕纳替尼不仅抑制癌细胞的生长和增殖，还能诱导癌细胞凋亡。凋亡是细胞程序性死亡的一种方式，通过触发细胞内部的凋亡机制，帕纳替尼能够促使癌细胞自我消亡，从而进一步减少体内癌细胞的数量。临床应用与疗效：在临床应用中，帕纳替尼主要用于治疗对传统酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性粒细胞白血病(CML)及费城染色体阳性(Ph+)的急性淋巴细胞白血病(ALL)患者。特别是在针对具有T315I突变的BCR-ABL激酶时，帕纳替尼表现出了显著的疗效。在临床试验中，帕纳替尼已经成功帮助了大量患者实现了病情的缓解和控制。

导读：帕纳替尼(Ponatinib)，也称为普纳替尼，是一种针对特定类型白血病和其他血液系统恶性肿瘤的重要治疗药物。作为第三代酪氨酸激酶抑制剂，它在临床应用中展现出了对多种激酶的强大抑制作用，尤其适用于对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的患者。下文是帕纳替尼的几种主要版本及其简要介绍。帕纳替尼(Ponatinib)有哪几种版本1. 日本大冢出口港版：该版本提供了15mg30片和45mg30片两种规格，以满足不同患者的治疗需求，15mg规格的价格约为20375元，45mg规格的价格则达到39750元。2. 孟加拉碧康版本：该版本提供了15mg和45mg两种规格的片剂，其中15mg60片的价格仅为3100元，45mg30片的价格约为4500元。这一价格优势使得更多患者能够负担得起这一重要药物，尤其是对于需要长期治疗的患者来说，更是提供了经济上的支持。3. 孟加拉珠峰版本：孟加拉珠峰制药的帕纳替尼规格包括15mg30片和45mg30片，15mg30片的价格约为1550元，而45mg30片的价格则为3800元。帕纳替尼(Ponatinib)的临床试验成果在帕纳替尼的II期临床试验中，其疗效得到了充分验证。针对270例CML慢性期患者的观察显示，经过48个月的随访，有110例患者持续接受帕纳替尼治疗，并实现了55%的主要细胞遗传学缓解率，显著改善了患者的预后。在Ph+ALL患者中，帕纳替尼也展现出了卓越的治疗效果，60%的患者获得了主要细胞遗传学缓解，其中80%的患者更是达到了长期持久的缓解状态，为这些原本治疗难度大的患者带来了新的希望。治疗优势与挑战帕纳替尼在治疗前两代药物耐药后的CML和Ph+ALL患者中表现出色，但帕纳替尼的副作用也不容忽视。常见的副作用包括高血压、皮疹和腹痛等，而更为严重的副作用则可能包括血栓的形成，这要求医生在开具处方时需谨慎评估患者的风险与收益，并采取适当的监测和管理措施以确保患者安全。

导读：普纳替尼（Ponatinib，商品名Iclusig）是一种第三代Bcr-Abl激酶抑制剂，是一种针对慢性粒细胞白血病（CML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）的靶向治疗药物，这篇文章主要讲了普纳替尼的副作用处理、特殊人群用药、上市情况、作用功效等内容。副作用及处理普纳替尼的不良反应包括最常见非血液学不良反应（≥ 20%）：高血压、皮疹、腹痛、疲乏、头痛、干皮肤、便秘、关节痛、恶心和发热。血液学不良反应：血小板减少、贫血、中性粒细胞减少、淋巴细胞减少和白细胞减少。严重不良反应：包括心律失常、胰腺炎/脂肪酶升高、心房颤动和高血压等。处理方式包括：监测患者血压，若血压持续升高，可考虑使用抗高血压药物进行调整。建议患者保持良好的生活习惯，如低盐饮食、适量运动等。定期进行心电图监测，评估心脏功能。若出现严重心律失常或心绞痛，应立即中断或停止用药，并寻求医疗救助。监测患者血栓栓塞的症状，如肢体肿胀、疼痛等。若发生严重静脉血栓栓塞，应酌情减量或停用普纳替尼，并进行抗凝治疗。每两周监视全细胞计数共3个月，然后每月和当临床上指示时监视。定期进行肝功能检查，如转氨酶、胆红素等指标的监测。在使用普纳替尼治疗期间，患者应定期进行随访和监测，以便及时发现和处理不良反应。特殊人群用药1、妊娠、哺乳期妇女：普纳替尼在给妊娠期妇女服用时可能会造成胎儿损伤，因此禁止在妊娠期使用。普纳替尼可能通过乳汁分泌，对婴儿产生不利影响，因此禁止在哺乳期使用。2、肝功能受损患者：普纳替尼的代谢和清除主要通过肝脏完成，对于肝功能严重受损的患者来说，使用该药物可能会导致更严重的不良反应。3、心血管疾病患者：患有心脏病、心脏血管疾病或其他心血管问题的患者在开始使用普纳替尼之前，应咨询心脏专科医生的意见。医生将综合考虑患者的病情、心血管风险和治疗益处，以确定是否适合使用该药物。上市情况普纳替尼最早于2012年12月在美国上市。2023年5月份已在中国递交上市申请，目前尚未在中国上市。作用功效1、针对ABL T315I突变：普纳替尼特别适用于治疗携带ABL T315I突变的CML或Ph+ ALL患者，这种突变使得其他TKIs无法有效结合并抑制Bcr-Abl蛋白。2、多靶点抑制：作为多靶点受体酪氨酸激酶抑制剂（TKI），普纳替尼可以占据BCR/ABL蛋白结合ATP的位点，抑制该酶的活性。3、治疗效果：在加速期CML、急变期CML和Ph+急淋患者中，普纳替尼取得的主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。4、生存期延长：普纳替尼治疗的患者与接受异基因造血干细胞移植（allo-SCT）的患者相比，在某些情况下，普纳替尼治疗可以延长患者的生存期。普纳替尼作为一种强有效的口服TKIs，对于难治性的CML患者，尤其是有T315I突变的患者来说，该药成为非常重要的临床选择。由于它是一种强效药物，使用时应严格遵循医生的指导，以确保安全和疗效。

普纳替尼(lclusig)的用药注意事项主要包括动脉闭塞、静脉血栓栓塞、心力衰竭、肝中毒、高血压、胰腺炎、新诊断慢性期CML的毒性增加、周围神经病、眼毒性、出血、液体潴留、心律失常、骨髓抑制、肿瘤溶解综合征、可逆性后部白质脑病综合征、伤口愈合不良、胃肠道穿孔、胚胎-胎仔毒性等。普纳替尼如何发挥作用普纳替尼(lclusig)也叫作帕纳替尼，是一种称为蛋白酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的药物，酪氨酸激酶是充当化学信使刺激癌细胞生长的蛋白质。普纳替尼阻断并干扰许多蛋白激酶，被称为多激酶抑制剂。普纳替尼(lclusig)的用药注意事项1、动脉闭塞：包括心肌梗死、急性冠状动脉综合征、动脉血栓形成、缺血性卒中、缺血性脑梗死和不稳定型心绞痛。用药期间注意监测，出现动脉闭塞后中断治疗，然后按相同或降低的剂量恢复治疗，或根据复发或严重程度中止普纳替尼治疗。2、静脉血栓栓塞：包括深静脉血栓形成、肺栓塞、血栓性浅静脉炎、视网膜静脉阻塞、视网膜静脉血栓形成等，用药期间应监测是否有静脉血栓栓塞的迹象，出现后中断治疗，然后按相同或降低的剂量恢复治疗，或根据复发或严重程度中止静脉普纳替尼治疗。3、心力衰竭：包括致命、严重或严重的心力衰竭事件，注意监测患者是否有与心力衰竭一致的体征或症状，并按照临床指示管理心力衰竭。中断给药，然后以减少的剂量恢复给药，或因新的或恶化的心力衰竭而中断I治疗。4、肝中毒：普纳替尼可引起肝毒性，包括肝功能衰竭和死亡，最常见的肝毒性事件是ALT、AST、GGT、胆红素和碱性磷酸酶升高。在用药开始时监测肝功能检测，然后至少每月一次或根据临床指示进行监测。5、高血压：普纳替尼可引起严重或重度高血压，包括高血压危象。根据基线和临床指示监测血压，并根据临床指示管理高血压。如果未对高血压进行医学控制，则中断、减少剂量或停止治疗。对于显著恶化、不稳定或治疗耐药的高血压，中断普纳替尼治疗并考虑进行紧急临床干预。6、胰腺炎：用药前2个月每2周监测一次血清脂肪酶，此后每月或根据临床指示监测一次。对有胰腺炎或酒精滥用史的患者进额外进行血清脂肪酶监测。7、新诊断慢性期CML的毒性增加：对于新诊断出的CP-CML患者，不建议使用普纳替尼进行治疗。8、周围神经病：包括感觉减退、肌无力、感觉异常，用药期间监测患者的神经病变症状，如感觉减退、感觉亢进、感觉异常、不适、灼热感、神经性疼痛或无力等，出现后及时中断给药，然后根据复发或严重程度恢复相同或减少的剂量或中断给药9、眼毒性：比如干眼、视力模糊、眼部疼痛、年龄相关性黄斑变性、视网膜静脉阻塞等，在用药前和治疗期间定期进行全面的眼部检查。10、出血：治疗期间注意监测出血的情况，并按照临床指示管理患者。11、液体潴留：包括外周水肿、胸腔积液，需要监测液体潴留，避免大量进食含盐分比较多的食物，比如腌制食品等。12、心律失常：包括房颤、心肺骤停、室上性早搏和晕厥，用药期间注意监测提示心率减慢或心率加快的症状，比如头晕、胸痛等，并按照临床指示对患者进行管理。13、骨髓抑制：包括中性粒细胞减少、血小板减少、贫血，在前3个月每2周获取一次全血细胞计数，然后每月或根据临床指示获取一次。14、肿瘤溶解综合征：开始普纳替尼治疗前，确保充分水化并治疗高尿酸血症。15、可逆性后部白质脑病综合征：可表现为高血压、癫痫、头痛、警觉性下降、精神功能改变、视力丧失等，必须进行磁共振成像(MRI)以确认诊断，中断普纳替尼治疗，直到问题解决。16、伤口愈合不良：普纳替尼可影响伤口愈合，择期手术前至少暂停用药。大手术后至少2周内不要给药，直至伤口完全愈合。17、胃肠道穿孔：接受普纳替尼治疗的患者可发生胃肠道穿孔或瘘，胃肠穿孔患者需永久停药。18、胚胎-胎仔毒性：普纳替尼对孕妇给药时可能会对胎儿造成伤害，孕妇禁用。有生殖潜力的雌性在使用普纳替尼治疗期间和最后一次给药后3周内使用有效避孕方法。多久服用一次普纳替尼只要普纳替尼有效，通常需要继续服用它，除非副作用比较严重。 在未先咨询您的专科医生的情况下，切勿停止服用。特殊人群用药1、哺乳期女性：建议女性在治疗期间以及最后一次给药后6天内不要母乳喂养2、具有生殖潜力的女性和男性：在开始服用普纳替尼前验证具有生殖潜力的女性的怀孕状态。3、既往肝受损患者：与肝功能正常的患者相比，这些患者更容易出现不良反应，对于既往存在肝受损的患者，将普纳替尼的起始剂量减少至每天一次口服30mg。总结在使用普纳替尼治疗期间患者应遵循医生的指导，并定期进行医学监测。相关热文推荐：普纳替尼的仿制药有哪些？

普纳替尼的仿制药主要包括孟加拉珠峰制药版、孟加拉碧康制药版、阿根廷Varifarma公司版等，另外，也有一些无法验证合法性、真实性的仿制版本。关于普纳替尼普纳替尼(Ponatinib)是一种TKI药物，可治疗患有慢性粒细胞白血病(CML)和费城阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)的成人，这些患者之前的TKI治疗已不再有效。普纳替尼也可考虑用于患有 T315I突变的CML或Ph+ALL成人患者，但是不适用于治疗新诊断的慢性期CML患者。具体适应症如下：1、慢性期慢性粒细胞白血病(CML)不能耐受或不再受益于至少2种既往激酶抑制剂药物的治疗。2、加速期或急变期CML，或无法接受任何其他激酶抑制剂药物的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)。3、特定类型的异常基因（T315I阳性）慢性期、加速期或急变期CML，或T315I阳性Ph+ALL。普纳替尼原研药普纳替尼是日本武田制药生产的原研药，目前已经出口到意大利、德国、土耳其等国家，虽然叫做意大利版、德国版、土耳其版，但是实际上还是日本武田制药生产的原研版本。普纳替尼的仿制药目前主要了解到要以下几种版本的普纳替尼仿制药：1、孟加拉珠峰制药版：孟加拉珠峰制药是一家以仿制药为主的孟加拉国知名制药企业，可提供高质量、低价格的仿制药，也有孟加拉珠峰制药版的普纳替尼。2、孟加拉碧康制药版：孟加拉碧康制药是孟加拉目前规模最大、技术最先进的抗肿瘤类和抗病毒类药物生产企业，也有仿制的普纳替尼。3、阿根廷Varifarma公司版：该公司也生产仿制的普纳替尼。普纳替尼仿制药的参考价格一、孟加拉碧康版1、15mg*60片：大约在3200元-4000元之间。2、45mg*30片：大约在4900元-6000元之间。二、孟加拉珠峰版1、15mg*30片：大约在1550元-2500元之间。2、45mg*30片：大约在3800元-4500元之间。普纳替尼的疗效在新诊断为Ph阳性急性淋巴细胞白血病的成年患者接受高CVAD方案治疗。在诱导期间，以每天45mg×14次的剂量添加普纳替尼，然后连续每天45mg（前37名患者）或每天30 mg，在达到完全分子反应后将剂量减少至每天15mg。维持治疗包括连续2年每月每日服用帕那替尼和长春新碱-泼尼松，随后无限期每日服用帕那替尼。12次阿糖胞苷与甲氨蝶呤交替鞘内注射作为中枢神经系统预防。所有68名在治疗开始时患有活动性疾病的患者均达到完全缓解（CR），累积CMR率为86%。20名患者（23%）接受了同种异体干细胞移植。中位随访时间为80个月，估计6年无事件生存率为65%，总生存率为75%。在第一次CR中，同种异体干细胞移植的结果没有差异。常见的3-5级不良事件包括感染、肝转氨酶和总胆红素升高、高血压、胰腺炎、出血、皮疹。普纳替尼和hyper-CVAD的长期结果继续显示出优异的结果和可接受的安全性数据，表明这种策略是一线Ph阳性ALL的另一种标准治疗方法。参考文献：Kantarjian H, Short NJ, Jain N, Sasaki K, Huang X, Haddad FG, Khouri I, DiNardo CD, Pemmaraju N, Wierda W, Garcia-Manero G, Kebriaei P, Garris R, Loghavi S, Jorgensen J, Kwari M, O'Brien S, Ravandi F, Jabbour E. Frontline combination of ponatinib and hyper-CVAD in Philadelphia chromosome-positive acute lymphoblastic leukemia: 80-months follow-up results. Am J Hematol. 2023 Mar;98(3):493-501. doi: 10.1002/ajh.26816. Epub 2023 Jan 4. PMID: 36600670.相关热文推荐：阿仑单抗(CAMPATH)治疗白血病的优势有哪些？

普纳替尼是一种抗癌药物，适用于治疗费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病、成人慢性粒细胞白血病。此药的优势体现在给药方便、毒性低、治疗效果显著、孤儿药地位、能够穿过血脑屏障等方面。给药方便此药为片剂，有10mg、15mg、30mg和45mg。患者每天口服一次，推荐的起始剂量为45mg。口服给药的方式提供了治疗的便利，并且也能够减少一些患者的住院需求，大大提高了患者的治疗依从性。毒性低普纳替尼是美国FDA在2012年批准的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，能够有效抑制BCR-ABLT315I突变的TKI，该药物毒性通常较低。普纳替尼是新药研制过程中的大突破，是一种对白血病疗效较好、毒副作用较低的多靶点酪氨酸激酶抑制剂。治疗效果显著目的：综述泛酪氨酸激酶抑制剂(TKI)普纳替尼的药理学、药代动力学、临床试验、不良反应和处方注意事项。研究选择/资料提取：纳入的文章和摘要以英文发表，包含关于普纳替尼的信息，特别是在慢性髓细胞白血病(CML)或费城染色体阳性(Ph+)急性淋巴细胞白血病(ALL)的治疗中。资料综合：继II期PACE试验后，普纳替尼被批准用于治疗慢性期(CP)、加速期(AP)或急变期(BP) CML或Ph+ALL患者，这些患者对之前的治疗已变得不耐受或耐药。与其他BCR-ABLtki不同，普纳替尼旨在克服T315I突变。在15.3个月时，46%的CP-CML患者实现了完全的细胞遗传学反应，34%实现了主要的分子反应。AP-CML患者的完全血液学反应发生率为47%，BP-CML患者为21 %，Ph+患者为34%。结论：普纳替尼是一种有效的TKI，可以克服先前治疗的CML和Ph+ALL患者的几种耐药机制。Ponatinib应保留给一线治疗失败、有T315I突变或病情进展的患者。此外，一项实验结果显示，76名中年患者被招募并接受普纳替尼治疗，3年无事件生存率为70% 。孤儿药地位2012年12月14日，美国FDA批准普纳替尼用于治疗成人慢性髓细胞白血病和Ph染色体阳性急性淋巴细胞白血病。这两种白血病均为罕见疾病，FDA因此授予普纳替尼"孤儿药"地位。这两种白血病均为罕见疾病，FDA因此授予普纳替尼"孤儿药"地位。能够穿过血脑屏障普纳替尼具有足够的脂溶性或通过特定的转运机制，可以穿过血脑屏障，进入脑脊液和大脑组织。一项基于房室血脑屏障(BBB)的药物跨BBB模型，评价了外排转运体对普纳替尼跨血脑屏障的作用及机制。描述了由转运体介导的药物由脑排出，这一过程缩短了普纳替尼在脑部的滞留时间，降低了药物在脑部的作用，对脑肿瘤的靶向治疗具有重要意义。相关热文推荐：新型抗癫痫药卢非酰胺(Rufinamid)的疗效怎么样？

帕纳替尼和普纳替尼(Ponatinib)是同一种药物，临床主要适用于治疗慢性粒细胞性白血病（CML）、慢性髓性白血病（CML）、急性淋巴细胞白血病（ALL），因此并不存在哪个好的说法。 普纳替尼(Ponatinib)也叫帕纳替尼 普纳替尼(Ponatinib)的商品名为lclusig，也叫帕纳替尼、Ponatinib、Ponaxen。普纳替尼(Ponatinib)(又名AP-24534)是由ARIAD制药公司开发用于治疗慢性髓细胞白血病(CML)和Ph染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)的口服药物，为一种多靶向酪氨酸激酶抑制剂，其主要靶点是CML和Ph+ALL特有的标志性异常酪氨酸激酶BCR-ABL。CML的病理特征是由于异常基因表达而产生BCR-ABL蛋白，导致骨髓过度和无节制地产。 这两种白血病均为罕见疾病，FDA因此授予普纳替尼(Ponatinib)"孤儿药"地位。普纳替尼(Ponatinib)是唯一被证明具有对抗BCR-ABL T315I管家基因突变活性的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，这是一种最常见的突变，大约10%的耐药患者发生该突变。 普纳替尼(Ponatinib)治疗费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的效果 在患有费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)的成人中，普纳替尼(Ponatinib)和化疗的组合显示出有希望的结果。 PONALFIL (普纳替尼(Ponatinib)联合化疗治疗年轻成人Ph阳性急性淋巴细胞白血病)试验将普纳替尼(Ponatinib) (30mg/d)与标准诱导和巩固化疗相结合，随后在18至60岁的新诊断Ph+ ALL患者中进行异基因造血干细胞移植(alloHSCT)。普纳替尼(Ponatinib)仅在alloHSCT后预先给药。主要终点是造血干细胞移植前的血液学和分子反应以及无事件生存率(EFS)，包括分子复发事件。 29名患者存活(中位随访时间，2.1年；范围，0.2-4.0年)，3年EFS和总生存率(OS)分别为70%(95%置信区间，51-89)和96% (95%置信区间，89-100)。在急性淋巴细胞白血病Ph [BCR-ABL]阳性的年轻成人中比较PONALFIL和ALLPh08(化疗和伊马替尼);相同方案，使用伊马替尼作为酪氨酸激酶抑制剂)的倾向评分试验显示，接受普纳替尼(Ponatinib)治疗的患者的OS显著改善(3年OS，96%比53%；P= .002)。最常见的3-4级不良事件是血液系统(42%)、感染(17%)和肝脏(22%)，只有一个血管闭塞事件。 对新诊断为Ph+ ALL的成人患者，采用普纳替尼(Ponatinib)联合化疗并随后进行异基因造血干细胞移植具有良好的耐受性，并鼓励进行EFS。 普纳替尼(Ponatinib)治疗慢性粒细胞白血病的效果 普纳替尼(Ponatinib)是一种有效的口服酪氨酸激酶抑制剂，用于未突变和突变的BCR-ABL，包括在315位(T315I)发生酪氨酸激酶抑制剂难治性苏氨酸到异亮氨酸突变的BCR-ABL。在慢性髓细胞白血病(CML)患者中进行了普纳替尼(Ponatinib)的2期试验。 方法：招募了449例重度预处理的CML或Ph阳性患者，这些患者对达沙替尼或尼罗替尼具有耐药性或不可接受的副作用，或者具有BCR-ABL T315I突变。普纳替尼(Ponatinib)的初始剂量为45mg，每日一次，中位随访时间为15个月。 结果：在267例慢性期CML患者中，56%有主要的细胞遗传学反应(51%的患者对达沙替尼或尼罗替尼有耐药性或不可接受的副作用，70%的患者有T315I突变)，46%有完全的细胞遗传学反应(两个亚组分别为40%和66%)，34%有主要的分子反应(两个亚组分别为27%和56%)。不管基线BCR-ABL激酶结构域突变状态如何，都观察到反应，并且是持久的；持续至少12个月的主要细胞遗传学反应率估计为91%。没有检测到单个BCR-ABL突变导致对普纳替尼(Ponatinib)耐药。 在83名加速期CML患者中，55%有主要血液学反应，39%有主要细胞遗传学反应。在62名急变期CML患者中，31%有主要血液学反应，23%有主要细胞遗传学反应。在32名Ph阳性ALL患者中，41%有主要血液学反应，47%有主要细胞遗传学反应。 常见的不良事件有血小板减少症(37%的患者)、皮疹(34%)、皮肤干燥(32%)和腹痛(22%)。在9%的患者中观察到严重的动脉血栓形成事件，这些事件中有3%被认为与治疗相关。 总结 患有以上药物适应症的患者，可在医生的指导下使用普纳替尼(Ponatinib)治疗。但一些患者可能会出现副作用，如疲劳、高血压、恶心、呕吐等。因此，在使用普纳替尼(Ponatinib)之前，需要进行详细的评估和监测，以确保该药物的疗效和副作用在个体患者中得到平衡。 参考文献 [1]刘畅,裴晋红,穆秀丽等.普纳替尼(Ponatinib)(ponatinib)抑制SNU-449人肝癌细胞增殖并阻断MAPK和PDK1/AKT/mTOR信号通路[J].细胞与分子免疫学杂志,2022,38(05):425-431.DOI:10.13423/j.cnki.cjcmi.009425.

在临床试验中，普纳替尼的起始剂量是每天口服一次45mg。然而，在2期试验中，68％的患者在治疗过程中每天需要将剂量减少至30mg或15mg。 关于普纳替尼 普纳替尼(ponatinib)，商品名Iclusig。本品是阿瑞雅德公司研发的酪氨酸激酶抑制剂。2012年FDA批准其用于治疗成人慢性粒细胞白血病(CML)、费城染色体阳性(Ph+)急性淋巴细胞白血病(ALL)。临床主要用于治疗对达沙替尼(dasatinib)或尼洛替尼(nilotinib)治疗无效或不能耐受的患者，以及不适合伊马替尼(imatinib)后续治疗的患者。也可用于治疗具有基因突变(“T315I突变”)的患者。 2013年10月31日，鉴于普纳替尼“危及生命的血栓和血管重度狭窄”风险，美国FDA要求生产商停止其销售和推广。2013年12月20日，FDA针对本品的使用提出了多项安全控制措施后允许其重返市场。 普纳替尼治疗CP-CML用法用量 对至少两种先前激酶抑制剂耐药或不耐受的慢性期(CP)慢性髓性白血病(CML)的患者，普纳替尼推荐的起始剂量为45 mg口服，每日一次，当达到≤1% BCR-ABL1IS时，减少至15 mg口服，每日一次。无反应的患者可将普纳替尼剂量再次升高至先前耐受的30 mg或45 mg口服剂量，每日一次，直至在再次升高的剂量下失去反应或出现不可接受的毒性。 如果3个月内仍未出现血液学应答，则考虑停用普纳替尼。 普纳替尼治疗AP-CML、BP-CML和Ph+ ALL的用法用量 尚未确定Iclusig的最佳剂量。 普纳替尼的推荐起始剂量为45 mg，口服，每日一次。对于已实现主要细胞遗传学应答的加速期(AP) CML患者，考虑减少普纳替尼的剂量，直至无反应或毒性不可接受。 如果3个月内仍无反应，则考虑停用普纳替尼。告知患者以下事项: 1、可与食物同服，也可不与食物同服。 2、整片吞下。请勿压碎、打碎、切割或咀嚼药片。 3、如果漏服了一剂药物，请在第二天的固定时间服用下一剂药物。 普纳替尼药物相互作用 1、强效CYP3A抑制剂 普纳替尼与一种强效CYP3A抑制剂联合用药会增加普纳替尼的血浆浓度，这可能会增加普纳替尼不良反应的风险。避免普纳替尼与强效CYP3A抑制剂联合用药。如果无法避免普纳替尼与强效CYP3A抑制剂同时服用，则应减少普纳替尼的剂量。 2、强CYP3A诱导剂 普纳替尼与强效CYP3A诱导剂联合用药会降低帕那替尼的血浆浓度。避免将普纳替尼与强效CYP3A诱导剂联合用药，除非其益处大于降低普纳替尼暴露的风险。监测患者是否出现疗效降低的情况。建议选择无CYP3A诱导可能性或CYP3A诱导可能性极小的合用药物。 相关热文推荐：普纳替尼是第几代TKI？ https://www.1blv.com/newsDetail/121320.html

普纳替尼是阿瑞雅德制药公司研制的第3代 TKI,在普纳替尼Ⅰ期临床研究中显示,对第1、2代 TKI治疗失败的Ph染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+CML)患者的疗效表现出了显著效果,而其中 T315I 突变患者的疗效更加显著。 关于普纳替尼 普纳替尼(Ponatinib)是阿瑞雅德制药公司研制的一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂(TKI) ,属于第3代TKI,是治疗成人慢性髓细胞白血病(CML)和Ph染色体阳性( Ph +)急性淋巴细胞白血病(ALL)的口服药物,目前主要用于对达沙替尼或尼洛替尼治疗无效或不能耐受的患者以及不适合伊马替尼后续治疗的患者,也可用于治疗T315I突变及其他突变的BCR-ABL酪氨酸激酶活性的患者。 普纳替尼的作用 普纳替尼是一种口服多靶点TKIs合成物，为pan-BCR-ABL抑制剂。其体外抑制ABL与T315I 突变ABL酪氨酸激酶活性的半抑制浓度(IC50）分别为0.4、2.0 nmol·L-1，IC50值在0.1 ~ 20 nmol·L-1，亦抑制其他致癌激酶的活性，包括血管内皮生长因子受体(VECFR)、血小板衍生生长因子受体(PDGFR)、纤维母细胞生长因子受体(FGFR)、生促红素人肝细胞 (Eph)受体、胞质酪氨酸激酶Src 家族(SFK)、酪氨酸激酶膜受体基因( C-kit)、孤儿受体酪氨酸激酶( RET)、促血管生成素Ⅰ型酪氨酸激酶受体2(TIE2)和FMS样的酪氨酸激酶3 (FLT3 )。 普纳替尼的治疗效果 在Ⅱ期临床试验(PACE试验)中,给予449例曾经其他TKI治疗过的慢性期和晚期CML及 Ph +ALL患者口服帕纳替尼(45 mg , qd),结果显示，在267例慢性期CML患者中,56%达到主要细胞遗传学疗效反应,46%达到完全细胞遗传学疗效反应,34%达到主要分子学反应，且91%的受试者疗效会持续12个月; 其中64例 BCR-ABLT3151突变慢性期CML患者中,70%产生细胞遗传学疗效反应;在83例加速期CML、62例急变期CML、32例Ph +ALL对其他TKI耐药或不能耐受的患者中,达到主要血液学疗效反应分别为55%、31% 、41% ,达到主要细胞遗传学疗效反应分别为39%、23 %、47%; 而在18例加速期CML和46例急变期CML或Ph +ALL BCR-ABLT3lSI突变的患者中,达到主要血液学疗效反应分别为50%和33 % 。 总结 帕纳替尼是一种不仅可用于治疗CML和Ph + ALL,也可用于治疗对第1.2代TKI耐药或不能耐受达的患者,还能够有效抑制BCR ABL T3151突变，在未来它可能取代伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼在CML治疗中的地位,可能是第1个真正意义上的广谱BCR ABL TKI,作为未来治疗CML的一线用药,是一种很有发展潜力的药物。 相关热文推荐：吉妥单抗/吉妥珠单抗的作用与功效与副作用？ https://www.1blv.com/newsDetail/121313.html

慢性粒细胞白血病(CML)是一种克隆性多能造血千细胞增生恶性疾病，在国内的发病率约为0.36/10 000，多发于中年人。费城染色体异常为该病的特征性遗传学标志，BCR-ABL融合基因是致病的分子基础。作用于BCR-ABL靶向的酪氨酸激酶抑制剂(TKI )是CML患者临床治疗的首选药物，帕纳替尼( Ponatinib)作为第三代多靶点TKI，主要用于治疗携带有T315I突变阳性成人CML或者携带有T315I突变阳性的费城染色体阳性急性淋巴细胞性白血病(Ph+ALL)，那么，普纳替尼的功效及作用及副作用是什么？ 普纳替尼的功效及作用 普纳替尼是第三代酪氨酸激酶强效抑制剂，能有效抑制BCR-ABL磷酸化，进而抑制CML恶性细胞增殖，主要用于T315I突变的CML患者。 Jabbour等研究发现,普纳替尼联合hyper-CVAD方案诱导治疗初发Ph+ ALL患者,3年无事件生存率为70%。在一项多中心的前瞻性试验中,44例不能耐受化疗和移植的老年Ph+ALL患者接受普纳替尼联合泼尼松诱导治疗，完全分子学反应率为41%,中位无事件生存期为14.31个月。 Leotta 等21发现,携带T315I突变的Ph+ ALL患者移植后接受普纳替尼维持治疗2年总生存率为40%。可见普纳替尼治疗T315I突变的Ph+ALL疗效显著。但是BCR-ABL复合突变可能使Ph+ALL患者对普纳替尼产生临床耐药性。 普纳替尼副作用 多项试验中发现普纳替尼的副作用有血小板减少，头痛，高血压，皮疹，腹泻腹痛，疲劳乏力，发热，恶心，呕吐，关节痛，便秘，贫血，白细胞减少，中性粒细胞减少，淋巴细胞减少等。 相关热文推荐：阿卡替尼是靶向药吗？ https://www.1blv.com/newsDetail/120640.html

普纳替尼治疗白血病的效果 一项单中心2期单臂试验中（NCT01424982），既往未经治疗的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病成年患者被依次纳入。符合条件的患者新诊断为费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病。 患者接受了8个周期的21天治疗，在两种药物组合之间交替：超分割环磷酰胺、长春新碱、阿霉素和地塞米松（超CVAD）以及高剂量甲氨蝶呤和阿糖胞苷。在周期1的前14天口服普纳替尼，每天45mg，然后在随后的周期中连续口服，每天45mg。 在37名患者接受治疗后，对方案进行了修订，在第2周期将普纳替尼的剂量降至每天30 mg，一旦达到完全的分子反应（定义为缺乏可量化的BCR-ABL1转录物），则进一步降至15 mg。完全缓解的患者无限期地每天（30 mg或15 mg）服用普纳替尼，每月服用长春新碱（第1天静脉注射2 mg）和泼尼松（第1-5天口服200 mg），为期2年。主要终点是意向治疗人群的3年无事件生存率。 研究结果：76名中位年龄为47岁的患者被纳入并接受治疗。3年无事件生存率为70%。 最常见的3级或4级不良事件是感染（n=65，86%）、转氨酶升高（n=24，32%）、胆红素升高（n=13，17%）、胰腺炎（n=13，17%）、高血压（n=12，16%）、出血（n=10，13%）和皮疹（n=9，12%）。6名患者在研究治疗期间死亡。三名患者（4%）死于感染，一名患者（1%）死于出血。两名患者死于与早期使用普纳替尼有关的心肌梗死。 结论：新诊断为费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的患者，联合化疗和普纳替尼可有效实现长期缓解。 普纳替尼是第三代多靶点酪氨酸激酶抑制剂，适应症包括慢性髓细胞白血病(CML)、PH(+)成人急性淋巴细胞白血病ALL的病患，可以延长患者的生存期，提高患者的生活质量。建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。 相关热文推荐：阿法替尼最长能吃几年 参考文献 Jabbour E, Short NJ, Ravandi F, Huang X, Daver N, DiNardo CD, Konopleva M, Pemmaraju N, Wierda W, Garcia-Manero G, Sasaki K, Cortes J, Garris R, Khoury JD, Jorgensen J, Jain N, Alvarez J, O'Brien S, Kantarjian H. Combination of hyper-CVAD with ponatinib as first-line therapy for patients with Philadelphia chromosome-positive acute lymphoblastic leukaemia: long-term follow-up of a single-centre, phase 2 study. Lancet Haematol. 2018 Dec;5(12):e618-e627. doi: 10.1016/S2352-3026(18)30176-5. PMID: 30501869; PMCID: PMC10020885.

耐立克一般指奥雷巴替尼，奥雷巴替尼与普纳替尼均有较好的疗效，临床并没有哪个更好的说法，患者可在医生的指导下选择使用合适的药物治疗。 奥雷巴替尼 奥雷巴替尼是Ascentage Pharma开发的口服第三代BCR-ABL1酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，用于治疗慢性髓性白血病(CML)、急性髓性白血病、急性淋巴细胞白血病(ALL)和包括胃肠道间质瘤(GIST)在内的实体肿瘤。 奥雷巴替尼是野生型BCR-ABL1激酶和广谱BCR-ABL1突变体(包括突变体T315I)的ATP结合位点抑制剂，可对所有第一代和第二代TKIs产生耐药性。 2021年11月，奥雷巴替尼在中国首次获得批准，用于治疗tki耐药慢性CML (CML-cp)或携带T315I突变的加速期CML (CML-ap)成人患者。 一项研究，在127例CML-CP患者中，实现MCyR、完全细胞遗传学缓解(CCyR)、主要分子缓解(MMR)、MR4.0和MR4.5的3年累积发生率分别为79.0%、69.0%、56.0%、44.0%和39.0% 得到结论，奥雷巴替尼耐受性良好，对tki耐药CML-CP和CML-AP的成人，特别是T315I突变患者具有显著的抗白血病活性。 普纳替尼 普纳替尼（Ponatinib）是一种有效的口服酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗未突变和突变的BCR-ABL，包括315位酪氨酸激酶抑制剂难治性苏氨酸-异亮氨酸突变的BCR-ABL (T315I)。 Ponatinib目前适用于治疗对达沙替尼和尼罗替尼耐药和/或不耐受且不再适用伊马替尼或T315I突变患者的慢性髓性白血病(CML)的每个阶段，该药也适用于Ph+急性淋巴细胞白血病(ALL)。 Ponatinib和blinatumumab的无化疗联合治疗在新诊断和复发或难治性ph阳性急性淋巴细胞白血病患者中具有很高的完全分子缓解率。 参考文献 Jiang Q, Li Z, Qin Y, Li W, Xu N, Liu B, Zhang Y, Meng L, Zhu H, Du X, Chen S, Liang Y, Hu Y, Liu X, Song Y, Men L, Chen Z, Niu Q, Wang H, Lu M, Yang D, Zhai Y, Huang X. Olverembatinib (HQP1351), a well-tolerated and effective tyrosine kinase inhibitor for patients with T315I-mutated chronic myeloid leukemia: results of an open-label, multicenter phase 1/2 trial. J Hematol Oncol. 2022 Aug 18;15(1):113. doi: 10.1186/s13045-022-01334-z. Erratum in: J Hematol Oncol. 2022 Oct 31;15(1):159. Erratum in: J Hematol Oncol. 2023 Feb 20;16(1):13. PMID: 35982483; PMCID: PMC9389804.

普纳替尼(ponatinib)商品名Iclusig。本品是阿瑞雅德公司研发的酪氨酸激酶抑制剂。2012年 FDA批准其用于治疗成人慢性粒细胞白血病（CML)、费城染色体阳性(Ph+)急性淋巴细胞白血病(ALL)。临床主要用于治疗对达沙替尼(dasatinib)或尼洛替尼(nilotinib)治疗无效或不能耐受的患者，以及不适合伊马替尼(imatinib)后续治疗的患者。也可用于治疗具有基因突变(“T315I突变”)的患者。那么，普纳替尼的作用及副作用？ 普纳替尼的作用 普纳替尼是一种口服多靶点TKIs合成物，为 pan-BCR-ABL抑制剂。其体外抑制ABL与T315I 突变ABL酪氨酸激酶活性的半抑制浓度(IC5o）分别为0.4、2.0 nmol·L-1，IC5o值在0.1 ~ 20 nmol·L-1，亦抑制其他致癌激酶的活性，包括血管内皮生长因子受体(VEGFR)、血小板衍生生长因子受体(PDGFR)、纤维母细胞生长因子受体(FCFR)、生促红素人肝细胞 (Eph)受体、胞质酪氨酸激酶Src家族(SFK)、酪氨酸激酶膜受体基因( C- kit )、孤儿受体酪氨酸激酶(RET)、促血管生成素Ⅰ型酪氨酸激酶受体2(TIE2)和FMS样的酪氨酸激酶3 (FLT3 )。 普纳替尼的副作用 临床试验中，普纳替尼常见的副作用包括腹泻发热，高血压，疲劳乏力，头痛，便秘，皮疹，腹痛，恶心呕吐和关节痛。血液学不良反应包括血小板减少，淋巴细胞减少，和白细胞减少，贫血，中性粒细胞减少等。 相关热文推荐：苯达莫司汀哪里买便宜？ https://www.1blv.com/newsDetail/119815.html

急性淋巴白血病（急性淋巴细胞白血病）的患者服用普钠替尼有作用，能够延长患者的生存期，起到较好的治疗作用。 临床应用普纳替尼过程中诱导出皮肤移植物抗宿主病，提示普纳替尼可能具有诱导移植物抗白血病效应，但其作用机制仍不明确。 普纳替尼(ponatinib)是美国FDA在2012年12月14日批准的一种新型的多靶蛋白激酶抑制剂，普纳替尼作为一种新型的抗肿瘤药物，已被广泛应用于慢性、加速和突变期以及费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病的治疗，普纳替尼的问世为那些对其它药物不敏感的慢性粒细胞白血病患者带来了希望。 普纳替尼的效果 一项普纳替尼治疗费城染色体阳性急性淋巴细胞性白血病（Ph+ALL）的研究中显示，普纳替尼治疗组在CR时获得更高的CCR率和MCR率，普纳替尼组3年EFS为69%，达沙替尼组3年EFS率为46%，3年OS率分别为83%和56%，研究提示普纳替尼联合化疗治疗Ph+ALL可能获得更好的治疗反应及更远的长期生存。 普纳替尼的副作用以及处理方法 普纳替尼最常见的3级或4级不良事件为感染、氨基转移酶升高、胆红素升高、胰腺炎、高血压、出血和皮疹，还有高血压、皮疹、腹泻、腹痛、疲劳、乏力、头痛、便秘、发热、恶心呕吐和关节痛。 患者在治疗期间应监控血压，如果出现高血压不能控制，则可以考虑中断该药物治疗。如果腹泻不严重，不需要特别处理，如过腹泻比较严重，出现3次以上，患者可遵医嘱在餐前服用止泻药，比如蒙脱石散等。 如果出现恶心、呕吐等胃肠道不适症状，患者的饮食应以清淡、易消化为主，忌食辛辣刺激性、生冷的食物，少吃油腻的食物。 如果副作用进一步加重，建议患者及时到医院咨询医生，并进行针对性的处理。 参考文献： [1]潘成云,李艳菊,马丹,曹淑云,张露芯,王季石.TKI治疗Ph阳性急性淋巴细胞白血病现状及进展[J].重庆医学,2020,49(05):819-823. 相关热文推荐：维奈托克和普纳替尼的区别？

维奈托克和普纳替尼的区别主要包括以下几点： 一、适应症不同： 1、普纳替尼（Ponatinib）：主要用于治疗慢性粒细胞性白血病、慢性髓性白血病、急性淋巴细胞白血病。 2、维奈托克（维奈克拉片）：主要用于治疗急性髓细胞性白血病、慢性淋巴细胞白血病、小淋巴细胞淋巴瘤、复发或难治性套细胞淋巴瘤 。 二、用法用量不同： 1、普纳替尼：在临床试验中，普纳替尼的起始剂量是口服45mg，每天一次，根据患者的状态适当减量。在2期试验中68％的患者在治疗过程中每天需要将剂量减少至15-30mg。 2、维奈托克：第1天是每天一次，口服100mg，第2天每天一次，一次200mg，第3天以及以后每天一次，每次400mg，每个疗程28天。每个疗程的1-7天需要与阿扎胞苷联合用药，阿扎胞苷为皮下注射，剂量为75mg/m2。 三、副作用不同： 1、普纳替尼：常见的副作用包括高血压、皮疹、腹泻、腹痛、疲、乏力、头痛、便秘、发热、恶心、呕吐、关节痛，以及血小板减少、贫血、中性粒细胞减少、淋巴细胞减少、白细胞减少等。 2、维奈托克：最常见的不良反应(≥30%）为恶心、腹泻、便秘、中性粒细胞减少症、血小板减少症、出血、外周水肿、呕吐、疲劳、发热性中性粒细胞减少症、皮疹和贫血。75%的患者报告了严重不良反应，最常见的严重不良反应(25%)为发热性中性粒细胞减少症、肺炎、呼吸衰竭和多器官功能障得综合征。 四、价格不同： 1、普纳替尼：还未在中国大陆上市，在国外一盒的价格是60000元左右，价格较高。 2、维奈托克：目前已经纳入医保，由于药物规格不同，报销后的价格也不同。0.1g*14片一盒的售价大约是3835元人民币，50mg*7片一盒的售价是1129元左右。 普纳替尼的效果 一项关于普纳替尼和博舒替尼之间的直接对比研究表明，普纳替尼的CCyR率为61%，后者的为26%，患者维持4年CCyR率分别为89%和54%。普纳替尼和博舒替尼导致患者死亡、疾病进展或疗效不佳的停药率分别为9%和42%。 Cerveira等在二代TKI治疗失败且有T315I突变患者中使用普纳替尼和造血干细胞移植，间接比较结果显示，普纳替尼可显著改善CP-CML患者的无进展生存时间及 OS，效果更好。 参考文献： [1]洪梨,王玉,张琦,吕成芳.尼洛替尼一线治疗慢性髓系白血病的进展[J].国际肿瘤学杂志,2020(01):56-57-58-59. 相关热文推荐：布加替尼对肺癌脑转移有用吗

费城染色体异常为该病的特征性遗传学标志，BCR-ABL融合基因是致病的分子基础。作用于BCR-ABL靶向的酪氨酸激酶抑制剂(TKI )是CML患者临床治疗的首选药物，普纳替尼(Ponatinib)作为第三代多靶点TKI，主要用于治疗携带有T315I突变阳性成人CML或者携带有T315I突变阳性的费城染色体阳性急性淋巴细胞性白血病（Ph+ALL ) ，但使用普纳替尼，也会引起一定风险，那么，服用普纳替尼会引发心脑血管风险吗？ 服用普纳替尼会引发心脑血管风险吗 会。在开始服用45mg(45mg±15mg)OPTIC剂量的94名患者中，14%发生了动脉闭塞事件(AOE)，其中分别有7%、4.3%和2.1%发生了心血管、脑血管或外周血管AOE。首次心血管、脑血管或外周血管事件的中位发病时间为4.7个月(范围:12天至2.1年)，分别为11.7个月(15天至1.6年)和3.6个月(23天至6.3个月)。6%的患者出现3级或4级AOEs最常见的3级或4级AOE为心肌梗死、急性冠状动脉综合征、动脉血栓形成、缺血性卒中、缺血性脑梗死和不稳定型心绞痛(各1.1%)。 服用普纳替尼会引起的其他不良反应 临床试验中，普纳替尼常见的不良反应包括乏力，头痛，便秘，发热，高血压，疲劳，皮疹，腹泻腹痛，恶心呕吐和关节痛。血液学不良反应包括血小板减少，贫血，中性粒细胞减少，淋巴细胞减少，和白细胞减少。 热文推荐：安必素常见的不良反应有哪些？

服用普纳替尼出现周围血管或者其他静脉血栓栓塞应怎么办 服用普纳替尼出现AOE:周围血管和其他或者VTE，1级中断普纳替尼用量直至消退，然后以相同剂量恢复。2级患者中断普纳替尼直至0级或1级，然后以相同剂量恢复。如果复发，中断普纳替尼直至0级或1级，然后以下一个较低剂量恢复。 3级患者中断普纳替尼直至0级或1级，然后继续服用下一个较低剂量。如果复发，停止普纳替尼。4级停止普纳替尼治疗。 告知患者试验中已发生严重动脉血栓形成(包括动脉狭窄，有时需要血管重建)和VTE。建议患者在出现任何提示血凝块的症状时立即联系其医疗服务提供者，例如胸痛、气促、一侧无力、言语问题、腿痛或腿肿。 接受普纳替尼治疗的患者中发生了动脉闭塞事件(AOE)，包括死亡。AOE包括致死性心肌梗死、中风、脑大动脉血管狭窄、严重外周血管疾病和需要紧急血管重建手术。有或无心血管风险因素的患者，包括年龄在50岁或以下的患者，都经历过这些事件。监控AOE的证据。根据严重程度中断或中止普纳替尼。考虑获益-风险以指导决定重新开始普纳替尼。 静脉血栓栓塞事件(VTE)发生在接受普纳替尼治疗的患者中。监测是否有室性心动过速的迹象。根据严重程度中断或中止普纳替尼。 建议患者严格按照处方服用普纳替尼，不要改变剂量或停止服用普纳替尼，除非其医疗服务提供者告诉他们这样做。普纳替尼可与食物同服，也可不与食物同服。普纳替尼片剂应整粒吞服。患者不应切割、压碎或溶解药片。 患者不应同时服用两剂药物来弥补错过的剂量。 建议患者不要饮用葡萄柚汁或食用葡萄柚，因为它可能会增加患者血液中普纳替尼的含量，从而增加不良反应的风险。更多用药详情建议阅读药物说明书。 相关热文推荐：出现心脑血管疾病应该怎么服用普纳替尼？

出现心脑血管疾病应该怎么服用普纳替尼 接受普纳替尼治疗的患者发生了心力衰竭，包括死亡。监测心力衰竭，并按照临床指示管理患者。因新的或恶化的心力衰竭中断或中止普纳替尼。 接受普纳替尼治疗的患者出现心脑血管疾病，1级患者中断普纳替尼直至消退，然后以相同剂量恢复。2级患者中断普纳替尼直至0级或1级，然后继续服用下一个较低剂量。如果复发，停止普纳替尼；3级或4级停止普纳替尼治疗。 普纳替尼推荐的起始剂量为45 mg口服，每日一次，当达到≤1% BCR-ABL1IS时，减少至15 mg口服，每日一次。无反应的患者可将普纳替尼剂量再次升高至先前耐受的30 mg或45 mg口服剂量，每日一次。如果3个月内仍未出现血液学应答，则考虑停用普纳替尼。 接受OPTIC和PACE试验的患者服用普纳替尼后发生了动脉闭塞事件(AOE)，包括死亡。监控动脉闭塞事件(AOE)的证据，中断治疗，然后按相同或降低的剂量恢复治疗，或根据复发/严重程度中止普纳替尼治疗。 在开始服用45mg(45mg±15mg)OPTIC试验剂量的94名患者中，14%发生了AOE，其中分别有7%、4.3%和2.1%发生了心血管、脑血管或外周血管AOE。首次心血管、脑血管或外周血管事件的中位发病时间为4.7个月(范围:12天至2.1年)，分别为11.7个月(15天至1.6年)和3.6个月(23天至6.3个月)。 在视神经病变中，排除了未控制的高血压或糖尿病患者以及具有临床意义的、未控制的或活动性心血管疾病的患者，包括任何心肌梗死、外周血管梗死、血管重建术、充血性心力衰竭、静脉血栓栓塞或具有临床意义的房性/室性心律失常病史。 在PACE试验中，排除了未控制的高甘油三酯血症患者和具有临床意义或活动性心血管疾病的患者，包括在第一次普纳替尼给药前3个月内有临床意义的房性/室性心律失常病史或心肌梗死、不稳定型心绞痛或充血性心力衰竭病史。用药时考虑普纳替尼的益处是否会超过风险。 以上就是出现心脑血管疾病应该怎么服用普纳替尼的内容，更多详情可以阅读药物说明书。 相关热文推荐：肝功能损害患者应该怎么服用普纳替尼？