普纳替尼Ponatinib是一种激酶抑制剂，2012年12月14日美国食品药品监督管理局(FDA)批准普纳替尼治疗有慢性粒性白血病(CML)和Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ ALL)。 在PACE试验中评估了ponatinib在CML和费城染色体阳性ALL患者中对达沙替尼（Sprycel）或尼罗替尼（Tasigna）耐药或不耐受或T315I突变的疗效和安全性。总共449名接受过2到3次TKI治疗CP-CM的患者用起始剂量为45mg / d的普纳替尼治疗。 结果显示，在平均56.8个月随访期间，267例患者中，有60％（n=159）达到主要细胞遗传学缓解（MCyR）。54%（n=144）的患者达到完全细胞遗传学缓解。40％（n=108）的患者达到主要分子学缓解（MMR），24％（n=64）达到分子学缓解。 普纳替尼的原研药价格却让患者望而却步。孟加拉版普纳替尼在疗效上与原研药一致的，价格却比原研药便宜不少。孟加拉版普纳替尼仿制药是患者的新选择。

普纳替尼简要说明书 通用名：普纳替尼 商品名：Iclusig 规格： 45mg/30粒/瓶 【适应症】： 普纳替尼适用于为治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者。 【用法用量】： 普纳替尼推荐剂量45 mg有或无食物口服每天1次，只要患者持续受益，本品治疗均持续至疾病进展或患者不再耐受该治疗。 【不良反应】 最常见非-血液学不良反应(≥20%)是高血压，皮疹，腹痛，疲乏，头痛，干皮肤，便秘，关节痛，恶心，和发热。血液学不良反应包括血小板减少，贫血，中性粒细胞减少，淋巴细胞减少，和白细胞减少。 【注意事项】 由于普纳替尼有引起致命性血凝块和严重血管狭窄的风险，高血压患者应控制其血压，若出现血凝块阻塞动脉或静脉的体征，应立即停止使用帕纳替尼。

普纳替尼的说明书 适应症： 普纳替尼是一种激酶抑制剂适用于为治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者或对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ALL)(1)。 服用指南： 普纳替尼推荐剂量：45 mg，口服每天1次，有或无食物均可，直至出现疾病进展或不耐受的毒副作用。 患者服用普纳替尼应根据标准临床指南对患者进行监测。如果在3个月（90天）内没有发生完整的血液学反应，需要调整剂量或中断给药。 不良反应： 普纳替尼最常见非血液学不良反应(≥ 20%)是高血压，皮疹，腹痛，疲乏，头痛，干皮肤，便秘，关节痛，恶心，和发热。血液学不良反应包括血小板减少，贫血，中性粒细胞减少，淋巴细胞减少，和白细胞减少。

帕纳替尼（Ponatinib）是一种抗癌药物。用于治疗成人慢性粒细胞白血病（(CML）、“费城染色体阳性”（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）。 主要用于治疗对达沙替尼或尼洛替尼治疗无效的患者，或不能耐受达沙替尼或尼洛替尼的患者，以及不适合伊马替尼后续治疗的患者。也可用于治疗具有基因突变（“T315I 突变”）的患者，该基因突变使患者对伊马替尼、达沙替尼或尼洛替尼产生耐药。 据一项2期研究结果，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）帕纳替尼治疗大部分新诊断慢性期CML的患者可以产生完全细胞遗传学缓解。然而这个药物血管的不良反应风险表明应首先考虑用其它药物进行一线治疗。 2期试验，试验纳入早期（<6个月）诊断为慢性期CML患者。中位年龄是48岁，并且57%的患者是男性。43名患者初始剂量为45mg/d，但由于药物耐受问题和2013年10月6日由于血管并发症被美国FDA警告，帕纳替尼剂量被降至30mg/d或者15mg/d。 研究结果共有46名可评估的患者，并且第6个月时其中43名（94%）达到完全细胞遗传学缓解（CCyR）。在12个月时，26/27（96%）名患者达到CCyR；在18个月时，20/21（95%）名患者达到CCyR。在6个月时，83%的患者发生了主要分子学缓解。 不良反应： 导致剂量调整（减量或停药）的最常见不良反应包括：血小板减少(31%)，中性粒细胞减少(14%)，脂肪酶增加(13%)，动脉闭塞事件(13%)，腹痛(12%)，皮疹(9%)，贫血(6%)，胰腺炎(6%)，ALT升高(5%)和高血压(5%)。

帕纳替尼作为一款靶向药，多靶点BCR-ABL、VEGFR、血小板衍生生长因子受体(PDGFR)、成纤维细胞生长因子受体(FGFR)、EPHR以及SRC家族。 帕纳替尼有什么作用？ 帕纳替尼的作用机制是阻断某类在癌细胞生长中起重要作用的蛋白质，每日服用1次。CML患者的癌细胞发生了一种称作T3151的突变，使其对现有的酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）类药物无效或不能耐受，而帕纳替尼则对此类CML和Ph+ALL患者有效。 帕纳替尼可适用于治疗CML、PH(+)成人急性淋巴细胞白血病ALL的患者，这是一种激酶抑制剂，适用于患者产生的耐药性加速相，或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者。

帕纳替尼(Iclusig)可应用于对一代二代TKI耐药或是不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML），尤其是T315I基因突变患者。 在一项二期临床研究中，接受帕纳替尼治疗的慢性期CML患者，主要细胞遗传学总反应率为56%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是51%和70%），主要分子学总反应率34%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是27%和56%）。在加速期CML、急变期CML和费城染色体阳性（Ph+）ALL患者中，主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。 从以上研究数据可以看出，帕纳替尼对于TKI耐药的难治及复发性的患者，有着良好的疗效，特别是对具有T315I突变的患者，更是一种重要的治疗选择方案，帕纳替尼通过阻断促进癌细胞发展的某些蛋白，可克服其它EKI的耐药及T315I突变情况。

随着医疗水平的提高，白血病也了可治疗的方案，且先后上市了多种白血病靶向药物，其中普纳替尼就是其中的一种。 据了解，帕纳替尼是治疗白血病的第三代药物，帕纳替尼于2013年7月在欧盟通过集中审批程序获得批准。 用于治疗成人慢性粒细胞白血病（(CML）、“费城染色体阳性”（Ph+）急性淋巴细胞白血病 （ALL）。主要用于治疗对达沙替尼或尼洛替尼治疗无效的患者，或不能耐受达沙替尼或尼洛替尼的患者，以及不适合伊马替尼后续治疗的患者。 对于治疗白血病，帕纳替尼有着神奇的疗效，能够控制肿瘤的增长，延长患者的生命周期和改善患者的生活。

帕纳替尼（Ponatinib）是一种抗癌药物。帕纳替尼于2013年7月在欧盟通过集中审批程序获得批准。 用于治疗成人慢性粒细胞白血病（(CML）、“费城染色体阳性”（Ph+）急性淋巴细胞白血病 （ALL）。主要用于治疗对达沙替尼或尼洛替尼治疗无效的患者，或不能耐受达沙替尼或尼洛替尼的患者，以及不适合伊马替尼后续治疗的患者。 也可用于治疗具 有基因突变（“T315I突变”）的患者，该基因突变使患者对伊马替尼、达沙替尼或尼洛替尼产生耐药。

帕纳替尼作为一种抗癌药物，用于治疗成人慢性粒细胞白血病。主要是治疗对达沙替尼或尼洛替尼治疗无效的患者，或不能耐受达沙替尼或尼洛替尼的患者，以及不适合伊马替尼后续治疗的患者。那么对于服用帕纳替尼患者应该注意什么? ● 充血性心衰：监视患者充血性心衰的体征和症状和临床有指针时治疗。 ● 高血压：监视高血压和临床有指针时治疗。 ● 胰腺炎：每月监视血清酯酶； 中断或终止帕纳替尼。 ● 出血：对严重出血中断帕纳替尼 ● 液体潴留：监视患者for 液体潴留； 中断，或 终止帕纳替尼。 ● 心律失常：监视心律失常的症状。 ● 骨髓抑制：血小板减少，中性粒细胞减少，和贫血可能需要中断或减低剂量。每两周监视全细胞计数共3个月和然后每月和当临床上指示。对ANC < 1000/mm3或血小板减少 < 50,000/ mm3中断帕纳替尼。 ● 肿瘤溶解综合征：开始用帕纳替尼治疗前确保水化和纠正高尿酸水平. ● 伤口愈合受到损害和胃肠道穿孔：在接受大型手术患者中短暂中断治疗。 ● 胚胎-胎儿毒性：可能致胎儿危害。劝告妇女对胎儿的潜在风险。 时刻注意充血性心衰、高血压、胰腺炎、出血、心律失常、患者身体的各项数据。

帕纳替尼（Ponatinib）是一种抗癌药物。用于治疗成人慢性粒细胞白血病（（CML）、“费城染色体阳性”（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）。主要用于治疗对达沙替尼或尼洛替尼治疗无效的患者，或不能耐受达沙替尼或尼洛替尼的患者，以及不适合伊马替尼后续治疗的患者。也可用于治疗具有基因突变（“T315I突变”）的患者，该基因突变使患者对伊马替尼、达沙替尼或尼洛替尼产生耐药。帕纳替尼于2013年7月在欧盟通过集中审批程序获得批准。 患者使用建议： 1、帕纳替尼仍可作为白血病的治疗药物。然而，将采取新措施，以减少血凝块（如心脏病发作、卒中和深静脉血栓形成）相关疾病的风险。 2、医生将会对心脏或循环系统疾病的发生风险进行评估，并会在帕纳替尼治疗前和治疗期间采取措施减少这些风险。 3、如果有高血压病史，医生会提出降低血压的建议，如果血压仍保持较高水平则会考虑中断治疗。 4、如果既往有心脏病发作或卒中病史，医生会慎重考虑帕纳替尼治疗的可行性。 5、如果医生已开具帕纳替尼处方，应警惕血凝块的症状和体征，包括腿部剧烈疼痛或肿胀、突然不明原因的气短、呼吸急促或咳嗽、胸痛、面部、手臂或腿部无力或麻木。如果发现任何相关体征和症状，应立即就医。 给医疗专业人士的建议 1、除非经评估其治疗获益大于风险，有心脏病发作或卒中病史的患者不能使用帕纳替尼。 2、应评估患者的心血管状态，并在开始帕纳替尼治疗前积极处理心血管风险因素。治疗期间继续监测并优化心血管状态。 3、帕纳替尼治疗期间应控制高血压，如果高血压未得到控制，则应考虑中断帕纳替尼治疗。 4、应密切监测患者发生血管闭塞或血栓栓塞的症状和体征，如果在治疗过程中出现相关症状和体征，应立即中断治疗。

帕纳替尼是一种激酶抑制剂适用于为治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病（CML）成年患者或对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病（Ph+ALL）。 用法用量： 初始剂量为45mg每次，每天1次，随餐或空腹皆可。68%的患者在第二阶段的试验中将剂量调整为30mg或15mg。如果在90天内，患者没有达到MCyR，则考虑停药。 不良反应(≥20%)为：腹痛，皮疹，便秘，头痛，皮肤干燥，动脉闭塞，疲劳，高血压，发热，关节痛，恶心，腹泻，脂肪酶增加，呕吐，肌痛和肢体疼痛。

「英文商品名」Iclusig 「英文药品名」Ponatinib 「中文药品名」普纳替尼 「生产厂家名」ARIAD 「普纳替尼适应证和用途」 帕纳替尼是一种激酶抑制剂适用于为治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病（CML）成年患者或对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病（Ph+ALL）。这个适应证是根据反应率。没有用帕纳替尼的试验证明改善疾病相关症状或增加生存。 「普纳替尼剂量和给药方法」 ● 45 mg有或无食物口服每天1次 ； ● 对血液学和非-血液学毒性调整剂量或中断给药 。 「帕纳替尼剂型和规格」 片：15 mg和45 mg 「帕纳替尼警告和注意事项」 ● 充血性心衰：监视患者充血性心衰的体征和症状和临床有指针时治疗 。 ● 高血压：监视高血压和临床有指针时治疗 。 ● 胰腺炎：每月监视血清酯酶； 中断或终止帕纳替尼 。 ● 出血：对严重出血中断帕纳替尼。 ● 液体潴留：监视患者for 液体潴留； 中断，或终止使用帕纳替尼 。 ● 心律失常：监视心律失常的症状。 ● 骨髓抑制：血小板减少，中性粒细胞减少，和贫血可能需要中断或减低剂量。每两周监视全细胞计数共3个月和然后每月和当临床上指示。对ANC < 1000/mm3或血小板减少 < 50，000/ mm3中断帕纳替尼。 ● 肿瘤溶解综合征：开始用帕纳替尼治疗前确保水化和纠正高尿酸水平 。 ● 伤口愈合受到损害和胃肠道穿孔：在接受大型手术患者中短暂中断治疗。 ● 胚胎-胎儿毒性：可能致胎儿危害。劝告妇女对胎儿的潜在风险。 「帕纳替尼不良反应」 最常见非-血液学不良反应（≥ 20%）是高血压，皮疹，腹痛，疲乏，头痛，干皮肤，便秘，关节痛，恶心，和发热。血液学不良反应包括血小板减少，贫血，中性粒细胞减少，淋巴细胞减少，和白细胞减少。 「帕纳替尼严重不良反应」 1、使用帕纳替尼治疗的患者中，无论有无心血管危险因素、包括50岁以下的患者，至少有35％出现动脉闭塞，包括致命性心肌梗死、中风、大脑动脉血管狭窄、严重的外周血管疾病。有和没有心血管危险因素的患者，包括50岁以下的患者，都经历过这些事件。若是发生动脉闭塞，立即中断或停止用药，在充分分析风险获益比的情况下、酌情考虑重新使用。 2、使用帕纳替尼治疗的患者中，有6％发生静脉血栓栓塞。随时监测血栓栓塞的症状，考虑对发生严重静脉血栓栓塞的患者进行剂量调整或停用。 3、使用帕纳替尼治疗的患者中，有9％发生心力衰竭、包括死亡。随时监测心脏功能，新出现的或恶化的心力衰竭时、应中断或停止使用。 5、帕纳替尼可能导致肝毒性、肝功能衰竭甚至死亡。随时监测肝功能，若有肝毒性异常则中断使用。 「帕纳替尼药物相互作用」 强CYP3A抑制剂：如果共同给药不能避免减低帕纳替尼剂量 。 「帕纳替尼特殊人群中使用」 未曾在小于18岁患者中试验帕纳替尼的安全性和疗效。

【中文药品名】普纳替尼 【生产厂家名】美国阿瑞雅德制药公司 【适应症】 帕纳替尼 ICLUSIG (Ponatinib)是一种激酶抑制剂，适用于为治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者。 【帕纳替尼剂量】45 mg有或无食物口服每天1次 【帕纳替尼剂型和规格】15 mg和45 mg 【帕纳替尼注意事项】时刻注意充血性心衰、高血压、胰腺炎、出血、心律失常、患者身体的各项数据。肿瘤溶解综合征：开始用Iclusig治疗前确保水化和纠正高尿酸水平.伤口愈合受到损害和胃肠道穿孔：在接受大型手术患者中短暂中断治疗。孕妇和母乳期：可能致胎儿危害。劝告妇女对胎儿的潜在风险，孕妇生下来的孩子可能会有遗传性白血病。 【帕纳替尼不良反应】 最常见非-血液学不良反应(≥20%)是高血压，皮疹，腹痛，疲乏，头痛，干皮肤，便秘，关节痛，恶心，和发热。血液学不良反应包括血小板减少，贫血，中性粒细胞减少，淋巴细胞减少，和白细胞减少。 【帕纳替尼严重不良反应】 1、使用帕纳替尼治疗的患者中，无论有无心血管危险因素、包括50岁以下的患者，至少有35％出现动脉闭塞，包括致命性心肌梗死、中风、大脑动脉血管狭窄、严重的外周血管疾病。有和没有心血管危险因素的患者，包括50岁以下的患者，都经历过这些事件。若是发生动脉闭塞，立即中断或停止用药，在充分分析风险获益比的情况下、酌情考虑重新使用。 2、使用帕纳替尼治疗的患者中，有6％发生静脉血栓栓塞。随时监测血栓栓塞的症状，考虑对发生严重静脉血栓栓塞的患者进行剂量调整或停用。 3、使用帕纳替尼治疗的患者中，有9％发生心力衰竭、包括死亡。随时监测心脏功能，新出现的或恶化的心力衰竭时、应中断或停止使用。 5、帕纳替尼可能导致肝毒性、肝功能衰竭甚至死亡。随时监测肝功能，若有肝毒性异常则中断使用。 【帕纳替尼药物相互作用】强CYP3A抑制剂：如果共同用药不能避免减低Iclusig剂量。 【帕纳替尼特殊人群中使用】未曾在小于18岁患者中试验帕纳替尼的安全性和疗效。

阿瑞雅德公司开发的三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）帕纳替尼已经通过了FDA批准，可用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）。 帕纳替尼治疗白血病的疗效： 临床试验表明，研究共纳入51名患者，中位随访20.9个月(14.9-25.2)。43名患者初始剂量为45mg/天;8名患者的初始剂量为30mg/天。43/46(94%)名可评估患者在6个月时达到完全细胞遗传学缓解。 帕纳替尼治疗慢粒的疗效： 临床实验：中位年龄是48岁，并且57%的患者是男性。43名患者初始剂量为45mg/d，但由于药物耐受问题和2013年10月6日由于血管并发症被美国FDA警告，帕纳替尼剂量被降至30mg/d或者15mg/d。 共有46名可评估的患者，并且第6个月时其中43名(94%)达到完全细胞遗传学缓解(CCyR)。在12个月时，26/27(96%)名患者达到CCyR;在18个月时，20/21(95%)名患者达到CCyR。在6个月时，83%的患者发生了主要分子学缓解。

帕纳替尼作为新一代酪氨酸激酶抑制剂(TKIs),对BCR-ABL阳性白血病,如慢性髓细胞白血病(CML)、费城染色体阳性急性淋巴细胞性白血病(Ph+ALL)有显著的治疗效果,甚至在对当前市场上供应的第一、二代TKIs出现耐药(如T315I突变)的情况下仍有效。 帕纳替尼价格是多少？ 2012年帕纳替尼在美国批准已经上市，但是价格非常昂贵。孟加拉帕纳替尼价格比较亲民，受更多患者喜爱。 孟加拉珠峰帕纳替尼规格15mg*30片/盒，售价为3000元人民币；45mg*30片/盒，售价为8000元人民币； 卢卡斯帕纳替尼规格：15mg*30片/盒，售价为8000元人民币；45mg*30片/盒，售价为13400元人民币。

作为抗癌神药，普纳替尼给了我们很大的鼓舞，而且作为一款靶向药，多靶点BCR-ABL、VEGFR、血小板衍生生长因子受体(PDGFR)、成纤维细胞生长因子受体(FGFR)、EPHR以及SRC家族。所以这样看来确实是不可替代的神药。普纳替尼适应症包括治疗CML、PH(+)成人急性淋巴细胞白血病ALL的患者，这是一种激酶抑制剂，适用于患者产生的耐药性加速相，或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者。 在美国，一盒普纳替尼售价大概7万元左右人民币，实属高昂。患者可以选择孟加拉珠峰普纳替尼，15mg*30片约3000元人民币，45mg*30片约8000元人民币，疗效毋庸置疑，价格比原研药便宜不是一星半点，甚至比印度版普纳替尼还要便宜不少！虽然普纳替尼至今还未在中国上市，但是其疗效在临床上非常显著，因此在不久的将来肯定能在中国上市，造福广大白血病患者。

一些白血病患者在医生的建议下需要服用普纳替尼来治疗疾病，但是这种药品在中国并没有上市，无法购买到。因此很多患者将购买的希望寄托于香港。那么香港能买到普纳替尼吗？ 普纳替尼在香港是可以买到的。在香港普纳替尼一盒的价格大概在5万7左右，价格不菲。患者可以选择孟加拉珠峰普纳替尼，疗效一致，价格感人，是患者的不二之选！

普纳替尼是一种激酶抑制剂适用于为治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者或对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ALL)。这个适应证是根据反应率。没有用普纳替尼的试验证明改善疾病相关症状或增加生存。 普纳替尼是Ariad制药公司研发生产的，Ariad是美国抗癌药制造商。2012年12月14日美国食品药品监督管理局(FDA)批准普纳替尼Iclusig (ponatinib)治疗有慢性粒性白血病(CML)和Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ ALL)，两种罕见血和骨髓疾病的成年。

在白血病领域，格列卫、达沙替尼及普纳替尼是三大首选靶向药物，治疗效果都非常显著。达沙替尼也就是施达赛，是伊马替尼耐药或不耐受时患者服用的药物，是治疗慢性粒细胞白血病的药物。普纳替尼也是治疗该疾病的药物，治疗效果都挺好的。说起来达沙替尼是治疗该疾病的第二代药物，帕纳替尼是第三代药物，伊马替尼则是第一代。伊马替尼耐药之后有达沙替尼，达沙替尼耐药后有普纳替尼，普纳替尼是达沙替尼的备用药物。 “世界药房”印度已经成功仿制了普纳替尼，以低廉的价格和同样显著的疗效深受白血病患者的青睐。获取正品印度普纳替尼治疗白血病的方式有两种：亲赴印度药房或医院购买；通过国内专业的医疗服务机构购买。

随着国内医疗水平的提高，慢性粒白血病也了可治疗的方案，且先后上市了多种白血病靶向药物，普纳替尼就是其中的一种。普纳替尼是治疗白血病的第三代药物，有着神奇的疗效，能够控制肿瘤的增长，延长患者的生命周期和改善患者的生活。白血病第二代药物是达希纳，第一代药物是格列卫。 普纳替尼是由美国阿瑞雅德制药公司研发生产的，目前在中国还没有上市，不过在美国的价格是非常昂贵的，大概需要7万左右，患者更加承受不了这昂贵的价格。好在印度成功仿制了普纳替尼，价格十分亲民。印度版普纳替尼也是30片装，有15mg/片和45mg/片两种规格。