导读：Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)是世界上首款获得监管机构批准，能够穿越血-脑屏障的重组艾杜糖醛酸硫酸酯酶（IDS）替代疗法。它的独特之处在于使用了JCR公司开发的J-Brain Cargo递送系统，这一系统能够帮助静脉注射的生物制品穿过血-脑屏障，递送到患者大脑中。Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)不同版本一盒的最新价格公布目前Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)只有1种版本，是日本JCR制药研发生产的，暂时没有了解到有其他版本的。日本JCR制药生产的Izcargo价格大约是21200元一盒，一盒是10毫克/瓶的规格，价格比较昂贵。Izcargo药品价格仅供参考，实际购买时价格可能会因供应商、地区、购买渠道以及是否有医疗保险等因素而有所不同。由于Izcargo在中国尚未上市，患者可能需要通过海外医疗服务机构或自行前往国外购买，并确保药物来源的合法性和安全性。Izcargo的用药注意事项1、Izcargo为蛋白质制剂，不可否认有发生过敏性休克的可能性，应充分观察，如发现异常，应停止给药并采取适当处理。 另外，为防备这种症状的出现，要做好采取紧急处理的准备。2、使用Izcargo有时会出现输液反应 ，比如头痛、恶寒、晕厥、疲劳、浮动性眩晕、发热、疹子、红斑、荨麻疹等，出现输液反应时，应减速或暂时停止给药，进行适当的药物治疗。3、Izcargo可以预测会产生IgG抗体，因此建议定期进行对巴比萘芬(转基因)的抗药物抗体检查。Izcargo的用法及用量1、对于认为需要改善中枢神经系统症状或抑制发展的患者，应考虑给药。2、Izcargo的用法用量是每周点滴静注1次体重1公斤2毫克。应用日局注射用水溶解，用日局生理盐液稀释后给药。由于有表达输液反应的危险，所以初次给药时，以8mL/小时为标准开始给药。如果患者的耐受性得到充分确认，也可以慢慢加快。但是，在任何情况下，给药速度都不得超过33mL/小时。具体使用Izcargo时应遵循医生的指导，并考虑到患者的个体差异和具体情况。如有任何疑问或需要进一步的指导，请及时咨询医疗专业人员。

导读：Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)是一种重组融合蛋白，它将IDS蛋白酶与靶向人类转铁蛋白（transferrin）受体的抗体融合在一起，利用转铁蛋白受体介导的转胞吞作用帮助穿越血脑屏障，从而提高Izcargo在大脑中的水平。Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)全网公布的2024年的最新价格Izcargo的价格因地区和供应商而异，可能会有所变化，目前了解到2024年Izcargo的价格区间大约在21200-21900元之间。价格仅供参考，实际Izcargo药品价格可能会有所不同。如果需要购买Izcargo，建议联系有资质的医疗机构或药房，或者通过合法的在线药店进行咨询，以获取最准确的价格信息和购买指导。Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)如何购买由于Izcargo在中国尚未上市，国内患者需要使用此药物，可能需要通过海外医疗服务机构或自行前往国外购买，并确保药物来源的合法性和安全性。患者可以前往Izcargo上市国家的医院就诊，然后直接在医院的药房中购买Izcargo，也可在当地药店中购买Izcargo。如果患者不想出国，也可通过国内的医疗服务机构帮助购买Izcargo，下单后一般是通过邮寄的方式获取药物。在购买和使用Izcargo的过程中，应遵循医生的指导，并注意药物的储存条件和有效期。Izcargo的贮存方法和有效期Izcargo应该存放在2-8℃的温度范围内冷藏保存，避免冻结。在外包装（如铝箔袋或纸盒）打开后，应将药品存放在避光的地方，同时避免儿童接触。应确保药品在正确的条件下保存，以保持其稳定性和有效性。在实际使用之前，应始终遵循医生的指导和药品说明书的推荐。 Izcargo的有效期是36个月，超出有效期后不可继续用药。Izcargo溶解时，轻轻旋转药瓶以确保完全溶解，切勿剧烈摇晃药瓶。配制待用溶液并在配制后立即使用，小瓶中的剩余液体在取出所需体积后应按照程序处理。

导读：Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)是一种重组融合蛋白，结合了针对人类转铁蛋白受体的抗体和依杜硫酸酯酶，该酶在Hunter综合征患者中缺失或功能异常。通过采用JCR专有的J-Brain Cargo技术，能够通过转铁蛋白受体介导的转运作用穿过血脑屏障，并通过甘露糖-6-磷酸受体进入细胞，有望Hunter综合征的中枢神经系统症状产生疗效。Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)导致的不良反应Izcargo用药期间也会引起一些不良反应，比较常见的主要包括以下几种。1、神经系统障碍：头痛、浮动性头晕、晕厥。2、皮肤及皮下组织损害：荨麻疹、红斑、皮疹。3、全身损害：发热、恶寒、疲劳。4、严重不良反应：可能会发生严重的输液反应，包括过敏性休克。Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)的不良反应怎么治疗1、在用药期间和用药后应密切观察患者，如发现任何异常，应立即停止用药，并采取适当措施，如服用解热镇痛药、抗组胺药、皮质类固醇和清除气道。2、对于出现严重和难治性过敏性休克的患者，应延长观察时间并给予适当的药物治疗，因为过敏性休克在最初发病24小时后仍可能发生。3、在临床检查中可能出现心电图QT延长。对于这种情况，应密切监测心电图变化，并在医生指导下进行相应处理，可能包括调整药物剂量或使用其他药物干预。4、使用Izcargo后可能会产生IgG抗体，建议定期进行抗药物抗体检查，以监测体内抗体水平，并在医生指导下调整治疗方案。Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)的治疗效果日本厚生劳动省对Izcargo的批准是基于临床前和临床期研究的综合证据。在日本进行的一项2/3期临床试验中，所有28名患者脑脊液中与CNS疾病相关的生物标志物水平得到显著改善，达到试验的主要终点。这项试验同时确认28名患者中21人的神经认知能力评估得到维持或者改善。在使用Izcargo时，患者应在医生的指导下进行治疗，并在用药过程中密切观察身体反应，出现Izcargo副作用应及时就医处理。同时，由于Izcargo是一种蛋白质制剂，存在引发过敏性休克的风险，因此在给药时应密切观察患者反应，并做好紧急处理的准备。

导读：Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂) 是一种旨在穿过血-脑屏障的艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶，于2021年在日本获批，成为首个针对MPS II的神经病变和躯体症状的酶替代疗法。该药物是一种由抗人转铁蛋白受体抗体和艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶组成的融合蛋白，可穿透血脑屏障进入脑实质，发挥药理作用。Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)仿制药的正确购买途径目前并没有了解到Izcargo有仿制药，因此也无法得知其有效途径，如果想要购买Izcargo，可以参考以下几种Izcargo购药渠道。1、海外就医：患者可以前往美国、日本等Izcargo上市国家的医院中就诊，等到医生开具医疗处方后可以直接在医院的药房中购买到该药物。2、海外购药：患者可以前往Izcargo上市国家当地的药店中购买，购买前需要出示医生开具的处方。3、医疗服务机构：如果不想出国或者是不方便出国，患者也可通过国内的医疗服务机构帮助购买Izcargo。在考虑购买和使用Izcargo时，患者应充分了解药物的价格信息、用法用量、副作用、注意事项等，并评估自身的经济状况。Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)的副作用Izcargo常见副作用包括发热、荨麻疹、寒战、晕厥、头痛、头晕、红斑、皮疹、疲劳等。部分患者可能会出现心电图QT间期延长的情况，严重副作用包括重度输液反应，有时可能引起过敏反应。可能出现的输液反应包括头痛、恶寒、浮动性眩晕、发热、疹子、红斑、荨麻疹等。在出现这些反应时，应减速或暂时停止给药，并进行适当的药物治疗或紧急处理。在给药过程中或结束后，需进行充分观察，发现异常时应立即停止给药，并进行适当处理，如使用解热镇痛药、抗组胺剂或肾上腺皮质激素剂等。Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)的疗效在日本进行的一项2/3期临床试验中，所有28名患者在接受52周治疗后，脑脊液（CSF）中的硫酸乙酰肝素（HS）浓度显著降低，达到了主要终点。试验结果显示，从标准ERT转为Izcargo的患者保持了躯体疾病控制，而在试验开始前未接受标准ERT的参与者也显示出了躯体症状的改善。此外，神经认知发展评估表明，28名患者中有21名患者的年龄等效功能得到了维持或改善。试验中没有报告严重治疗相关不良事件，表明Izcargo具有良好的安全性和耐受性。在使用Izcargo时，患者应在医生的指导下进行，并在用药过程中密切观察身体反应。如出现严重不适，应及时就医处理。

导读：Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)是JCR开发的用于治疗溶酶体贮积症II型（黏多糖贮积症II型）的药物，是世界上第一个能穿过血-脑屏障（BBB）并直接作用于脑实质细胞的静脉输液，有望改善或控制全身症状以及中枢神经系统表现。Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)在中国上市了吗截至2024年9月13日，Izcargo尚未在中国大陆地区上市。Izcargo在日本的上市时间是2021年3月23日，并且是全球首款获得监管机构批准，能够穿越血脑屏障的酶替代疗法，用于治疗黏多糖贮积症II型（MPS II，也称亨特综合征）。该药物通过JCR公司开发的J-Brain Cargo递送系统，能够穿越血脑屏障，直接作用于大脑，改善中枢神经系统症状。Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)好购买吗由于Izcargo目前在中国尚未上市，并不是很好购买。如果国内患者需要使用此药物，可能需要通过海外医疗服务机构或自行前往国外购买。在考虑购买和使用Izcargo时，应遵循医生的指导，并确保药物来源的合法性和安全性。同时，由于药物价格较高，患者或家属应充分了解Izcargo药品价格信息，并评估自身的经济状况。如何辨别Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)真伪1、国药准字批文：患者登录国家药品监督管理局官网查询其批准文号，以确认真伪。2、扫描药品包装的条码：可以通过扫描药品包装的条码，鉴定药品真伪。3、与厂家直接联系：如果有疑问，可以直接联系药品生产厂家进行查询。4、购买渠道：确保Izcargo购药渠道的合法性，选择医院、正规药店或有资质的在线药店购买。Izcargo可能引起输液反应，例如头痛、发冷、晕厥、疲劳、头晕、发热、皮疹、红斑、荨麻疹或其他症状。如果发生输液反应，请降低输注速度或暂时停止输注，并开始适当的药物治疗，例如皮质类固醇、抗组胺药、解热镇痛药、抗炎药，或紧急程序，例如输氧、保护气道、肾上腺素输注。

导读：Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)是一种由中国仓鼠卵巢细胞产生的重组融合糖蛋白，被配制成粉末溶液，用于静脉滴注给药。Izcargo用于治疗II型粘多糖贮积症(MPSII或Hunter综合征)。Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)仿制版也能有效治病吗Izcargo通过JCR公司开发的J-Brain Cargo递送系统，能够穿越血脑屏障，直接作用于大脑，改善中枢神经系统症状。Izcargo是世界上首款获得监管机构批准，能够穿越血脑屏障的酶替代疗法。Izcargo只有原研药1种版本，截至目前，并没有了解到该药物有仿制版，因此暂时也无法了解到仿制版具体的Izcargo治疗效果。关于仿制版Izcargo的有效性，目前没有确切的信息表明仿制药与原研药在疗效和安全性上是否完全一致。通常，仿制药需要经过严格的生物等效性测试，以确保其与原研药在质量和疗效上相似。但是，由于药品监管和质量控制的复杂性，不同国家和地区对于仿制药的批准标准可能存在差异。因此，如果未来有Izcargo仿制药，说明已经经过有关部门批准上市，其疗效基本与原研药一致。在考虑购买和使用Izcargo时，应遵循医生的指导，并确保药物来源的合法性和安全性。Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)如何辨别真伪辨别Izcargo的真伪可以采取以下几个步骤。1、查看药品包装：正品药品的包装应该完整无损，有清晰的印刷和标识。Izcargo的包装上会有其通用名称、商品名称、英文名称和中文名称，以及生产厂家的信息。例如，其商品名称为Izcargo，英文名称为Pabinafusp Alfa，中文名称为重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂，生产厂家为JCR Pharmaceuticals Co.Ltd. 2、检查药品规格：Izcargo的规格为10毫克/瓶，如果购买的药品规格不符，则可能为假药。3、查看有效期：正品药品会有明确的有效期，并且印刷清晰，Izcargo的有效期为36个月。如果对药品真伪有疑问，建议咨询专业医疗人员或药品监管机构。Izcargo的注意事项1、使用Izcargo可能会发生严重的过敏反应和休克，因此应在开始给药前做好充分的应急措施，并在给药期间和给药后密切监测患者。2、如果发生严重的输液相关反应，应停止使用Izcargo，并采取适当的措施。Izcargo给患有严重呼吸衰竭或急性呼吸道疾病的患者使用时，IAR可能导致症状急性加重。应密切监测患者的病情，并根据需要采取适当的措施。Izcargo是一种蛋白质药物，可能引起过敏性休克，需要密切监测。如果发现任何过敏反应的迹象，停止输注并采取适当措施。考虑到此类症状的出现，应准备好应急措施。

导读：Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)是首个获批的酶替代疗法，可通过静脉注射穿透血-脑屏障(BBB)，用于治疗溶酶体贮积症(LSD)的MPSII（亨特综合征）。通过将酶输送到身体和大脑，该药物不仅有望治疗全身症状，而且还有望治疗MPSII的神经系统并发症。Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)正品有合适的购买方式吗Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)正品有合适的购买方式，可通过医院药房、药店、医疗服务机构等途径进行购买。1、医院药房：患者可以前往Izcargo上市国家的医院就诊，比如日本，在当地医院就诊后可以直接在药房中购买到Izcargo。2、药店：在Izcargo上市国家当地的药店中，通常也能够购买到Izcargo，购买前需要出示医疗处方。3、医疗服务机构：如果不方便出国，也可通过国内的医疗服务机构帮助购买Izcargo，下单后可通过邮寄的方式获取药物。Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)的价格目前了解到Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)的价格大约是21200元一盒，价格比较昂贵，需要患者自费购买。由于该药物在中国尚未上市，国内患者无法直接购买到该药物，因此在国内的价格也会有所变化，建议在购买前多方面了解Izcargo药品价格。Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)的特殊人群用药1、哺乳期妇女：哺乳期妇女在使用Izcargo时，应综合考虑继续或停止母乳喂养的利弊。目前尚无关于药物是否通过乳汁转移的数据，建议咨询医生或药师，以获取个性化的建议。2、儿童：对于小于9个月的儿童患者，尚未进行相关的临床研究，不推荐使用Izcargo。3、老年人：老年人的生理功能下降，对Izcargo的代谢和排泄能力可能减弱，边观察患者的状态边慎重地给药。购买和使用Izcargo时应遵循医生的指导，并确保药物来源的合法性和安全性。如果需要进一步的帮助，建议咨询专业的医疗人员或相关服务机构。

导读：Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)是一种重组融合蛋白，由抗人类转铁蛋白受体的抗体和艾杜硫酶组成，艾杜硫酶是黏多糖贮积症II型患者体内缺失或功能失调的酶。它采用了 JCR 专有的血-脑屏障(BBB)穿透技术 J-Brain Cargo，通过转铁蛋白受体介导的胞吞转运穿过BBB，并通过甘露糖-6-磷酸受体介导其进入细胞。这种新颖的作用机制有望使Izcargo有效对抗黏多糖贮积症II型的中枢神经系统症状。Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)在哪里买比较靠谱Izcargo目前还没有在中国上市，因此无法直接在国内买到，患者可以参考以下几种Izcargo购药渠道。1、海外购买：如果条件允许，可以前往已经批准使用Izcargo的国家进行购买，比如日本等，在当地医院药房或者是药店中通常能够买到该药物。2、合作医疗机构：可以通过与国外医疗机构合作的国内医疗服务机构来获取Izcargo。这些机构通常能提供从咨询、预约到治疗的全流程服务。3、专业医疗服务机构：国内一些专注于罕见病治疗的专业医疗服务机构可能提供Izcargo的购买服务，可以咨询他们具体的购药流程。4、联系生产厂家：可以尝试直接联系Izcargo的生产厂家JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.，了解更多购买信息。由于药物的特殊性，建议通过正规渠道购买，以确保药品的质量和安全。由于Izcargo是一种较新的药物，价格可能较高，且可能需要自费购买。Izcargo的价格2021年04月13日，JCR Pharmaceuticals公司宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已经批准Izcargo（pabinafusp alfa）用于治疗黏多糖贮积症II型，目前了解到该药物的价格比较昂贵，大约是21200元-21900元一盒，其规格是10毫克/瓶。Izcargo还没有在中国正式上市，其价格也会因各种因素而有所变化，建议患者在购买前多方面了解价格。购买和使用Izcargo的注意事项1、确保药品来源的合法性和药品的真实性。2、购买前咨询专业医生，确保药物适合患者的具体病情。3、由于Izcargo是一种处方药物，使用前必须在医生的指导下进行。4、注意药品的储存条件，按照说明书要求进行正确储存。对于需要使用Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)的患者来说，必须严格遵循医生指导的用法用量，以确保药物的有效性和安全性。

导读：Izcargo（Pabinafusp Alfa）是一款重组艾杜糖醛酸硫酸酯酶（IDS）替代疗法，用于治疗黏多糖贮积症II型（MPS II，又名亨特综合征）。这篇文章主要讲了Izcargo的上市时间、作用功效、用法用量、副作用等内容。上市时间Izcargo在日本的上市时间是2021年3月23日，这一信息来自于日本厚生劳动省（MHLW）的批准。Izcargo是世界上首款获得监管机构批准，能够穿越血脑屏障的酶替代疗法，通过静脉内给药，对具有溶酶体贮积症的个体具有潜在的改变生命的益处。但截止到2024年4月19日还没有在中国大陆地区上市。作用功效1、血脑屏障穿透：Izcargo使用了JCR公司开发的J-Brain Cargo递送系统，能够帮助药物穿越血脑屏障（BBB），直接作用于大脑。2、中枢神经系统症状改善：由于MPS II患者中枢神经系统（CNS）出现严重症状，Izcargo的设计使其能够提高在大脑中的水平，可能改善患者的神经认知功能和生活质量。3、代谢产物清除：Izcargo作为一种重组融合蛋白，通过其特有的递送系统，有助于清除或减少中枢神经系统内有害代谢物的堆积。4、临床试验效果：在日本进行的2/3期临床试验中，所有28名患者脑脊液中与CNS疾病相关的生物标志物水平得到显著改善，达到试验的主要终点。5、神经认知能力评估：在同一临床试验中，28名患者中21人的神经认知能力评估得到维持或者改善。用法用量在使用Izcargo之前，患者需使用2.4mL的日本药典规定的注射用水溶解一小瓶的冻干粉末注射剂。这一步骤是为了制成5mg/mL的溶液。随后，按照患者的体重计算所需体积，并用生理盐水稀释至100mL。通常情况下，建议每公斤体重注射2.0mg，每周一次，进行静脉注射。特别需要注意的是，配制好的Izcargo应即时使用，抽取必要量后的小瓶内的残液应按照设施的顺序废弃，且小瓶应作为一次性使用。副作用Izcargo虽然具有一定的疗效，但也存在一定的风险，其副作用包括输液反应，可能引起过敏反应，如呼吸困难、喉头水肿、皮疹等。部分患者在使用后可能会出现头痛、浮动性头晕或晕厥等神经系统症状。在使用Izcargo时，医生和患者应高度警惕，并做好应对过敏反应的准备。Izcargo为MPS II患者提供了一种新的治疗选择，能够改善患者的症状，提高生活质量。但使用时需严格遵循医生的指导，注意观察身体的反应，确保安全有效。

导读：Izcargo冻干粉末注射剂也叫做重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂，是一种创新的酶替代疗法，为黏多糖贮积症II型（ MPS II）患者提供了新的治疗选择，为改善患者的中枢神经系统症状提供了可能。随着更多的临床应用和研究，Izcargo冻干粉末注射剂有望进一步改善MPS II患者的生活质量和预后。Izcargo的功效和安全性Izcargo冻干粉末注射剂是一种与抗人转铁蛋白受体抗体融合的艾杜糖醛酸 2-硫酸酯酶，旨在穿过血-脑屏障以解决 MPS II 中的神经变性问题。先前的临床试验提供了积极的结果，表明Izcargo冻干粉末注射剂对躯体和神经系统症状均有效。在2/3 期研究的 2 期部分中，每周向 28 名患者静脉注射Izcargo冻干粉末注射剂，所有受试者脑脊液中的硫酸乙酰肝素浓度均显着下降，然后一直保持较低水平，直至104周。神经认知测试显示大多数患者的情况长期稳定或改善，在一些减毒的成年受试者中也观察到神经认知的改善。未接受过酶替代疗法（艾杜硫酶）的患者的肝脏和脾脏体积显着减少，而大多数从艾杜硫酶转为帕比纳磺酶的患者的肝脏和脾脏体积得以维持。用法与用量Izcargo的推荐剂量为每公斤体重2.0毫克，每周一次通过静脉注射给药。在初次给药时，建议以较慢的速率（8mL/小时）开始，以监测患者的耐受性。如果患者耐受性良好，可以逐渐加快给药速度，但不得超过33mL/小时。参考价格Izcargo冻干粉末注射剂的价格就目前来说比较昂贵，而且是需要自费购买的药物。一盒Izcargo冻干粉末注射剂的参考价格大约在21200元-22000元之间，价格具有波动性，需要以实际价格为准。

导读：Izcargo是由 JCR 开发的治疗 II 型粘多糖贮积症（亨特综合征）的药物，这是一种溶酶体贮积病。Izcargo是世界上第一个通过使用 JCR 的 BBB 渗透技术 J-Brain Cargo穿越血脑屏障 (BBB) 并直接作用于脑实质细胞的静脉输液。Izcargo作为一种创新的治疗MPS II的药物，其临床研究和治疗效果显示出对CNS症状的有效控制，这对于改善患者的生活质量和预后具有重要意义。Izcargo的作用机制在外周组织器官中，Izcargo主要通过阳离子非依赖性甘露糖-6-磷酸受体和转铁蛋白受体1(Tf R )进入细胞，然后转运至溶酶体，降解积聚的GAG。 另外，通过TF-r介导的转运蛋白3 )通过血脑屏障( BBB )，脑实质细胞也与外周组织一样，通过阳离子非依赖性甘露糖-6-磷酸受体和TF-r摄取后，分解蓄积的GAG。Izcargo的临床研究效果在日本的一项开放标签2/3 期临床试验中Izcargo达到了主要终点，表明脑脊液中的硫酸乙酰肝素 (HS) 显着减少，这是一种生物标志物，用于评估该药物在减少中枢神经系统致病底物方面的有效性。在治疗 52 周后可进行测量的所有受试者中，从标准酶替代疗法（ERT）转向的患者维持了躯体疾病控制，所有放弃标准酶替代疗法的患者的病情下降都很明显。该研究还表明，在试验开始前未接受标准 ERT 的参与者的躯体症状有所改善。Izcargo不仅可以改善或控制全身症状，还可以改善或控制中枢神经系统表现。此外，神经认知发育评估表明，25名患者中有21名在一年内维持或改善了与年龄相当的功能。试验中没有报告严重的治疗相关不良事件。副作用Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)最常见的副作用是发热、荨麻疹，其他的副作用主要包括寒战、晕厥、头痛、头晕、红斑、皮疹、疲劳、心电图QT间期延长等，出现发热的患者可通过物理降温，比如退热贴、温水擦拭等，或者是药物降温的方式进行处理。出现皮疹的患者要保持皮疹部位清洁、卫生，勤换洗衣物，避免过度摩擦或者是搔抓皮疹部位。头痛、头晕、疲劳的患者要注意休息，避免过度劳累。

导读：Izcargo是一种针对黏多糖贮积症II型特定罕见病患者的治疗药物，为患者提供了新的治疗选择。Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)是由抗人转铁蛋白受体抗体和艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶组成的融合蛋白，可透过血脑屏障进入脑实质发挥药理作用，为黏多糖贮积症II型患者带来新的治疗希望。Izcargo的疗效Izcargo于2021年3月在日本获得批准，是一种由人IDS和人源化抗人转铁蛋白受体（hTfR）抗体组成的重组融合蛋白，利用了JCR制药公司建立的血脑屏障穿透技术。非临床研究表明，静脉注射后，Izcargo分布于 hTfR 敲入小鼠和猴子的大脑中，并且剂量依赖性地减少 MPS II 小鼠大脑等主要器官中硫酸乙酰肝素 (HS) 糖胺聚糖的沉积。 Izcargo还抑制小脑和海马体的神经变性，从而维持空间学习能力。在日本进行的 II/III 期临床研究表明，Izcargo降低了脑脊液中的 HS 浓度（中枢神经症状的有效生物标志物），并改善或稳定了患者的发育年龄。此外，在改善躯体表现方面，Izcargo发挥了与当前 ERT 相当的效果。因此，Izcargo作为一种血-脑屏障穿透酶，是治疗神经病性 MPS II 患者的一种有前途的治疗选择。用法用量Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)的常用剂量为每公斤体重2mg，每周静脉注射一次。在日本药典注射用溶液中溶解并在日本药典注射用生理盐水中稀释后给药，因为初始剂量为8ml/小时可能会导致输液反应。 如果患者耐受良好，剂量可逐渐增加。 但在任何情况下，给药速度都不应超过33ml/小时。该用药剂量仅供参考，需要按照医生只是为准。注意事项Izcargo可能会引起输液反应，例如头痛、寒战、晕厥、疲劳、头晕、发热、皮疹、红斑、荨麻疹等症状。如果发生输液反应，应及时降低输注速度或暂时停止输注，并开始适当的药物治疗，例如皮质类固醇、抗组胺药、解热镇痛药、抗炎药等，或者是启动紧急程序，例如吸氧、保护气道、给予肾上腺素等 。随后输注Izcargo时应考虑使用抗组胺药、皮质类固醇等术前用药。

导读：Izcargo是一种新型酶药物，可通过转铁蛋白受体通过转胞吞作用穿过血脑屏障。Izcargo能够作用于中枢神经系统内的病变区域，帮助清除或减少有害代谢物的堆积，从而有望改善黏多糖贮积症II型患者中枢神经系统的症状，包括神经认知功能和生活质量。Izcargo可穿透血脑屏障II型粘多糖贮积症（MPSII）是一种X连锁隐性溶酶体贮积病，由于艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶（IDS）功能障碍或缺失，导致糖胺聚糖在全身组织和器官中积聚，导致躯体和中枢神经系统受损（中枢神经系统）疾病。虽然重组人IDS酶替代疗法(ERT)是目前MPSII的一线疗法，但它对CNS无效，因为静脉注射的酶无法穿过血脑屏障(BBB)，因此无法到达大脑薄壁组织。Izcargo于2021年3月在日本获得批准，是一种由人IDS和人源化抗人转铁蛋白受体（hTfR）抗体组成的重组融合蛋白，利用了JCR制药公司建立的血脑屏障穿透技术“J-BrainCargo”。迄今为止，Izcargo于是唯一被批准的静脉酶替代疗法，可有效对抗MPS-II患者的躯体和中枢神经系统症状。Izcargo穿透血脑屏障的治疗效果非临床研究表明，Izcargo可抑制小脑和海马体的神经变性，从而维持空间学习能力。在日本进行的II/III期临床研究表明，Izcargo降低了脑脊液中的HS浓度（中枢神经症状的有效生物标志物），并改善或稳定了患者的发育年龄。此外，在改善躯体表现方面，Izcargo发挥了与当前ERT相当的效果。为了确定Izcargo穿透血脑屏障的有效性和安全性，对28名日本粘多糖贮积症II（MPS-II，Hunter综合征）患者进行了一项多中心、单臂、开放标签2/3期临床试验，静脉注射2.0mg/kgIzcargo52周。主要疗效终点是脑脊液（CSF）中硫酸乙酰肝素（HS）浓度的变化。次要终点包括评估中枢功效的神经认知发育，以及外周功效的血浆HS和硫酸皮肤素(DS)浓度的变化。CSF中的HS浓度从基线到第52周显着下降，表明CNS中底物积累的持续抑制，即迄今为止尚未解决的进行性神经变性。神经认知发展评估显示28名患者中有21名出现积极变化。血清HS和DS浓度、肝脏和脾脏体积以及其他评估表明，Izcargo的外周功效与艾杜硫酶相当。药物相关不良事件的严重程度为轻度或中度、短暂且可控。结果表明，跨血脑屏障递送Izcargo是治疗MPS-II患者中枢神经系统和外周症状的有效疗法。Izcargo的不良反应1、神经系统：头痛、头晕、晕厥。2、皮肤及皮下组织疾病：荨麻疹、红斑、皮疹。3、用药部位的全身和系统性疾病和状况：发热、寒战、疲劳、心电图QT间期延长。4、其他副作用：感染等。粘多糖贮积症日常注意事项1、饮食调理：患者饮食应以清淡、易消化为主，避免辛辣、油腻及刺激性食物，以防诱发肠胃不适或加重肝脏负担。有些类型的粘多糖贮积症可能会影响心血管系统，因此可能需要低盐饮食，避免高糖食品，以防引起心血管并发症或加重水肿。2、定期检查：定期就医并遵医嘱，按时接受酶替代疗法或其他规定的治疗措施。注意预防和控制感染，保持良好的个人卫生习惯，尤其是在免疫功能受损时。3、心理和社会关怀：由于部分粘多糖贮积症可能导致智力发育障碍或特殊面容，需要特别关注患者的心理健康，提供适当的心理辅导和支持。试验证明，通过转铁蛋白受体介导的转胞吞作用，治疗酶Izcargo成功穿过BBB进入大脑，脑脊液中底物积累的显着减少表明了这一点。因此，Izcargo作为一种BBB穿透酶，是治疗神经病性MPSII患者的一种有前途的治疗选择。相关热文推荐：Abilify是治疗哪类精神病的？

Izcargo（中文名：重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂）2024年参考价格区间在21200~22300元之间。截至2024年3月底，Izcargo并没有在中国上市，患者需要自己前往国外购买，或者寻找国内海外医疗服务机构来帮助自己购买。关于IzcargoIzcargo的推出无疑是医学领域的一大突破，它以其独特的递送系统——J-Brain Cargo，为黏多糖贮积症II型（MPS II，又称亨特综合征）患者提供了新的治疗可能。这一系统通过利用特定的转运机制，成功地将生物治疗药物输送到中枢神经系统。这不仅提高了药物在大脑中的浓度，还增强了其治疗效果。在临床试验中，Izcargo成功地改善了患者的中枢神经系统症状，并抑制了疾病的进一步发展。Izcargo的价格据了解，Izcargo（中文名：重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂）2024年参考价格区间在21200~22300元之间。Izcargo如何购买1、自己出国如果条件允许，患者或家属可以选择自行出国到已经批准使用Izcargo的国家进行治疗。这一途径虽然直接，但涉及的问题也较为复杂，包括签证申请、医疗费用、住宿安排以及语言沟通等。在出国前，建议详细咨询目标国家的医疗机构，了解其对Izcargo的使用情况和治疗方案，并提前准备好相关的医疗文件和资料。2、寻找国内海外医疗服务机构更为常见的做法是通过国内的海外医疗服务机构来获取Izcargo。这些机构通常与国外的医疗机构有合作关系，能够协助患者完成从咨询、预约、出国治疗到后续康复的整个流程。在选择这类机构时，需要注意以下几点：1、机构的资质和信誉：确保选择的机构具有合法的经营资质和良好的市场口碑，避免遇到不法机构或陷入骗局。2、服务内容和费用：详细了解机构提供的服务内容，包括药物获取、医疗咨询、签证办理等，并明确相关费用，确保透明合理。3、合作医院和医生：了解机构合作的国外医院和医生的专业背景和经验，确保患者能够得到优质的医疗服务。通过国内海外医疗服务机构获取Izcargo可以节省患者自行出国的麻烦和风险，同时也能确保患者得到专业的医疗指导和服务。在选择机构时，建议多方比较和咨询，选择最适合自己的合作伙伴。热文推荐：孟加拉碧康的曲格列汀多少钱一盒？