Izcargo:为罕见病患者带来治疗新选择

导读：Izcargo是一种针对黏多糖贮积症II型特定罕见病患者的治疗药物，为患者提供了新的治疗选择。Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)是由抗人转铁蛋白受体抗体和艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶组成的融合蛋白，可透过血脑屏障进入脑实质发挥药理作用，为黏多糖贮积症II型患者带来新的治疗希望。

Izcargo的疗效

Izcargo于2021年3月在日本获得批准，是一种由人IDS和人源化抗人转铁蛋白受体（hTfR）抗体组成的重组融合蛋白，利用了JCR制药公司建立的血脑屏障穿透技术。非临床研究表明，静脉注射后，Izcargo分布于 hTfR 敲入小鼠和猴子的大脑中，并且剂量依赖性地减少 MPS II 小鼠大脑等主要器官中硫酸乙酰肝素 (HS) 糖胺聚糖的沉积。 Izcargo还抑制小脑和海马体的神经变性，从而维持空间学习能力。

在日本进行的 II/III 期临床研究表明，Izcargo降低了脑脊液中的 HS 浓度（中枢神经症状的有效生物标志物），并改善或稳定了患者的发育年龄。此外，在改善躯体表现方面，Izcargo发挥了与当前 ERT 相当的效果。因此，Izcargo作为一种血-脑屏障穿透酶，是治疗神经病性 MPS II 患者的一种有前途的治疗选择。

用法用量

Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)的常用剂量为每公斤体重2mg，每周静脉注射一次。在日本药典注射用溶液中溶解并在日本药典注射用生理盐水中稀释后给药，因为初始剂量为8ml/小时可能会导致输液反应。 如果患者耐受良好，剂量可逐渐增加。 但在任何情况下，给药速度都不应超过33ml/小时。该用药剂量仅供参考，需要按照医生只是为准。

注意事项

Izcargo可能会引起输液反应，例如头痛、寒战、晕厥、疲劳、头晕、发热、皮疹、红斑、荨麻疹等症状。如果发生输液反应，应及时降低输注速度或暂时停止输注，并开始适当的药物治疗，例如皮质类固醇、抗组胺药、解热镇痛药、抗炎药等，或者是启动紧急程序，例如吸氧、保护气道、给予肾上腺素等 。随后输注Izcargo时应考虑使用抗组胺药、皮质类固醇等术前用药。