Izcargo治疗黏多糖贮积症II型的上市时间及作用功效详解

导读：Izcargo（Pabinafusp Alfa）是一款重组艾杜糖醛酸硫酸酯酶（IDS）替代疗法，用于治疗黏多糖贮积症II型（MPS II，又名亨特综合征）。这篇文章主要讲了Izcargo的上市时间、作用功效、用法用量、副作用等内容。

上市时间

Izcargo在日本的上市时间是2021年3月23日，这一信息来自于日本厚生劳动省（MHLW）的批准。Izcargo是世界上首款获得监管机构批准，能够穿越血脑屏障的酶替代疗法，通过静脉内给药，对具有溶酶体贮积症的个体具有潜在的改变生命的益处。但截止到2024年4月19日还没有在中国大陆地区上市。

作用功效

1、血脑屏障穿透：Izcargo使用了JCR公司开发的J-Brain Cargo递送系统，能够帮助药物穿越血脑屏障（BBB），直接作用于大脑。

2、中枢神经系统症状改善：由于MPS II患者中枢神经系统（CNS）出现严重症状，Izcargo的设计使其能够提高在大脑中的水平，可能改善患者的神经认知功能和生活质量。

3、代谢产物清除：Izcargo作为一种重组融合蛋白，通过其特有的递送系统，有助于清除或减少中枢神经系统内有害代谢物的堆积。

4、临床试验效果：在日本进行的2/3期临床试验中，所有28名患者脑脊液中与CNS疾病相关的生物标志物水平得到显著改善，达到试验的主要终点。

5、神经认知能力评估：在同一临床试验中，28名患者中21人的神经认知能力评估得到维持或者改善。

用法用量

在使用Izcargo之前，患者需使用2.4mL的日本药典规定的注射用水溶解一小瓶的冻干粉末注射剂。这一步骤是为了制成5mg/mL的溶液。随后，按照患者的体重计算所需体积，并用生理盐水稀释至100mL。通常情况下，建议每公斤体重注射2.0mg，每周一次，进行静脉注射。特别需要注意的是，配制好的Izcargo应即时使用，抽取必要量后的小瓶内的残液应按照设施的顺序废弃，且小瓶应作为一次性使用。

副作用

Izcargo虽然具有一定的疗效，但也存在一定的风险，其副作用包括输液反应，可能引起过敏反应，如呼吸困难、喉头水肿、皮疹等。部分患者在使用后可能会出现头痛、浮动性头晕或晕厥等神经系统症状。在使用Izcargo时，医生和患者应高度警惕，并做好应对过敏反应的准备。

Izcargo为MPS II患者提供了一种新的治疗选择，能够改善患者的症状，提高生活质量。但使用时需严格遵循医生的指导，注意观察身体的反应，确保安全有效。