Izcargo在罕见病治疗中的临床研究与效果

导读：Izcargo是由 JCR 开发的治疗 II 型粘多糖贮积症（亨特综合征）的药物，这是一种溶酶体贮积病。Izcargo是世界上第一个通过使用 JCR 的 BBB 渗透技术 J-Brain Cargo穿越血脑屏障 (BBB) 并直接作用于脑实质细胞的静脉输液。Izcargo作为一种创新的治疗MPS II的药物，其临床研究和治疗效果显示出对CNS症状的有效控制，这对于改善患者的生活质量和预后具有重要意义。

Izcargo的作用机制

在外周组织器官中，Izcargo主要通过阳离子非依赖性甘露糖-6-磷酸受体和转铁蛋白受体1(Tf R )进入细胞，然后转运至溶酶体，降解积聚的GAG。 另外，通过TF-r介导的转运蛋白3 )通过血脑屏障( BBB )，脑实质细胞也与外周组织一样，通过阳离子非依赖性甘露糖-6-磷酸受体和TF-r摄取后，分解蓄积的GAG。

Izcargo的临床研究效果

在日本的一项开放标签2/3 期临床试验中Izcargo达到了主要终点，表明脑脊液中的硫酸乙酰肝素 (HS) 显着减少，这是一种生物标志物，用于评估该药物在减少中枢神经系统致病底物方面的有效性。在治疗 52 周后可进行测量的所有受试者中，从标准酶替代疗法（ERT）转向的患者维持了躯体疾病控制，所有放弃标准酶替代疗法的患者的病情下降都很明显。

该研究还表明，在试验开始前未接受标准 ERT 的参与者的躯体症状有所改善。Izcargo不仅可以改善或控制全身症状，还可以改善或控制中枢神经系统表现。此外，神经认知发育评估表明，25名患者中有21名在一年内维持或改善了与年龄相当的功能。试验中没有报告严重的治疗相关不良事件。

副作用

Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)最常见的副作用是发热、荨麻疹，其他的副作用主要包括寒战、晕厥、头痛、头晕、红斑、皮疹、疲劳、心电图QT间期延长等，出现发热的患者可通过物理降温，比如退热贴、温水擦拭等，或者是药物降温的方式进行处理。出现皮疹的患者要保持皮疹部位清洁、卫生，勤换洗衣物，避免过度摩擦或者是搔抓皮疹部位。头痛、头晕、疲劳的患者要注意休息，避免过度劳累。