Izcargo冻干粉末注射剂:黏多糖贮积症II型患者的新选择

Izcargo的功效和安全性

Izcargo冻干粉末注射剂是一种与抗人转铁蛋白受体抗体融合的艾杜糖醛酸 2-硫酸酯酶，旨在穿过血-脑屏障以解决 MPS II 中的神经变性问题。先前的临床试验提供了积极的结果，表明Izcargo冻干粉末注射剂对躯体和神经系统症状均有效。

在2/3 期研究的 2 期部分中，每周向 28 名患者静脉注射Izcargo冻干粉末注射剂，所有受试者脑脊液中的硫酸乙酰肝素浓度均显着下降，然后一直保持较低水平，直至104周。神经认知测试显示大多数患者的情况长期稳定或改善，在一些减毒的成年受试者中也观察到神经认知的改善。未接受过酶替代疗法（艾杜硫酶）的患者的肝脏和脾脏体积显着减少，而大多数从艾杜硫酶转为帕比纳磺酶的患者的肝脏和脾脏体积得以维持。

用法与用量

Izcargo的推荐剂量为每公斤体重2.0毫克，每周一次通过静脉注射给药。在初次给药时，建议以较慢的速率（8mL/小时）开始，以监测患者的耐受性。如果患者耐受性良好，可以逐渐加快给药速度，但不得超过33mL/小时。

参考价格

Izcargo冻干粉末注射剂的价格就目前来说比较昂贵，而且是需要自费购买的药物。一盒Izcargo冻干粉末注射剂的参考价格大约在21200元-22000元之间，价格具有波动性，需要以实际价格为准。