导读：吉维诺司他(Givinostat)是一款针对杜氏肌肉萎缩症(DMD)患者的创新药物，其推荐剂量根据患者的体重进行个性化调整，确保治疗的安全性和有效性。患者需每日随食物口服两次，这一便捷的用药方式有助于提高患者的治疗依从性。吉维诺司他的推出为DMD患者提供了新的治疗选择，有助于缓解肌肉损害、保护肌肉功能，提高患者的生活质量。然而，患者在用药过程中需密切关注可能的不良反应，并及时与医生沟通。建议用量吉维诺司他(Givinostat)针对DMD患者的治疗剂量，根据体重科学划分。对于10至20公斤的患者，推荐剂量为22.2 mg，每日两次；20至40公斤的患者则为31毫克，每日两次；40至60公斤的患者剂量增加至44.3 mg，同样每日两次；而60公斤以上的患者则使用最大剂量53.2 mg，每日两次。这一精确的剂量划分旨在确保每位患者都能获得最佳的治疗效果。患者在使用吉维诺司他时，应严格遵循医嘱，按时按量服用，并留意身体反应，确保治疗的安全与有效。开始前的推荐评估和测试为确保吉维诺司他(Givinostat)治疗的安全性和有效性，患者在开始治疗前需进行基线血小板计数和甘油三酯的评估。血小板计数低于150 x 109/L的患者不宜使用此药。治疗期间，患者应定期监测血小板计数和甘油三酯，以便医生根据个体情况调整剂量。同时，对于潜在心脏病患者或服用可能导致QT延长的药物的患者，治疗前、合用期间及临床需要时应进行心电图检查。这些措施旨在确保患者安全，提高治疗效果，为DMD患者提供更为可靠的治疗保障。给药说明使用吉维诺司他前，请先将瓶子倒置摇晃至少30秒，确保混悬液均匀。随后，仔细检查悬浮液的同质性，以确保药物稳定性。接着，使用带刻度的口服注射器，准确测量与规定剂量相对应的混悬液体积。最后，利用提供的刻度口服注射器进行口服给药。请务必遵循这些步骤，以确保用药的准确性和安全性，为DMD患者提供有效的治疗。

导读：组蛋白去乙酰化酶抑制剂吉维诺司他(Givinostat)是一种有抗炎、抗血管生成和抗肿瘤活性的羟肟酸类广谱HDACI(Class I/II)，是由意大利 Italfarmaco公司研发。目前作为孤儿药由欧洲于2010年批准用于治疗特发性关节炎,真性红细胞增多症以及由FDA于2013年批准用于杜氏肌肉萎缩症(DMD)和贝氏肌肉萎缩症，而关于治疗复发性白血病和骨髓瘤正处于临床三期。药理作用吉维诺司他(Givinostat)作为一种新型药物，其治疗机制独特，显著区别于传统药物。它针对DMD（肌营养不良症）患者体内异常升高的HDAC（组蛋白去乙酰化酶）活性进行精准抑制，从而有效缓解肌肉组织的损害。通过这一机制，Givinostat能够保护肌肉超细纤维的功能，为DMD患者带来显著的疗效改善。这一创新的治疗策略，不仅为DMD患者提供了新的治疗选择，也为相关领域的研究开辟了新的思路。吉维诺司他(Givinostat)治疗效果吉维诺司他治疗DMD的3期临床试验EPIDYS是一项重要的研究，涉及11个国家的41个医疗中心，入组了179例有行走能力的患者。该研究为随机、双盲、安慰剂对照、为期18个月的研究，旨在评估吉维诺司他对DMD患者的疗效。患者按2:1比例随机接受吉维诺司他或安慰剂治疗。主要终点为楼梯攀爬时间变化，次要终点为生理功能变化。结果显示，吉维诺司他治疗组在楼梯攀爬时间上的改善显著优于安慰剂组，这种差异在治疗第48周时已显现。这一重要发现为DMD患者提供了新的治疗希望，并证明了吉维诺司他在改善肌肉功能方面的潜力。该研究的结果已发表在《Lancet Neurol》上，为DMD治疗领域的研究和实践提供了重要参考。安全性吉维诺司他作为DMD治疗的新型药物，虽在临床试验中展现出显著疗效，但亦伴随一些常见不良反应。接受吉维诺司他治疗的患者中，≥10%的个体出现了腹泻、腹痛、血小板减少、恶心/呕吐、高甘油三酯血症和发热等不良反应。这些副作用需要患者在治疗过程中密切关注，并与医生及时沟通，以确保治疗的安全和有效

导读：吉维诺司他作为一种新型组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂，其在真性红细胞增多症等多种疾病的治疗中展现出独特的药理作用与临床价值，特别是在杜氏肌营养不良症(DMD)领域的应用。本文将深入剖析吉维诺司他的核心功效与作用机制，旨在全面理解其在改善患者预后、延缓疾病进展方面的科学原理与临床意义。HDAC抑制剂吉维诺司他吉维诺司他是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的药物，它是一种组蛋白脱乙酰酶抑制剂，具有潜在的抗血管生成和抗炎、抗肿瘤活性。吉维诺司他于2024年3月在美国批准用于医疗用途。吉维诺司他是美国FDA批准的第一种非甾体药物，用于治疗患有杜氏肌营养不良症所有遗传变异的患者。吉维诺司他的功效吉维诺司他旨在抑制HDAC，HDAC是一种通过改变细胞中DNA的三维折叠来阻止基因翻译的酶。一项实验纳入了179名能活动的男性个体，他们按照 2:1 的比例被随机分配至口服吉维诺司他或安慰剂组，治疗期为18个月。其中，120名男孩构成了目标人群。研究结束时，结果显示，与安慰剂相比，接受吉维诺司他治疗的患者在爬4级楼梯的主要终点上的下降速度较慢。此药，研究还表明吉维诺司他与类固醇一起服用，对DMD患者显示出积极的效果，为患有DMD的男患者带来了新的希望。吉维诺司他的作用吉维诺司他抑制I类和II类组蛋白脱乙酰酶(HDAC) 和多种促炎细胞因子。这会降低肿瘤坏死因子(TNF)、白细胞介素 1 α 和 β 以及白细胞介素 6的表达。它还具有针对表达JAK2(V617F) 的细胞的活性，JAK2(V617F) 是janus 激酶 2 (JAK2) 酶的突变形式，与许多骨髓增殖性疾病（包括真性红细胞增多症）的病理生理学有关。在红细胞增多症患者中，吉维诺司他降低突变型JAK2浓度被认为可以减缓红细胞的异常生长并改善疾病症状。吉维诺司他的副作用最常见的副作用包括腹泻、腹痛、血小板减少，可能导致出血增加，以及恶心、呕吐、甘油三酯增加和发热。但由于每个患者的体质不同、对药物的反应不同等因素，因此吉维诺司他引起的副作用可能因人而异。如果治疗期间患者出现任何不适，应及时咨询医生。

导读：吉维诺司他，英文名称givinostat，为小分子化药，是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的药物，截至目前2024年4月还没有在中国上市。药物简介吉维诺司他是一种组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，具有潜在的抗炎、抗血管生成和抗肿瘤活性，可通过靶向致病过程来减少炎症和肌肉损失，适用于6岁及以上被诊断为杜氏肌营养不良的患者。中国上市信息吉维诺司他仅在美国上市，上市时间为2024年3月21日。截至目前2024年4月3日，吉维诺司他还没有在中国上市，具体上市时间还不明确。这意味着吉维诺司他还没有获得中国国家药品监督管理局的批准，无法在国内的医院、药房或其他医疗机构购买。作用机制吉维诺司他是一种“HDAC抑制剂”，因为它可以阻断组蛋白去乙酰化酶（HDACs）的酶，这种酶与细胞内基因的“开启”和“关闭”有关，可以减少杜氏肌的再生。通过抑制HDAC活性，吉维诺司他可能有助于激活肌肉修复机制，以增加肌肉纤维再生、减少炎症和减少纤维化。安全性分析就安全性而言，一项研究表明，吉维诺司他的不良事件 (AE) 中有95%的严重程度为轻度至中度，其中3名 (2.5%) 男孩因AE退出治疗。与之前的研究类似，10 名参与者中至少有 1 名出现 AE，表现为腹泻、腹痛、血小板减少、高甘油三酯血症、血小板减少和甘油三酯增加。杜氏肌肉营养不良症(DMD)是一种严重的遗传性肌肉疾病，患者应在医生的指导下积极参与治疗，可使用辅助设备，如轮椅、站立架、呼吸机等，以支持日常生活活动和改善生活质量。学习并坚持进行呼吸训练，预防或延缓呼吸功能下降。吉维诺司他治疗DMD可以减缓肌肉退化，从而减少肌肉功能下降，加上中国对罕见病药物的支持政策，相信吉维诺司他有可能在未来一段时间内在中国上市，为DMD患者提供新的治疗选择。

导读：吉维诺司他的用药注意事项主要包括血液学变化、甘油三酯增加、胃肠道紊乱等，患者平时应注意调整饮食，避免进食可能加重胃肠道紊乱的食物，保持良好的生活习惯，如适量运动。医生需要在开出吉维诺司他处方之前以及治疗后持续评估患者的血小板计数和甘油三酯水平，以确保用药安全。适应症吉维诺司他(Duvyzat)是一种组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂，已获得美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗 6 岁以上个体的杜氏肌营养不良症（DMD）。这是第一个被批准用于治疗DMD的非甾体药物。用药注意事项血液学变化：吉维诺司他可引起血小板减少症、血红蛋白减少、中性粒细胞减少等，因此用药期间前2个月每2周监测一次血细胞计数，在治疗的前3个月内每月监测一次，之后每3个月监测一次。如果患者出现血小板减少症的体征或症状，则应尽快明确血小板计数，并保持给药，直至确认血小板计数。甘油三酯增加：吉维诺司他可导致甘油三酯升高，在用药第1个月、第3个月、第6个月以及之后每6个月监测一次甘油三酯水平。如果空腹甘油三酯>300mg/dL，则及时调整剂量。如果进行充分的饮食干预和剂量调整后甘油三酯水平仍然升高，则应停止使用吉维诺司他治疗。胃肠道紊乱：包括腹泻、恶心、呕吐、腹痛，可在医生的指导下使用止吐药或止泻药物，同时还要多喝水补充水分以防止脱水。如果是中度或重度腹泻，应及时调整吉维诺司他的剂量，如果持续出现明显症状，应停止使用吉维诺司他治疗。生活护理患有杜氏肌营养不良症的患者需要在平时加强护理，此类患者比较容易出现跌倒的现象，因此家长在平时需要减少在家中摆放锐利的物品，饮食需要以清淡、高蛋白、高维生素为主。如果患者需要长期卧床，患者家属需要定时给患者翻身拍背，以免出现褥疮或者肺部感染，同时需要保证生活环境清洁，定期开窗通风，帮助排解患者的不良情绪。

导读：吉维诺司他(Duvyzat\Givinostat)是一种HDAC抑制剂，可以阻断称为组蛋白脱乙酰酶 (HDAC) 的酶，这种酶参与细胞内基因的“开启”和“关闭”，并可减少杜氏肌肉再生。通过抑制 HDAC 活性，吉维诺司他可能有助于激活肌肉修复机制，以增加肌纤维再生、减少炎症和纤维化。这一进展标志着DMD治疗领域的一个重大进步，为患者和家庭带来了新的希望。上市信息2024年03月21日，美国FDA批准由Italfarmaco所开发的吉维诺司他(givinostat)口服药物用于治疗六岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。吉维诺司他具有潜在的抗炎、抗血管生成和抗肿瘤活性，通过靶向致病过程来减少炎症和肌肉损失，是首个获批可用于治疗携带任何DMD基因变异患者的非类固醇口服疗法，为此类患者提供了一种全新的治疗策略。截至2024年4月2日，吉维诺司他还没有正式在中国上市，相信在不久的将来会在中国正式获得批准上市。吉维诺司他的疗效在一项随机、双盲、安慰剂对照、为期18个月的 III 期研究评估了吉维诺司他治疗杜氏肌营养不良症的疗效，主要终点是使用爬四级楼梯来测量肌肉功能时从基线到第18个月的变化。与安慰剂相比，接受吉维诺司他治疗的参与者爬四级楼梯所需时间的下降具有统计学意义。接受吉维诺司他治疗的参与者从基线到第18个月爬四级楼梯的平均时间变化为1.25秒，而接受安慰剂的参与者为3.03秒。次要疗效终点是通过北极星动态评估 (NSAA) 评估的身体功能从基线到第18个月的变化，该量表通常用于评估患有杜氏肌营养不良症且能够行走的男孩的运动功能。与安慰剂相比，接受 吉维诺司他治疗的参与者在18个月后的NSAA评分恶化较少。此外，研究还表明，接受吉维诺司他治疗的患者在18个月的治疗期间，运动功能恶化的程度有所减缓。用药信息吉维诺司他的推荐剂量根据个人体重确定，应该每天口服2次，与食物一起服用。 如果是成人患者，或者是体重≥45kg的儿童患者，吉维诺司他的初始推荐剂量是每天15mg-30mg，体重﹤45kg的儿童患者，吉维诺司他的初始推荐剂量是每天5mg-15mg。

吉维诺司他（Givinostat）在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）方面显示出积极的效果。吉维诺司他（Givinostat）是一种组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，目前正处于评估阶段，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）等神经肌肉遗传性疾病。关于吉维诺司他（Givinostat）治疗DMD的效果，有研究表明它可能有助于恢复肌肉再生，增加肌肉质量，减少炎症和瘢痕组织积累。吉维诺司他（Givinostat）治疗 DMD 的疗效在一项随机、双盲、安慰剂对照、为期 18 个月的 3 期研究中进行了评估。主要终点是使用爬四级楼梯来测量肌肉功能时从基线到第 18 个月的变化。在整个研究过程中，所有参与者都继续接受标准的类固醇治疗方案，经过 18 个月的治疗后，与安慰剂相比，接受吉维诺司他（Givinostat）治疗的患者爬四级楼梯所需时间的下降具有统计学意义。接受吉维诺司他（Givinostat）治疗的患者从基线到第 18 个月爬四级楼梯的平均时间变化为 1.25 秒，而接受安慰剂的患者为 3.03 秒。次要疗效终点是通过北极星动态评估 (NSAA) 评估的身体功能从基线到第 18 个月的变化，该量表通常用于评估患有 DMD 且能够行走的男孩的运动功能。与安慰剂相比，接受吉维诺司他（Givinostat）治疗的患者18个月后 NSAA 评分恶化较少。吉维诺司他（Givinostat）在治疗DMD方面显示出了一定的疗效，但具体的治疗效果还需根据患者的具体情况和医生的建议来确定。同时，患者在接受任何新的治疗方法时，都应充分了解其可能的风险和益处，并在医生的指导下进行决策。吉维诺司他（Givinostat）的特殊人群用药1、儿科使用吉维诺司他（Givinostat）治疗6岁及以上儿童的安全性和有效性已经确定。6岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定。2、老年用药DMD主要是儿童和青年人的疾病；目前尚无在老年DMD患者中使用吉维诺司他（Givinostat）的经验。3、肝功能损害没有进行专门的临床研究来评估吉维诺司他（Givinostat）在肝功能损害受试者中的药代动力学，也没有推荐剂量。4、哺乳没有评估数据。在考虑母乳喂养对发育和健康的益处的同时，还应考虑患者对吉维诺司他（Givinostat）的临床需求以及吉维诺司他（Givinostat）或潜在母体疾病对母乳喂养婴儿的任何潜在不良影响。5、妊娠目前没有足够的数据评估孕妇使用吉维诺司他（Givinostat）的情况。不建议妊娠患者或计划妊娠的患者使用吉维诺司他（Givinostat）。关于疾病杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种严重的 X 连锁神经肌肉疾病，其特征是进行性肌肉退化和无力。它是由编码细胞骨架蛋白肌营养不良蛋白的基因突变引起的。肌营养不良蛋白是肌营养不良蛋白-糖蛋白复合物的一部分，其作用是增强肌纤维并保护它们在肌肉收缩和放松时免受伤害。总结吉维诺司他（Givinostat）是 Italfarmaco 与 Telethon 和 Duchenne Parent Project（意大利）合作研发的一种研究药物。吉维诺司他（Givinostat）通过阻断 HDAC 酶，givinostat 有望“打开”卵泡抑素基因，从而增加肌肉细胞中卵泡抑素蛋白的数量。卵泡抑素有望通过对抗肌生长抑制素的作用来增加肌肉质量并防止肌肉退化，肌生长抑制素是一种蛋白质，会导致脂肪和纤维组织在肌肉中积聚，从而阻止肌肉生长和再生。这有望改善 DMD 的症状。建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。相关热文推荐：吉维诺司他(Givinostat)2024年在中国能买到吗?

吉维诺司他(Givinostat)截止到2024年3月37日还没有在中国大陆地区上市，国内的医院药房还买不到该药，目前了解到的可能买到吉维诺司他(Givinostat)的方式主要包括以下几种：1、医院或诊所购买：去上市地区的医院药房看诊，如果患者正在接受医生的治疗，并且医生认为吉维诺司他(Givinostat)适合患者的病情，他们可能会为患者开具处方。患者可以凭借处方在医院的药房或合作的诊所购买吉维诺司他。这是最直接的购买方式，同时也能确保药物的质量和合法性。2、在线药店购买：一些合法的在线药店可能提供吉维诺司他(Givinostat)的购买服务。在选择在线药店时，务必谨慎并确保其合法性。患者也可以查阅相关的药品监管机构或医疗机构的推荐列表，以找到可靠的在线药店。3、海外医疗服务机构：患者也可以在线查找专业有资质的海外医疗服务机构，他们可能与海内外药房有合作，可以帮助患者获取药物。海外购买药物存在一定的风险，包括药物质量、合法性和运输等问题。因此，在决定海外购买之前，请务必进行充分的调查和咨询。4、和病友交流和病友交流或者加入一些病友群，了解他们的购买方式或者和他们一起购买，但需要辨别好药物的质量和安全，以免上当受骗。购买和使用任何处方药物都应在医生的指导下进行，并且请务必遵循药品的说明和警示。如果您有任何疑问或不适，请及时咨询医生或药师。吉维诺司他(Givinostat)的作用吉维诺司他(Givinostat)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的药物。吉维诺司他(Givinostat)是一种组蛋白脱乙酰酶抑制剂，具有潜在的抗炎、抗血管生成和抗肿瘤活性。它是一种组蛋白脱乙酰酶 (HDAC) 抑制剂，通过靶向致病过程来减少炎症和肌肉损失。2024 年 3 月 21 日,美国食品和药物管理局批准吉维诺司他(Givinostat)口服药物用于治疗六岁及以上患者的杜氏肌营养不良症（DMD）。吉维诺司他(Givinostat)的效果一项随机、双盲、安慰剂对照、为期 18 个月的 III 期研究评估了吉维诺司他(Givinostat)治疗杜氏肌营养不良症的疗效。主要终点是使用爬四级楼梯来测量肌肉功能时从基线到第 18 个月的变化。在整个研究过程中，所有参与者都继续接受标准的类固醇护理方案，并且在治疗 18 个月后，与安慰剂相比，接受吉维诺司他(Givinostat)治疗的参与者爬四级楼梯所需时间的下降具有统计学意义。接受吉维诺司他(Givinostat)的参与者从基线到第 18 个月爬四级楼梯的平均时间变化为 1.25 秒，而接受安慰剂的参与者为 3.03 秒。次要疗效终点是通过北极星动态评估 (NSAA) 评估的身体功能从基线到第 18 个月的变化，该量表通常用于评估患有杜氏肌营养不良症且能够行走的男孩的运动功能。与安慰剂相比，接受吉维诺司他(Givinostat)治疗的参与者在 18 个月后的 NSAA 评分恶化较少。相关热文推荐：伏立康唑印度版吃多久可以看到疗效?