吉维诺司他在中国的上市情况分析

导读：吉维诺司他，英文名称givinostat，为小分子化药，是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的药物，截至目前2024年4月还没有在中国上市。

药物简介

吉维诺司他是一种组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，具有潜在的抗炎、抗血管生成和抗肿瘤活性，可通过靶向致病过程来减少炎症和肌肉损失，适用于6岁及以上被诊断为杜氏肌营养不良的患者。

中国上市信息

吉维诺司他仅在美国上市，上市时间为2024年3月21日。截至目前2024年4月3日，吉维诺司他还没有在中国上市，具体上市时间还不明确。这意味着吉维诺司他还没有获得中国国家药品监督管理局的批准，无法在国内的医院、药房或其他医疗机构购买。

作用机制

吉维诺司他是一种“HDAC抑制剂”，因为它可以阻断组蛋白去乙酰化酶（HDACs）的酶，这种酶与细胞内基因的“开启”和“关闭”有关，可以减少杜氏肌的再生。通过抑制HDAC活性，吉维诺司他可能有助于激活肌肉修复机制，以增加肌肉纤维再生、减少炎症和减少纤维化。

安全性分析

就安全性而言，一项研究表明，吉维诺司他的不良事件 (AE) 中有95%的严重程度为轻度至中度，其中3名 (2.5%) 男孩因AE退出治疗。与之前的研究类似，10 名参与者中至少有 1 名出现 AE，表现为腹泻、腹痛、血小板减少、高甘油三酯血症、血小板减少和甘油三酯增加。

杜氏肌肉营养不良症(DMD)是一种严重的遗传性肌肉疾病，患者应在医生的指导下积极参与治疗，可使用辅助设备，如轮椅、站立架、呼吸机等，以支持日常生活活动和改善生活质量。学习并坚持进行呼吸训练，预防或延缓呼吸功能下降。

吉维诺司他治疗DMD可以减缓肌肉退化，从而减少肌肉功能下降，加上中国对罕见病药物的支持政策，相信吉维诺司他有可能在未来一段时间内在中国上市，为DMD患者提供新的治疗选择。