新药吉维诺司他:治疗杜氏肌营养不良症的新选择

导读：吉维诺司他(Duvyzat\Givinostat)是一种HDAC抑制剂，可以阻断称为组蛋白脱乙酰酶 (HDAC) 的酶，这种酶参与细胞内基因的“开启”和“关闭”，并可减少杜氏肌肉再生。通过抑制 HDAC 活性，吉维诺司他可能有助于激活肌肉修复机制，以增加肌纤维再生、减少炎症和纤维化。这一进展标志着DMD治疗领域的一个重大进步，为患者和家庭带来了新的希望。

上市信息

2024年03月21日，美国FDA批准由Italfarmaco所开发的吉维诺司他(givinostat)口服药物用于治疗六岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。吉维诺司他具有潜在的抗炎、抗血管生成和抗肿瘤活性，通过靶向致病过程来减少炎症和肌肉损失，是首个获批可用于治疗携带任何DMD基因变异患者的非类固醇口服疗法，为此类患者提供了一种全新的治疗策略。截至2024年4月2日，吉维诺司他还没有正式在中国上市，相信在不久的将来会在中国正式获得批准上市。

吉维诺司他的疗效

在一项随机、双盲、安慰剂对照、为期18个月的 III 期研究评估了吉维诺司他治疗杜氏肌营养不良症的疗效，主要终点是使用爬四级楼梯来测量肌肉功能时从基线到第18个月的变化。与安慰剂相比，接受吉维诺司他治疗的参与者爬四级楼梯所需时间的下降具有统计学意义。接受吉维诺司他治疗的参与者从基线到第18个月爬四级楼梯的平均时间变化为1.25秒，而接受安慰剂的参与者为3.03秒。

次要疗效终点是通过北极星动态评估 (NSAA) 评估的身体功能从基线到第18个月的变化，该量表通常用于评估患有杜氏肌营养不良症且能够行走的男孩的运动功能。与安慰剂相比，接受 吉维诺司他治疗的参与者在18个月后的NSAA评分恶化较少。此外，研究还表明，接受吉维诺司他治疗的患者在18个月的治疗期间，运动功能恶化的程度有所减缓。

用药信息

吉维诺司他的推荐剂量根据个人体重确定，应该每天口服2次，与食物一起服用。 如果是成人患者，或者是体重≥45kg的儿童患者，吉维诺司他的初始推荐剂量是每天15mg-30mg，体重﹤45kg的儿童患者，吉维诺司他的初始推荐剂量是每天5mg-15mg。