吉维诺司他(Givinostat)2024年在中国能买到吗?

吉维诺司他(Givinostat)截止到2024年3月37日还没有在中国大陆地区上市，国内的医院药房还买不到该药，目前了解到的可能买到吉维诺司他(Givinostat)的方式主要包括以下几种：

1、医院或诊所购买：

去上市地区的医院药房看诊，如果患者正在接受医生的治疗，并且医生认为吉维诺司他(Givinostat)适合患者的病情，他们可能会为患者开具处方。患者可以凭借处方在医院的药房或合作的诊所购买吉维诺司他。这是最直接的购买方式，同时也能确保药物的质量和合法性。

2、在线药店购买：

一些合法的在线药店可能提供吉维诺司他(Givinostat)的购买服务。在选择在线药店时，务必谨慎并确保其合法性。患者也可以查阅相关的药品监管机构或医疗机构的推荐列表，以找到可靠的在线药店。

3、海外医疗服务机构：

患者也可以在线查找专业有资质的海外医疗服务机构，他们可能与海内外药房有合作，可以帮助患者获取药物。海外购买药物存在一定的风险，包括药物质量、合法性和运输等问题。因此，在决定海外购买之前，请务必进行充分的调查和咨询。

4、和病友交流

和病友交流或者加入一些病友群，了解他们的购买方式或者和他们一起购买，但需要辨别好药物的质量和安全，以免上当受骗。

购买和使用任何处方药物都应在医生的指导下进行，并且请务必遵循药品的说明和警示。如果您有任何疑问或不适，请及时咨询医生或药师。

吉维诺司他(Givinostat)的作用

吉维诺司他(Givinostat)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的药物。吉维诺司他(Givinostat)是一种组蛋白脱乙酰酶抑制剂，具有潜在的抗炎、抗血管生成和抗肿瘤活性。它是一种组蛋白脱乙酰酶 (HDAC) 抑制剂，通过靶向致病过程来减少炎症和肌肉损失。2024 年 3 月 21 日,美国食品和药物管理局批准吉维诺司他(Givinostat)口服药物用于治疗六岁及以上患者的杜氏肌营养不良症（DMD）。

吉维诺司他(Givinostat)的效果

一项随机、双盲、安慰剂对照、为期 18 个月的 III 期研究评估了吉维诺司他(Givinostat)治疗杜氏肌营养不良症的疗效。主要终点是使用爬四级楼梯来测量肌肉功能时从基线到第 18 个月的变化。

在整个研究过程中，所有参与者都继续接受标准的类固醇护理方案，并且在治疗 18 个月后，与安慰剂相比，接受吉维诺司他(Givinostat)治疗的参与者爬四级楼梯所需时间的下降具有统计学意义。接受吉维诺司他(Givinostat)的参与者从基线到第 18 个月爬四级楼梯的平均时间变化为 1.25 秒，而接受安慰剂的参与者为 3.03 秒。

次要疗效终点是通过北极星动态评估 (NSAA) 评估的身体功能从基线到第 18 个月的变化，该量表通常用于评估患有杜氏肌营养不良症且能够行走的男孩的运动功能。与安慰剂相比，接受吉维诺司他(Givinostat)治疗的参与者在 18 个月后的 NSAA 评分恶化较少。

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