首创靶向疗法Efgartigimod有望用于治疗重症肌无力

一项新的研究表明，对于全身型重症肌无力（gMG）患者，efgartigimod（argenx）是一种有效且耐受性良好的治疗方法。

3期、随机、安慰剂对照的ADAPT试验的结果显示，在接受该疗法治疗的gMG患者中，四个MG特异性量表结果一致，患者的疾病负担减轻、力量提高、生活质量改善。此外，这些益处出现早，并且可重复和持久。

首席研究员、北卡罗来纳大学的James Howard, Jr博士说：“与其他治疗方法相比，efgartigimod是一种作用非常迅速的药物，其他疗法可能需要4、6、甚至10个月才能起效；并且efgartigimod的安全性表现与安慰剂相似。”

gMG是一种罕见的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，会导致衰弱，可能会引起威胁生命的肌无力，严重影响患者的独立性和生活质量。大多数gMG患者都有免疫球蛋白G（IgG）抗体，这些抗体通常靶向骨骼肌烟碱乙酰胆碱受体。

Efgartigimod是一种试验性抗体片段，是一种首创靶向疗法，旨在减少gMG患者的致病性IgG抗体，并阻断IgG的循环过程。

ADAPT试验招募了167名gMG患者，将他们随机分组，其中84名患者接受10mg/kg的efgartigimod，83名患者接受匹配的安慰剂。两组都是1周输注1次，4周为一个周期。

主要疗效终点是：在MG-ADL（重症肌无力患者的日常生活活动）得分上取得具有临床意义反应的乙酰胆碱受体抗体阳性（AChR-Ab+）患者的数量，其定义为连续4周或更长时间从基线至少改善2分。

Efgartigimod组65例AChR-Ab+患者中有44例（68%）达到了该终点，而安慰剂组64例AChR-Ab+患者中有19例（30%）达到了该终点（优势比[OR]，4.95；95%CI，2.21～11.53；P<0.0001）。

许多接受efgartigimod治疗的患者表现出“超过临床意义阈值”的改善，MG-ADL降低了9分。

此外，在第1周期，efgartigimod组40%患者的MG-ADL得分为0或1（最小症状表达），而安慰剂组为11%（P<0.0001）。

近三分之二（63%）的AChR-Ab+患者对efgartigimod的第1周期治疗有反应，其中大多数患者（83%）在开始的2周内有反应。

在第1周期对efgartigimod有反应的AChR-Ab+参与者中，32%的患者的反应持续时间为6至7周，23%的患者为8至11周，34%的患者为12周或更长。

efgartigimod的安全性与安慰剂相当。大多数不良事件的严重程度为轻度或中度。最常见的不良反应是头痛、鼻咽炎、恶心、腹泻、上呼吸道感染和尿路感染。

FDA正在审查该药物，用于治疗gMG，处方药使用者费用法案的目标行动日期为12月17日。如果获得批准，它将成为FDA批准的第一个FcRn拮抗剂。

参考文献：https://www.medscape.com/viewarticle/953330#vp_1