维达莎是急性髓细胞性白血病一种新的治疗选择

急性髓系白血病(AML)是一种异质性血液恶性肿瘤,以骨髓及外周血中异常分化或未分化的髓系细胞的克隆性增殖为特征,患者多表现为贫血、出血、感染等症状。相关研究指出,对AML患者给予去甲基化药物联合治疗,或可延长其生存期，维达莎为新的去甲基化药物,可通过DNA和RNA结合,产生细胞毒性和特异性细胞周期抑制作用,并具有DNA和RNA双重去甲基化作用，可以说明，维达莎是急性髓细胞性白血病一种新的治疗选择。

维达莎具有良好的调控白血病细胞分化作用,促进凋亡。多项临床研究证实维达莎较传统治疗可安全有效地延长老年AML的总生存时间，但是单药治疗仍面临反应率较低(通常<30% ) 、起效较慢等不足,总体生存不够理想(中位OS期<1年)。Venetoclax可致AML细胞快速启动凋亡﹐在治疗AML中具有单药临床活性和可耐受的安全性。在体外实验中, venetoclax 与维达莎显示了协同作用;BCL-2蛋白家族中的髓细胞白血病因子- 1(MCL-1)是 AML发病机制中至关重要的抗凋亡蛋白，并可能与venetoclax耐药相关,维达莎可明显降低细胞中MCL-1的浓度水平，以上为两药联合提供了理论依据。

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