去纤苷针对肝窦阻塞综合征患者的疗效和安全性

肝窦阻塞综合征(SOS)，过去称为肝小静脉闭塞症(VOD)，是一种造血干细胞移植(HSCT)后并发症，其主要临床表现包括黄疸、肝大、腹水等，严重者会发生多器官功能衰竭甚至死亡。SOS/VOD临床表现的严重程度不一,轻型几周内即可恢复,而重型可出现多器官功能衰竭，病死率达80%以上。去纤苷(defibrotide)是目前唯一在多项临床试验中证实在SOS/VOD的治疗及预防中有明确疗效的药物。

去纤苷在SOS/VOD患者的多项I/II期临床试验中(包括许多患有多器官功能衰竭的患者）,完全反应率为36%~55%，移植后第100d的生存率约为32~44%。而在一项历史对照的国际性多中心III期临床试验中，研究者对102名成人和儿童进行去纤苷治疗VOD/SOS的观察（25mg/kg/天，分4次给药)，DF组的生存率为38.2%，而对照组为25%(P=0.0109)。同时，其它多项多中心临床试验均证实了去纤苷在SOS/VOD的预防中的效果。

去纤苷使用剂量、疗程等现无统一指南。按国外经验静脉给药，给药时间应约每6小时一次，初次剂量为6.25mg/kg ，后续剂量增加至7.5mg/kg（第二剂)、10mg/kg（第三剂)、12.5mg/kg（第四剂)，然后维持在15mg/kg/次(60mg/kg/d)，每隔6小时使用一次。一旦出现任何显著而可逆的反应时，则立即调整剂量（停止加量或减低剂量)。在使用时间上，计划治疗时间为14天，但可根据临床进行延长或缩短使用时间。

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