FDA授予Liso-Cel优先审评资格，用于二线治疗大B细胞淋巴瘤（LBCL）

导语：FDA授予CD19导向的CAR T细胞疗法lisocabtagene maraleucel二线治疗复发性或难治性大B细胞淋巴瘤患者的优先审查资格。

2022年2月17日，百时美施贵宝公司宣布，FDA已授予lisocabtagene maraleucel（liso-cel；Breyanzi）优先审评资格，用于二线治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤。

随机3期TRANSFORM试验（NCT03575351）的数据为FDA的决定提供了强有力的支持，该试验中，与标准疗法（SOC）相比，该CD19导向的CAR T细胞疗法使该患者群体的无事件生存率（EFS）产生了统计学上的显著改善。

百时美施贵宝细胞治疗开发高级副总裁Anne Kerber在新闻稿中说：“Liso cel作为一种分化型CD19导向的CAR T细胞疗法，已经被证明是双线或多线系统治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者的重要治疗选择，并且有可能成为一线治疗失败后患者的新护理标准，与目前的主流疗法相比，其显著改善了治疗结果。FDA的认可使我们为原发性难治性或复发性大B细胞淋巴瘤提供改变实践的治疗方法又近了一步，使[liso cel]可供更多有需要的患者使用，并强调了我们在细胞治疗研究方面取得的进展，以改变包括淋巴瘤在内的难以治疗的血癌患者的生活。”

2021年美国血液学会年会和博览会上公布的试验结果显示，liso-cel组的中位无事件生存期（EFS）是10.1个月(95% CI, 6.1–未达到[NR])，而SOC治疗组为2.3个月（95% CI, 2.2-4.3）（HR，0.349，95% CI，0.229～0.30；P＜0001）。6个月无事件生存率分别为63.3%（95%CI，52.0%-74.7%）和33.4%（95%CI，23.0%-43.8%）；12个月相应比率分别为44.5%（95%CI，29.4%-59.6%）和23.7%（95%CI，13.4%-34.1%）。

liso-cel组的客观缓解率为86%（95%CI，77.0%-92.3%），而SOC组为48%（95%CI，37.3%-58.5%）。两组的完全缓解率分别为66%（95%CI，55.7%-75.8%）和39%（95%CI，29.1%-49.9%）（P<0.0001）。

liso-cel组的中位无进展生存期(PFS)为14.8个月(95% CI, 6.6-NR)，而SOC组的中位无进展生存期为5.7个月（HR, 0.406; 95% CI, 0.250-0.659; P = .0001）。两组均未达到总体生存期，但试验组有更好的预后趋势（HR, 0.509; 95% CI, 0.258-1.004; P = .0257）。

在分析数据截止时，liso-cel（n=67）和SOC（n=68）组的中位随访时间为6.2个月。这些纳入分析的患者接受了白细胞分离，然后随机分组，liso-cel组接受了100 x 106个 CAR T细胞，SOC接受了3个周期的补救性化疗，随后进行大剂量化疗加自体干细胞移植。

在使用liso cel进行治疗的患者中，细胞因子释放综合征（CRS）和神经事件（NEs）的发生率分别是49%和12%。

此前，美国食品和药物管理局（FDA）批准liso-cel对接受过两次或更多前期治疗后的特定类型大型B细胞淋巴瘤的成年患者进行治疗。

FDA将该申请的处方药使用费法案日期定为2022年6月24日。

参考资料：

https://www.cancernetwork.com/view/fda-grants-priority-review-to-application-for-liso-cel-in-second-line-large-b-cell-lymphoma