白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病,美国食品和药物管理局(FDA)批准阿扎胞苷上市,用于病情首次缓解的急性髓性白血病(AML)成人患者的维持治疗,是一种口服低甲基化剂,也是一种新的口服疗法。
阿扎胞苷片是由百时美施贵宝(BMS)研发生产的,是FDA批准的第一个用于缓解期患者的AML维持疗法。一项国际性、随机、双盲、安慰剂对照III期研究QUAZAR AML-001,472例患者随后以1:1的比例随机分为两组,分别接受阿扎胞苷片和安慰剂治疗。
中位随访41.2个月,阿扎胞苷片治疗组与安慰剂组相比在OS主要终点表现出显著改善。阿扎胞苷片治疗组从随机化时间点开始的中位OS为24.7个月,而安慰剂组中位OS为14.8个月。关键次要终点RFS方面,安慰剂组中位RFS为4.8个月,而阿扎胞苷片治疗组中位RFS为10.2个月。与安慰剂组相比,阿扎胞苷片治疗组OS和RFS均有改善。试验证实了阿扎胞苷片剂疗效显著,总体安全性也可耐受。
目前阿扎胞苷片在国内还没有上市,患者需要出国购买,也可以通过医伴旅了解一下海外药厂直邮的阿扎胞苷片,性价比更高。患者也不可盲目选择,建议在医生的指导下用药,对症治疗。
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