治疗脊髓小脑性共济失调的新武器-他替瑞林片

他替瑞林是一种垂体激素释放兴奋药,由Tanabe Seiyaku(日本)公司研制开发，2000年9月首次在日本上市,是目前临床用于改善脊髓小脑变性患者的运动失调最为有效的药物。他替瑞林片(Taltirelin)是世界上第一个批准的口服促甲状腺素释放激素(TRH) 。

脊髓小脑性共济失调(SCAs)是一大类由于遗传因素造成的神经系统变性疾病,多为常染色体显性遗传,占神经系统遗传性疾病的10% ~ 15% ,患病率为1 ~4/10万，可见于各种族。SCAs 有明显的遗传异质性和基因多效性,使得患者的临床表现错综复杂，因此临床分型很难描述各型之间的特点，随着分子生物学、遗传学检查手段的发展，建立在基因诊断基础上的SCAs 分类已成为诊断和鉴别遗传性小脑性共济失调亚型的标准,目前已有30多种SCAs 的致病基因被定位，按照各亚型被发现的顺序依次被命名。

一项双盲随机安慰剂对照3期临床研究中，427例脊髓小脑变性病人随机接受本品一日2次，每次5mg或安慰剂，连用28~52周。本品组累计变化率为27.7%，而安慰剂组为47.1%，共济失调的总改善率本品组显著优于安慰剂组(P<0.004)。充分证明了他替瑞林片的治疗效果，在相关实验中发现该药常见的副作用为恶心、胃不适、呕吐等。

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