格拉斯吉布薄膜片的用法用量是怎样的？治疗效果好吗？

格拉斯吉布薄膜片也叫格拉吉布，由辉瑞公司研发生产，可以和低剂量的阿糖胞苷合用治疗继发性急性髓细胞性白血病（AML），已在2018年获得美国FDA批准上市。格拉斯吉布薄膜片是一种强效且口服生物有效的Smoothened (Smo)抑制剂，治疗效果显著。

格拉斯吉布薄膜片的用法用量是怎样的？

格拉斯吉布薄膜片推荐剂量为：100mg每天一次，并与低剂量阿糖胞苷合用。只要患者获得临床益处，就应继续使用本品。如果呕吐剂量，则不应服用替代剂量。患者应等待下一次预定的剂量到期。如果在通常的时间错过或不服药，那么除非患者自计划的服药时间起已超过10个小时，否则应在患者记得时立即服用。患者不应同时服用2剂，以弥补错过的剂量。根据个人的安全性和耐受性，可能需要调整剂量。如果必须减少剂量，则应将格拉斯吉布薄膜片的剂量减少至每天口服一次50mg。

格拉斯吉布薄膜片治疗效果好吗？

中心开放标签试验包括132名未经强化化疗的AML或高危MDS患者。总的来说，88名患者被随机分配到格拉斯吉布薄膜片联合治疗组，44名患者被单独分配到LDAC治疗组。主要终点是OS。在格拉斯吉布薄膜片臂中有55名具有良好/中等风险细胞遗传学的患者，而仅在LDAC臂中有27名患者。在这些患者中，中位OS分别为12.2个月和6.0个月。

有33名患者的格拉斯吉布薄膜片臂细胞遗传学不良，而对照臂为17名。在这些患者中，中位OS分别为4.4个月和2.3个月。在格拉斯吉布薄膜片组报告的最常见（≥30%）的不良事件是贫血（45%对42%单用LDAC）、发热性中性粒细胞减少（36%对27%）、恶心（36%对12%）、食欲下降（32%对12%）、疲劳（31%对20%）和血小板减少（30%对27%）。

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