阿伐普替尼(Ayvakit)被批准用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α (PDGFRA)外显子18突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)的成年患者。GIST是一种罕见的由基因组驱动的胃肠道肉瘤,约6%的新诊断GIST患者具有PDGFRA外显子18突变。最常见的PDGFRA外显子18突变是D842V突变,它对所有其它己批准的疗法都是耐药的。阿伐普替尼是一种激酶抑制剂,可选择性和强效地抑制KIT和PDGFRA突变激酶,阻止癌细胞生长。阿伐普替尼是首个被批准用于GIST的精准疗法,也是唯一一个对PDGFRA外显子18突变型GIST具有高活性的药物。
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