他泽司他治疗上皮样肉瘤的试验效果怎么样

在临床试验中，他泽司他在治疗上皮样肿瘤方面表现出了显著的效果。在INI1或SMARCB1缺失的晚期上皮样肉瘤患者队列中，他泽司他耐受性良好，并显示出临床活性。他泽司他是一种口服的、高度选择性的 EZH2 抑制剂，可以延长患者的生存期，提高患者的生活质量。凭借其实际临床获益和可接受的AEs，他泽司他已被2022 CSCO指南推荐用于特殊病理亚型晚期或不可切除软组织肉瘤（上皮样肉瘤）的靶向治疗。

他泽司他治疗上皮样肉瘤的试验数据

本研究报告了上皮样肉瘤患者口服选择性 EZH2 抑制剂他泽司他的临床活性和安全性。

研究方法

在这项开放标签的 2 期篮子研究（NCT02601950）中，来自世界上多个国家 32 家医院和诊所的患者被纳入 7 个队列，这些患者均患有不同的 INI1 阴性实体瘤或滑膜肉瘤。患者每天口服两次 800 毫克他泽司他，连续 28 天为一个周期，直到疾病进展、出现不可接受的毒性或撤回同意为止。

主要终点是根据实体瘤反应评估标准 1.1 版测定的研究者评估的客观反应率。次要终点是反应持续时间、32周时的疾病控制率、无进展生存期、总生存期以及药代动力学和药效学分析（主要结果另文报告）。反应时间也作为探索性终点进行了评估。

研究结果

62名上皮样肉瘤患者参与了研究，并被认为符合纳入本队列的条件。所有62名患者都纳入了修改后的意向治疗分析。在数据截止日，62 名患者中有 9 人（15% [95% CI 7-26]）出现客观反应。中位随访13-8个月（IQR 7-8-19-0），未达到中位反应持续时间（95% CI 9-2-无法估计）。16例（26% [95% CI 16-39]）患者在32周时疾病得到控制。中位应答时间为 3-9 个月（IQR 1-9-7-4）。无进展生存期中位数为5-5个月（95% CI 3-4-5-9），总生存期中位数为19-0个月（11-0-无法估计）。

他泽司他3级或更严重的治疗相关不良事件包括贫血（4例[6%]）和体重下降（2例[3%]）。两名患者发生了与治疗相关的严重不良事件（一次癫痫发作和一次咯血）。无治疗相关死亡病例。

试验结论

他泽司他在以INI1/SMARCB1缺失为特征的晚期上皮样肉瘤患者中耐受性良好，并显示出临床活性。他泽司他有望改善晚期上皮样肉瘤患者的预后。

他泽司他的购药渠道

他泽司他截止到2023年10月还没有在中国大陆地区上市，患者在国内大陆地区的医院药房还买不到。

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参考文献

Gounder M, Schöffski P, Jones RL, Agulnik M, Cote GM, Villalobos VM, Attia S, Chugh R, Chen TW, Jahan T, Loggers ET, Gupta A, Italiano A, Demetri GD, Ratan R, Davis LE, Mir O, Dileo P, Van Tine BA, Pressey JG, Lingaraj T, Rajarethinam A, Sierra L, Agarwal S, Stacchiotti S. Tazemetostat in advanced epithelioid sarcoma with loss of INI1/SMARCB1: an international, open-label, phase 2 basket study. Lancet Oncol. 2020 Nov;21(11):1423-1432. doi: 10.1016/S1470-2045(20)30451-4. Epub 2020 Oct 6. PMID: 33035459.