




帕克替尼(Vonjo)是一种适用于成人中危或高危原发性或继发性骨髓纤维化的靶向药物,特别适用于血小板计数低于50×10⁹/L的患者。该药物通过抑制JAK2和IRAK1激酶发挥作用,能有效改善脾肿大和相关症状。
目前帕克替尼尚未在中国大陆获批上市,也未进入医保报销范围。患者可以通过两种正规渠道获取帕克替尼仿制药。
一是通过具有国际药品经营资质的线上跨境医疗平台购买,这些平台通常与海外正规药房合作。
二是参与国内相关医疗机构开展的临床试验,符合条件的患者可以免费获得药物治疗和医疗监测。选择线上购买时,需仔细核实平台资质,确认药品包装完整。
使用帕克替尼最常见的副作用包括腹泻、血小板减少、恶心、贫血和周围性水肿。这些反应多数为轻中度,通过适当处理可以控制。腹泻通常在用药2周左右缓解,可预防性使用抗腹泻药物。
帕克替尼可能引起需要医疗干预的严重副作用,包括出血、QT间期延长、血栓事件等。部分患者可能出现QTc>500msec,需定期心电图监测。出现这些情况需立即就医。
严重肾功能损害(eGFR<30mL/min)或中重度肝功能损害(Child-Pugh B/C级)患者禁用。老年人使用时需加强监测。孕妇禁用,育龄期患者需采取有效避孕措施。
帕克替尼与多种药物存在相互作用,联用时需特别注意。
强CYP3A4抑制剂(如酮康唑)会显著增加帕克替尼血药浓度,禁止联用。强CYP3A4诱导剂(如利福平)会降低帕克替尼疗效,也应避免使用。中度CYP3A4抑制剂联用时需密切监测不良反应。
帕克替尼与QT间期延长药物联用会增加心脏毒性风险。与抗凝剂联用可能增加出血风险。这些药物联用需谨慎,必要时调整剂量。
帕克替尼可能降低激素避孕药效果,建议联用非激素避孕方法。与糖皮质激素联用可能增加感染风险,需加强监测。
骨髓纤维化患者日常需注意保持适度活动,如散步等低强度运动,注重个人卫生,预防感染。保证均衡营养摄入,定期监测血常规和症状变化。出现发热、明显乏力、出血倾向等症状应及时就医。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年11月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208712