Loargys(Pegzilarginase-nbln)的功效与作用

Loargys(Pegzilarginase-nbln)是一种精氨酸特异性酶，于2026年获得美国FDA加速批准，用于治疗2岁及以上精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）患者的高精氨酸血症。

Loargys(Pegzilarginase-nbln)的功效与作用

Loargys通过提供外源性人精氨酸酶1，将精氨酸转化为尿素和鸟氨酸，从而有效降低血浆精氨酸浓度。Loargys(Pegzilarginase-nbln)适用于2岁及以上的精氨酸酶1缺乏症(ARG1-D)成人及儿科患者，在饮食蛋白限制的辅助下，用于治疗高精氨酸血症(hyperargininemia)。

Loargys(Pegzilarginase-nbln)的用药指南

1、启动前准备

首次给药必须在具备心肺复苏设备的医疗环境中进行，由熟悉过敏反应处理的医护人员监督。治疗前需获取基线血浆精氨酸水平，并可考虑预先使用抗组胺药。

2、推荐剂量与调整

起始剂量为每周一次静脉输注0.1mg/kg（按实际体重计算）。治疗4周后检测给药前血浆精氨酸水平：低于50微摩尔时剂量减少0.05mg/kg，高于150微摩尔时增加0.05mg/kg。最大推荐剂量为0.2mg/kg每周一次。

图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。

3、给药方式转换

静脉给药8周后，患者可转换为相同剂量的皮下注射，每周一次。皮下给药的绝对生物利用度为57%，达峰时间约34小时。

Loargys(Pegzilarginase-nbln)的不良反应

1、常见不良反应

临床试验中发生率超过10%的不良反应包括：呕吐、发热、输液相关反应和便秘。

2、超敏反应

患者可出现过轻度至中度超敏反应，症状包括面部肿胀、皮疹、潮红和呼吸困难。发生抗药物抗体的患者超敏反应发生率更高。

3、注射部位反应

皮下给药后，患者可出现注射部位反应，表现为疼痛、红斑、肿胀、刺激或皮疹。