
血小板减少症是一种免疫性综合病征,是常见的出血性疾病。是由于血小板破坏过多而引起的。
2017年11月27日,美国专注于罕见疾病治疗药物开发的制药公司Dova Pharmaceuticals表示,FDA已经接受了公司候选药物avatrombopag的新药注册申请,同时授予该药物优先审评认定。Avatrombopag本次申请的适应症为用于慢性肝病患者血小板减少症的治疗。
Avatrombopag属于第二代口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)。该药物最初进行评估的适应症为用于计划接受标准治疗程序的慢性肝病相关血小板减少患者的急救治疗。Dova公司同时还在探索avatrombopag用于血小板减少症更大人群的治疗,包括将接受外科手术的出血高风险患者及化疗后血小板减少的患者。
avatrombopag弥补了已上市药物的一些不足。在两项代号为ADAPT 1和ADAPT 2的相同设计III期研究中,avatrombopag到达了所有主要终点和次要终点。我们也相信这个候选药物在其扩展适应症上具有更大的发展潜力。
另外,诺华生产的艾曲波帕(REVOLADE/ PROMACTA,eltrombopag) 是一种促血小板生成素受体激动剂,适用于治疗慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜患者的血小板减少,对皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不佳的患者同样适用。
研究显示,艾曲波帕(eltrombopag)在治疗慢性/持续性免疫性(特发性)血小板减少症(ITP)成人患者方面表现出长期的安全性和有效性。
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参考资料: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm