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Melphalan的治疗效果好吗?

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郭药师
2025-01-20 17:31:54
已帮助: 649人

多发性骨髓(Multiple myeloma,MM)是起源于B细胞并能产生单克隆免疫球蛋白(M蛋白)的恶性增殖性肿瘤,可伴有广泛的溶骨病变或骨质疏松、贫血、感染、肾功能损害等临床表现,目前尚属一种不可治愈的疾病。20世纪60年代,马法兰(Melphalan)开始被用于MM的一线治疗。

马法兰(Melphalan)作为一种烷化剂,可以与肿瘤细胞DNA共价结合,从而严重破坏肿瘤细胞DNA,使肿瘤细胞增殖终止。但是,单独应用大剂量马法兰(Melphalan),毒副作用很大。目前,马法兰已逐渐退出一线治疗,成为了造血干细胞移植(HSCT)中不可替换的预处理药物。

在一项纳入113名MM患者的实验中,给予氨磷汀预处理后,被随机纳入200 mg/平米(mel200组)和280 mg/平米 (mel280组)。主要研究终点是近完全缓解的患者所占比例。该研究中未发生治疗无关性死亡。两组的死亡风险率无明显的统计学差异(mel200 vs mel280; HR = 1.15(95% CI, 0.62-2.13, P=0.66))。与此同时,进展/死亡率也无明显差异(HR=0.81 (0.52-1.27, P=0.36))。研究者估计,mel200组和mel280组的1年和3年无进展生存时间(PFS)分别为83和46% vs 78和54%。

马法兰(Melphalan)200mg/㎡联合自体造血干细胞移植(ASCT)疗效好、并发症少,临床上可作为初诊年龄小于的65岁MM患者的标准一线治疗方案;马法兰(Melphalan)140mg/㎡在ASCT中作为预处理方案治疗MM的作用是肯定的,但在HSCT中的临床作用尚需进一步论证。马法兰200mg/㎡与140mg/㎡作为预处理方案在HSCT中均有不可替代的作用,但两者之间的优劣性尚无明确一致的临床证据。

免责声明: 以上内容整理于FDA说明书、DRUGS及网络,仅作信息交流之目的,文中观点不代表医伴旅立场,亦不代表医伴旅支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。页面内容仅供医学药学专业人士阅读参考,具体用药请咨询主治医师,本站只做信息展示,不销售药品。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。

参考资料: FDA说明书,FDA更新于2011年6月9日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=020207

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