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托法替布可以治疗什么病症?

郭药师
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2025-01-21 16:19:50
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托法替布(托法替尼)是美国辉瑞公司近年来发的一款分子靶点新药,主要抑制JAK1和JAK3,轻度抑制JAK2。通过抑制JAK磷酸化,托法替布减少STAT的磷酸化,从而使下游炎性细胞因子的合成减少,起到治疗 RA的作用。

托法替布(托法替尼)主要适用于甲氨蝶呤疗效不足或对其无法耐受的中度至重度活动性类风湿关节炎。此外,众多临床数据显示,托法替尼在强直性脊柱炎、斑秃(免疫系统失调秃顶症),白癜风治疗和系统性红斑狼疮、等多种自身免疫性疾病治疗中均具有良好疗效。

早前辉瑞在第11届欧洲克罗恩病和结肠炎组织疾病大会上公布了两项有关JAK抑制剂托法替布治疗溃疡性肠炎(UC)关键Ⅲ期研究的结果。研究结果显示,最早在给药2周后(第一次评估时点)即可见到症状改善。

托法替布(托法替尼)有效治疗溃疡性肠炎溃疡性肠炎患者接受托法替布治疗第8周后,实现黏膜愈合(定义为梅奥内镜评分为0或1)的患者比例也明显高于安慰剂组,到达次要终点。OCTAVE Induction 1研究中托法替尼组和安慰剂组实现黏膜愈合的患者比例分别为31.3%和15.6%,OCTAVE Induction 2研究中分别为28.4%和11.6%。托法替尼在上述两项研究中的安全性结果与其他临床研究一致。患者在第8周,OCTAVE Induction 1研究中托法替尼与安慰剂组的不良事发生率分别为56.5%和59.8%,严重不良事件的发生率分别为3.4%和4.1%。托法替布对于中重度活动性溃疡性结肠炎患者能有效的诱导和维持治疗。

此外,发表于《美国医学会杂志•皮肤科》(JAMADermatology)的研究称,耶鲁大学医学院皮肤科专家应用托法替布成功治愈一例白癜风患者。

参考资料: FDA说明书更新于2025年2月21日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213082

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