Avapritinib被FDA批准用于治疗GIST： PDGFRA 18

FDA已经批准avapritinib (Ayvakit)用于治疗无法切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)的成人患者，这些患者存在血小板衍生生长因子受体(PDGFRA)外显子18突变，包括PDGFRA D842V突变。这项批准使avapritinib成为基因组明确的GIST患者人群的首个精准药物疗法。

avapritinib是根据I期NAVIGATOR试验（NCT02508532）的结果批准的，该试验显示43例PDGFRA外显子18突变的患者具有持久反应。这些患者的总缓解率(ORR)为84%，其中7%为完全反应(CRs)， 77%为部分反应(PRs)。PDGFRA D842V突变患者的ORR为89% (95% CI: 75 -97)。在所有的反应中，8%是完全反应, 82%是部分反应。两组患者的中位反应持续时间均未达到。

在204例评估患者中，没有观察到Avapritib的安全性矛盾。最常见的不良事件是水肿、恶心、疲劳/虚弱、认知障碍、呕吐、食欲下降、腹泻、头发颜色改变、流泪增多、腹痛、便秘、皮疹和头晕。

要符合资格参与此次研究，必须确认患者确诊诊断为不可切除的GIST，并在伊马替尼治疗后有进展，并且至少接受过以下一种治疗:舒尼替尼，瑞格菲尼， 索拉非尼， 达沙替尼，帕唑帕尼，或实验性激酶抑制剂。此外，患者PDGFRA基因不能有D842V突变，至少有1个可测量的病变，以及0至2的ECOG表现状态。如果患者的血小板计数< 90000 /mL，中性粒细胞计数<1000/mL，或存在可能影响本研究治疗的医疗条件，则排除患者。

基于对GIST分子基础的日益了解，这一里程碑标志着治疗该病的精准医疗新时代的到来。正如临床指南所建议的，FDA的批准是对所有胃肠道间质瘤患者在开始激酶抑制剂治疗前进行突变试验的一种呼吁，以便合适的患者能意识到这种有前途的新药的好处。

如今，胃肠道间质瘤进入精准医疗新纪$，FDA授予该药突破性治疗方案、快速通道和孤儿药指定，Ayvakit的批准为患者带来了突破性的治疗选择！