密妥坦效果怎么样呢？

肾上腺皮质癌（ACC）是一种预后差且罕见的恶性肿瘤。对于不可切除或无法完整切除的III期肾上腺皮质癌患者以及IV期患者来说，选择以密妥坦为主的治疗方案。

一项临床研究显示，密妥坦联合顺铂的总有效率达到48.6%，总的肿瘤无进展时间为9.1个月，总生存时间为28.5个月；在该方案治疗有效的患者中，肿瘤无进展时间达到了18.2个月，总生存时间将近4年（47.7个月），其中，有19.4%的患者其无进展时间超过2年，近10%的患者无进展时间超过5年；有48.6%的患者其总生存时间超过2年，14%的患者总生存时间超过5年，较其它方案的治疗效果有显著提高。

密妥坦片于1970年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗肾上腺皮质癌，并于2002年被欧洲药品管理局（EMA）列为罕见病药物。随后，密妥坦片在加拿大（1978年）、巴西（1988年）、中国香港（1989年）、韩国（2001年）等多个国家和地区批准上市。

密妥坦是目前治疗ACC最常用的、反应率最高的药物，其作用机制主要是破坏肾上腺皮质细胞线粒体功能，使肿瘤缩小，阻断皮质醇、雄激素合成和分泌，减轻功能性ACC的症状，其主要应用于无法手术切除的或术后无法再次切除的局部复发和转移的ACC。 在接受密妥坦治疗的过程中，注意检测血清密妥坦浓度等相关指标，长期服用密妥坦可能出现肾上腺皮质功能不全、性功能减退、甲状腺功能减退以及胃肠道反映以及神经系统毒性等。