




密妥坦适用于无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症的患者。临床对肾上腺皮质癌ACC患者多采用手术治疗,术后给予密妥坦单药或联合细胞毒药物辅助治疗;但患者5年生存率只有16%-47%,已发生肿瘤转移者5年生存奉不足10%。密妥坦可特异性抑制肾上腺SOAT1酶活性,使游离胆固醇和游离脂肪酸在细胞内堆积,诱发内质网应激,导致细胞凋亡。
密妥坦联合顺铂的总有效率达到48.6%,总的肿瘤无进展时间为9.1个月,总生存时间为28.5个月;在该方案治疗有效的患者中,肿瘤无进展时间达到了18.2个月,总生存时间将近4年(47.7个月)。
对于18岁以下的儿童,密妥坦的疗效及安全性尚未完全确定,医生会根据患者的体重或身体表面面积来决定每日服用的剂量。成人每日剂量为1至6克(可分3至4次服),及后可逐步递增至每日8至10克。一般建议每日最高剂量为18克。
对于轻微至中等程度的肝脏或肾脏受损的患者,剂量可能需要根据药物的血液浓度相应下调。对于严重程度的肝脏或肾脏受损的患者则不建议服用此药。密妥坦可抑制中枢神经系统,引致嗜睡、眩晕等,故在服药期间尽量避免驾驶或操作机械等需要高度精神集中力的活动。服药者如出现感染、创伤或其他疾病,应立即找医生诊治,以避免出现急性肾上腺皮质功能不全。
密妥坦最常见的副作用包括:抑制中枢神经系统、眩晕、嗜睡、皮肤出疹、食欲不振、恶心、呕吐、腹泻等。其他副作用:头痛、高血压、体位性低血压、抑郁、神志不清、肌肉震颤、出血性膀胱炎等。当出现副作用程度较为剧烈时应及时停药就医。
参考资料: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm