




20世纪60年代,马法兰开始被用于MM的一线治疗。马法兰作为一种烷化剂,可以与肿瘤细胞DNA共价结合,从而严重破坏肿瘤细胞DNA,使肿瘤细胞增殖终止。但是,单独应用大剂量马法兰,毒副作用很大,包括严重的骨髓抑制、口腔黏膜炎、恶心、呕吐、腹泻、间质性肺炎、心律失常等。目前,马法兰已逐渐退出一线治疗,成为了造血干细胞移植(Hematopoietic stem cell transplantation,HSCT)中不可替换的预处理药物。
抗癌药物马法兰的临床应用有:是多发性骨髓瘤的首选药物,疗效显著物。对恶性淋巴瘤、乳腺癌、卵巢癌、精原细胞瘤、慢性白血病、真性红细胞增多症、儿童晚期神经母细胞瘤、甲状腺癌有较好疗效。动脉灌注对恶性黑色素瘤、软组织肉瘤和骨肉瘤有一定疗效。
服用马法兰后,会出现骨髓抑制,表现为白细胞和血小板减少,贫血。一般在服药后两到3周后会出现。有的老年患者的骨髓抑制会有5—6周的时间。有30%的患者口服常规剂量的马法兰片后,出现恶心和呕吐的胃肠道不适。接受常规剂量马法兰治疗的患者,罕见胃炎发生。接受高剂量静注马法兰的患者,出现腹泻、呕吐和胃炎的可能性略有增加。
接受马法兰片治疗数月以上,偶见病例出现过敏反应,如荨麻疹、水肿、皮疹和过敏性休克,曾有两例出现心动停止,但未证实此副作用是否与马法兰治疗有关。
马法兰具有一定的药毒性,患者在服用马法兰时不可以掰开服用,而且马法兰也不能长期大剂量服用。当患者处于严重不耐受的不良反应时,要及时与主治医生进行沟通,及时去医院进行治疗。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2011年6月9日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=020207