左旋苯丙氨酸氮芥治疗效果好吗？

左旋苯丙氨酸氮芥可用于多种肿瘤，在单一化疗及联合化疗中，为多发性骨髓瘤的首选药。且对精原细胞瘤、乳腺癌、卵巢癌、慢性白血病、真性红细胞增多症，恶性淋巴瘤、儿童晚期神经母细胞瘤、甲状腺癌有效。左旋苯丙氨酸氮芥治疗效果好吗？

一项关于左旋苯丙氨酸氮芥(Alkeran)的研究数据，该研究旨在评估，剂量>200 mg/平米的左旋苯丙氨酸氮芥用于多发性骨髓瘤（MM）患者接受自体造血干细胞移植（ASCT）之前的调节治疗，是否能够改善其缓解率。

研究纳入113名MM患者，给予氨磷汀预处理后，被随机纳入200 mg/平米（mel200组）和280 mg/平米 （mel280组）。主要研究终点是近完全缓解的患者所占比例。该研究中未发生治疗无关性死亡。在接受ASCT之后，mel200组和mel280组的缓解率分别为≥ nCR 22 vs 39%， P = 0.03，≥ PR 57 vs 74%，P = 0.04。两组的死亡风险率无明显的统计学差异（mel200vsmel280； HR = 1.15（95% CI，  P=0.66））。与此同时，进展/死亡率也无明显差异（HR=0.81）。研究者估计，mel200组和mel280组的1年和3年PFS分别为83和46% vs 78和54%。

研究表明，氨磷汀和左旋苯丙氨酸氮芥280MG的耐受性良好，并且未发生4级治疗相关毒性，仅发生了3级黏膜炎（mel200组中未发现）和3级胃肠（GI）副作用（mel200组中仅2名患者）。mel280组的住院率更高（59vs 43%， P=0.08）。Mel280组产生了一个更高的主要缓解率（CR+nCR），所以需要更多的后续研究进行证实。