马法兰治疗多发性骨髓瘤效果怎样？

马法兰为溶肉瘤素的左旋体，较消旋体溶内瘤素作用强。口服吸收良好，均匀分布体内各脏器，但不能透过血——脑脊液屏障。可用与多种肿瘤，在单一化疗及联合化疗中，为多发性骨髓瘤的首选药。马法兰治疗多发性骨髓瘤效果怎样？

GMMG-CONCEPT研究是一项多中心、II期临床试验，研究计划纳入153例新诊断的MM患者，接受6个周期的isatuximab+卡非佐米+来那度胺+地塞米松（I-KRd）诱导治疗，然后接受高剂量马法兰、4个周期的I-KRd巩固治疗和IKR维持治疗，评估效果。前10例患者在前2个I-KRd周期中评估剂量限制性毒性。此外，还报告了早期疗效，10例患者（42-67岁）参与了评估。

研究结果，9/10名患者完成了6个周期的诱导治疗。10/10名患者在诱导治疗期间记录了疗效，所有患者均达到≥VGPR。所有患者至少出现过一次治疗突发性不良事件（TEAE），共报告了49例TEAE，15例为1级，14例为2级，17例为3级，3例为4级。主要的≥3级毒性为血液学毒性，包括中性粒细胞减少症6例、白细胞减少症5例、淋巴细胞减少症2例、贫血2例和血小板减少症1例。≥3级非血液学毒性包括脑血管疾病2例、自限性室性心动过速1例和腹泻1例。3例患者在第一次输注isatuximab期间发生了2级输注反应。研究中，共发生了5例严重不良事件。由于患者既往存在合并症，2例脑血管事件被认定为与治疗不相关的AE。

马法兰和I-KRd四药联合方案用于治疗MM。总体而言，该疗法毒性可控，初步缓解率令人鼓舞，总体安全性较高。