米哚妥林治疗白血病患者效果好吗？

米哚妥林治疗白血病患者效果好吗？急性髓性白血病（AML）是一种常发于成年中的髓系造血干／祖细胞恶性疾病。约30%的AML患者携带FLT3基因突变，米哚妥林能够抑制FLT3基因编码的Ⅲ型受体酪氨酸激酶的活性，诱导细胞周期阻滞，令这些细胞凋亡，从而起到治疗作用。

米哚妥林治疗AML需要采用联合用药，每天用阿糖胞苷和柔红霉素诱导的第8-21天用50 mg 口服 每天2次（间隔12小时）和用高剂量阿糖胞苷巩固的每个周期的第8-21天，直至疾病复发或不能耐受不良反应。

开始米哚妥林治疗前给予预防性止吐药，以减少恶心和呕吐的风险。吞咽整个胶囊，不要打开或压碎胶囊。如果与可延长QT间期的药物共同施用，则考虑通过ECG进行QT间期评估。

在名为RATIFY的随机试验中筛选3279名有FLT3突变患者，其中717名患者参加试验。入组患者接受米哚妥林联合阿糖胞苷（cytarabine）+柔红霉素（daunorubicin）治疗。结果显示米哚妥林联合治疗可以显著改善总生存时间（OS），减少23%的死亡风险。联合治疗组的中位无事件生存时间（EFS）与化疗组比较显著延长（8.2个月 vs 3.0个月）。

米哚妥林组中位总生存期(OS)为74.7月，对照组为25.6月（HR = 0.78；p值为0.009）。米哚妥林组4年总生存率为51.4%，对照组为44.3%。米哚妥林组完全缓解率58.9%，对照组为53.5%。

综上所述，米哚妥林在联合化疗治疗白血病患者上的效果还是非常明显的，极大地缓解了患者的疾病情况，改善患者的总生存时间。