米哚妥林(Midostaurin)于2017年4月28日获美国FDA正式获批上市,与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病(AML)初治患者。
米哚妥林是一种口服多靶向激酶抑制剂,米哚妥林治疗急性骨髓性白血病的效果如何?
一项代号为RATIFY的随机试验可以证实米哚妥林用于AML的安全性及有效性。这项实验纳入717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者,他们被随机分成两组进行对照治疗。
结果发现,接受米哚妥林联合化疗的患者组与只接受化疗的对照组相比,在总生存期上有着显著的改善,死亡风险降低了23%。此外,接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月,而接受联合疗法患者的数据为8.2个。
AML患者在使用米哚妥林进行治疗过程,如发生了白细胞减少、恶心呕吐、黏膜炎、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染等不良反应,请及时告知医生并采取有效缓解措施。
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