密妥坦治疗肾上腺肿瘤患者疗效怎么样呢？

密妥坦于1970年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗肾上腺皮质癌，并于2002年被欧洲药品管理局（EMA）列为罕见病药物。随后，密妥坦片在加拿大（1978年）、巴西（1988年）、中国香港（1989年）、韩国（2001年）等多个国家和地区批准上市。密妥坦是治疗肾上腺皮质癌的特效药物，适用于术后预防复发及不可手术切除的患者，较常规化疗有明显优势，可延长患者生存期。

密妥坦可在不破坏细胞的情况下抑制肾上腺（使肾上腺皮质萎缩和坏死）；其作用的生化机转仍未清楚。现有的数据显示该药物不但调节周边组织的类固醇代谢，而且也能直接抑制肾上腺皮质。米托坦可改变人体内肾上腺皮质内泌素(corisol)在肾脏以外的代谢；虽然皮质类固醇的血浆中浓度没有下降，但17-羟皮质类固醇的测定值则降低。该药物显然会增加6-B-羟基肾上腺皮质内泌素的形成。

密妥坦治疗肾上腺肿瘤患者疗效怎么样呢？

在一项临床试验中评估了密妥坦在晚期ACC中的疗效。研究人员共纳入127例晚期ACC患者，用密妥坦单药治疗。用Kaplan-Meier评估无进展生存期和总体生存期（PFS，OS）。研究结果显示26名患者（20.5％）出现客观反应，其中3名患者完全缓解。总体而言，中位PFS为4.1个月，中位OS为18.5个月。

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