肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一,重度HVOD患者的死亡率可高达100%。去纤苷是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来,多个临床研究结果说明去纤苷是预防和治疗HSCT后HVOD安全有效的药物;去纤苷最早是由意大利Gentium制药研制开发,于2013年10月在欧盟获批上市。在Gentium制药公司被美国Jazz制药公司收购后,去纤苷于2016年3月30日经美国食品药品监督管理局(FDA)批准在美国上市,商品名为Defitelio。
在体外,去纤维钠增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性。研究评价去纤维钠对内皮细胞(ECs)药理学效应是主要地在人微血管内皮细胞系中进行。在体外,去纤维钠增加组织纤溶酶原激活剂(t-PA)和血栓调节蛋白表达,和减低von Willebrand因子(vWF)和纤溶酶原激活抑制剂-1(PAI-1)表达,因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。去纤维钠保护ECs免受化疗,肿瘤坏死因子-α(TNF-α),血清饥饿,和灌注所致损伤。
在临床试验中,肝素用于预防肝静脉闭塞这类疾病的同时大大增加了出血的风险,而去纤苷单用或与肝素联用副作用发生率很低,且取得了较好的预防HV0D效果。在欧洲完成的Ⅲ期多中心随机临床实验中,共招募了356名干细胞移植患者,对比移植后30天肝静脉闭塞的发生率,去纤苷组180例患者中2人发生肝静脉闭塞,占12%;对照组176例35人发生肝静脉闭塞,占20%。
那么问题来了,去纤苷国内去哪里买?很遗憾的告诉大家,去纤苷并未在国内上市,所以无法在国内买到;有用药需求的患者,可以通过国内专业的海外医疗服务机构,如医伴旅,获取海外上市的正品去纤苷。
注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
扫码关注
了解最新国际医疗资讯!
互联网药品信息服务资格证书 证书编号:(京) - 非经营性-2020-0182