曼托坦对肾上腺肿瘤有多大的疗效？

曼托坦适应症为治疗功能型和非功能型不能动手术的肾上腺皮质癌瘤。曼托坦建议剂量为每日服用曼托坦 2~6 g，分3~4次服用。剂量通常可以增加到每日9~10 g。如果出现严重的副作用应该降低剂量直到得到最大的耐受剂量为止。如果患者可以耐受较高的剂量，而且可能因此改善临床反应时，剂量应该持续增加直到发生不良反应为止。最大耐受剂量为每日2~16 g，但是一般为每日9~10 g。到目前为止所累积的经验显示，连续使用曼托坦最大可能的剂量治疗乃是最好方法，可使用到18~19 g/day。 副作用方面，大约80%的患者会发生胃肠不适，包括厌食、恶心或呕吐，有些人会腹泻。40%患者发生中枢神经系统的副作用。主要是以嗜睡和困倦表现的抑郁(25%)、头昏眼花或眩晕(15%)。 

临床试验评估了曼托坦在晚期ACC中的疗效。研究人员共纳入127例晚期ACC患者，用曼托坦单药治疗。评估无进展生存期和总体生存期（PFS，OS）；研究结果显示26名患者（20.5％）出现客观反应，其中3名患者完全缓解。总体而言，中位PFS为4.1个月（范围1.0-73），中位OS为18.5个月（范围1.3-220）。两个主要预后因素：低肿瘤负荷（<10个肿瘤病变）：进展和死亡的风险比（HR）分别为0.51（p = 0.002）和0.59（p = 0.017）；曼托坦在迟发晚期复发时开始：HR分别为0.35（p <0.001）和0.34（p <0.001）；研究表明尽管曼托坦单药治疗患者的客观回应率为20.5％，比先前报告的略低。但是，超过20％的患者经历了长达1年的疾病控制。